유전성 혈관부종(HAE)의 급성 발작을 치료하기 위한 DX-88의 효능 및 안전성 연구
2021년 6월 3일 업데이트: Shire
다음의 급성 발작 치료를 위한 DX-88(Ecallantide; 재조합 혈장 칼리크레인 억제제)의 효능과 안전성을 평가하기 위한 반복 투여 단계에 따른 이중 맹검, 위약 대조 연구(72명의 환자, 무작위 배정 1:1) 유전성 혈관부종
이 연구의 목적은 DX-88(ecallantide; 조사 제품)의 피하 용량이 HAE의 중등도에서 중증 급성 발작을 앓고 있는 환자에게 안전하고 HAE 증상을 완화하는지 확인하는 것입니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
91
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Maryland
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Wheaton, Maryland, 미국, 20902
- Institute for Asthma and Allergy
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
10년 이상 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 10세 이상
- HAE, 유형 I 또는 II의 문서화된 진단
- 실행된 정보에 입각한 동의
- 환자가 중등도에서 중증 HAE 발작을 인지한 후 8시간 이내에 치료를 위한 프레젠테이션
제외 기준:
- 치료 후 30일 이내에 DX-88 이외의 시험용 약물 또는 장치 수령
- 치료 7일 이내 비연구용 C1-INH(C1 에스테라제 억제제) 수령
- 후천성 혈관부종, 에스트로겐 의존성 혈관부종 또는 약물 유발성 혈관부종의 진단
- 임신 또는 모유 수유
- 이중 맹검 단계에서 투약을 위해 제시된 지 7일 이내에 DX-88을 투여받은 환자
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: DX-88(에칼란타이드)
DX-88(ecallantide) 30mg을 10mg/mL의 3회 피하 주사로 투여합니다.
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30mg(10mg/ml) 용량을 3회 피하 주사로 투여했습니다.
다른 이름들:
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위약 비교기: 위약
PBS(Phosphate Buffer Saline), pH 7.0을 3회 피하 주사합니다.
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3회 1mL 피하 주사로 제공됩니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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투약 후 4시간에 치료 결과 점수
기간: 투약 후 4시간(DOUBLE-BLIND PART)
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TOS(Treatment Outcome Score)는 치료에 대한 증상 반응의 검증된 포괄적인 척도입니다.
4시간 후, 증상 중증도의 기준선으로부터의 변화를 특징으로 하고 발작 침범의 해부학적 부위에 의해 수집된 반응에 대한 환자 평가를 범주 척도(유의한 개선[100]에서 유의한 악화[-100])로 기록했습니다.
각 해부학적 부위의 반응에 기준선 심각도에 따라 가중치를 부여한 다음 모든 관련 부위의 가중치 점수를 평균하여 TOS를 계산했습니다.
임상적으로 의미 있는 개선은 30 이상의 TOS로 표시되었습니다.
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투약 후 4시간(DOUBLE-BLIND PART)
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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투여 후 4시간에 평균 증상 복합 중증도(MSCS) 점수의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선, 투여 후 4시간(이중 맹검 부분)
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MSCS(Mean Symptom Complex Severity) 점수는 증상 심각도에 대한 검증된 포괄적인 특정 시점 측정값입니다.
기준선 및 4시간에서 환자는 영향을 받은 각 해부학적 위치에서 증상에 대한 범주적 척도(0 = 정상, 1 = 경증, 2 = 중등도, 3 = 중증)로 중증도를 평가했습니다.
등급은 MSCS 점수를 얻기 위해 평균화되었습니다.
MSCS 점수의 감소는 증상의 개선을 반영했습니다. 임상적으로 의미 있는 개선(최소한의 중요한 차이)은 0.30 이상의 점수 감소로 표시되었습니다.
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기준선, 투여 후 4시간(이중 맹검 부분)
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전반적인 반응이 크게 개선되기까지의 시간
기간: 투약 후 4시간(DOUBLE-BLIND PART)
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전반적인 반응 평가는 치료에 대한 전반적인 반응에 대한 환자 보고 평가입니다.
환자는 기준선과 관련하여 정기적인 간격으로 전반적인 반응 평가를 수행하도록 요청받습니다.
환자들은 연구 약물 이전에 느꼈던 것과 비교하여 "전반적으로 어떻게 느끼십니까"라는 질문을 받았습니다.
답변 옵션은 "훨씬 더 나쁨", "조금 더 나쁨", "동일함", "조금 더 좋음" 또는 "훨씬 더 나음 또는 해결됨"이었습니다.
상당한 개선은 환자가 "조금 나아졌거나 해결됨"으로 평가에 응답한 첫 번째 시간이었습니다.
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투약 후 4시간(DOUBLE-BLIND PART)
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기타 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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베이스라인에서 치료된 공격의 복합 증상을 가진 환자의 수(DOUBLE-BLIND PART)
기간: 기준선
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증상 복합물 및 치료군에 의해 기준선에서 환자가 보고한 복합 증상의 중증도.
환자는 중등도 또는 중증의 복합 증상이 적어도 하나 이상 있어야 했습니다.
환자는 복합적인 복합 증상을 나타낼 수 있으며 그 중 일부는 경미할 수 있습니다.
약함 = 눈에 띄지만 일상 생활 활동에 영향을 미치지 않음; 보통 = 치료 또는 개입이 매우 바람직하며 일상 생활 활동에 영향을 미칩니다. 중증 = 일상 생활 활동을 수행할 수 없기 때문에 치료 또는 개입이 필요합니다.
결과는 환자가 중등도 또는 중증인 복합 증상을 하나 이상 가지고 있는 경우 경증, 중등도 및 중증을 포함한 복합 증상이 있는 환자 수에 대한 것입니다.
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기준선
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다수의 치료 에피소드에 걸쳐 투약 후 4시간에서 치료 결과 점수
기간: 투약 후 4시간(REPEAT-DOSING PART)
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TOS(Treatment Outcome Score)는 치료에 대한 증상 반응의 검증된 포괄적인 척도입니다.
4시간 후, 증상 중증도의 기준선으로부터의 변화를 특징으로 하고 발작 침범의 해부학적 부위에 의해 수집된 반응에 대한 환자 평가를 범주 척도(유의한 개선[100]에서 유의한 악화[-100])로 기록했습니다.
각 해부학적 부위의 반응에 기준선 심각도에 따라 가중치를 부여한 다음 모든 관련 부위의 가중치 점수를 평균하여 TOS를 계산했습니다.
임상적으로 의미 있는 개선은 30 이상의 TOS로 표시되었습니다.
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투약 후 4시간(REPEAT-DOSING PART)
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다중 치료 에피소드에 걸쳐 투여 후 4시간에 평균 증상 복합 중증도(MSCS) 점수의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선, 투약 후 4시간(REPEAT-DOSING PART)
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MSCS(Mean Symptom Complex Severity) 점수는 증상 심각도에 대한 검증된 포괄적인 특정 시점 측정값입니다.
기준선 및 4시간에서 환자는 영향을 받은 각 해부학적 위치에서 증상에 대한 범주적 척도(0 = 정상, 1 = 경증, 2 = 중등도, 3 = 중증)로 중증도를 평가했습니다.
등급은 MSCS 점수를 얻기 위해 평균화되었습니다.
MSCS 점수의 감소는 증상의 개선을 반영했습니다. 임상적으로 의미 있는 개선은 0.30 이상의 점수 감소로 표시되었습니다.
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기준선, 투약 후 4시간(REPEAT-DOSING PART)
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여러 치료 에피소드에 걸쳐 전반적인 반응이 크게 개선되는 시간
기간: 투약 후 4시간(REPEAT-DOSING PART)
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전반적인 반응 평가는 치료에 대한 전반적인 반응에 대한 환자 보고 평가입니다.
환자는 상당한 개선(Score = 100)에서 상당한 악화(Score = -100)까지 다음 5-카테고리 척도를 사용하여 기준선(즉, 치료 직전)에 비해 정기적인 간격으로 전반적인 반응 평가를 수행하도록 요청받습니다.
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투약 후 4시간(REPEAT-DOSING PART)
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
일반 간행물
- Rubinstein E, Stolz LE, Sheffer AL, Stevens C, Bousvaros A. Abdominal attacks and treatment in hereditary angioedema with C1-inhibitor deficiency. BMC Gastroenterol. 2014 Apr 9;14:71. doi: 10.1186/1471-230X-14-71.
- MacGinnitie AJ, Davis-Lorton M, Stolz LE, Tachdjian R. Use of ecallantide in pediatric hereditary angioedema. Pediatrics. 2013 Aug;132(2):e490-7. doi: 10.1542/peds.2013-0646. Epub 2013 Jul 22.
- Sheffer AL, MacGinnitie AJ, Campion M, Stolz LE, Pullman WE. Outcomes after ecallantide treatment of laryngeal hereditary angioedema attacks. Ann Allergy Asthma Immunol. 2013 Mar;110(3):184-188.e2. doi: 10.1016/j.anai.2012.12.007. Epub 2013 Jan 5.
- Bernstein JA, Shea EP, Koester J, Iarrobino R, Pullman WE. Assessment of rebound and relapse following ecallantide treatment for acute attacks of hereditary angioedema. Allergy. 2012 Sep;67(9):1173-80. doi: 10.1111/j.1398-9995.2012.02864.x. Epub 2012 Jul 5.
- Riedl M, Campion M, Horn PT, Pullman WE. Response time for ecallantide treatment of acute hereditary angioedema attacks. Ann Allergy Asthma Immunol. 2010 Dec;105(6):430-436.e2. doi: 10.1016/j.anai.2010.09.005. Epub 2010 Oct 25.
- Cicardi M, Levy RJ, McNeil DL, Li HH, Sheffer AL, Campion M, Horn PT, Pullman WE. Ecallantide for the treatment of acute attacks in hereditary angioedema. N Engl J Med. 2010 Aug 5;363(6):523-31. doi: 10.1056/NEJMoa0905079.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2005년 12월 31일
기본 완료 (실제)
2005년 12월 31일
연구 완료 (실제)
2007년 2월 28일
연구 등록 날짜
최초 제출
2005년 12월 5일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2005년 12월 5일
처음 게시됨 (추정)
2005년 12월 6일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2021년 6월 11일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2021년 6월 3일
마지막으로 확인됨
2021년 6월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- EDEMA3 (DX-88/14)
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