Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

DX-88:n teho- ja turvallisuustutkimus perinnöllisen angioedeeman (HAE) akuuttien kohtausten hoidossa

torstai 3. kesäkuuta 2021 päivittänyt: Shire

Kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu tutkimus (72 potilasta, satunnaistettu 1:1), jota seurasi toistuva annostusvaihe DX-88:n (Ecallantide; Rekombinantti plasmakallikreiinin estäjä) tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi akuuttien kohtausten hoidossa Perinnöllinen angioödeema

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on selvittää, onko ihonalainen annos DX-88:aa (ecallantide; tutkimustuote) turvallinen ja lievittääkö HAE-oireita potilailla, jotka kärsivät keskivaikeista tai vaikeista akuuteista HAE-kohtauksista.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

91

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Maryland
      • Wheaton, Maryland, Yhdysvallat, 20902
        • Institute for Asthma and Allergy

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

10 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • 10-vuotiaat ja sitä vanhemmat
  • Dokumentoitu diagnoosi HAE, tyyppi I tai II
  • Tietoon perustuva suostumus tehty
  • Esitys hoitoa varten 8 tunnin kuluessa siitä, kun potilas havaitsi kohtalaisen tai vaikean HAE-kohtauksen

Poissulkemiskriteerit:

  • Tutkimuslääkkeen tai laitteen, paitsi DX-88, kuitti 30 päivän kuluessa hoidosta
  • Ei-tutkittava C1-INH (C1-esteraasi-inhibiittori) vastaanotto 7 päivän sisällä hoidosta
  • Hankitun angioedeeman, estrogeeniriippuvaisen angioedeeman tai lääkkeiden aiheuttaman angioedeeman diagnostiikka
  • Raskaus tai imetys
  • Potilaat, jotka ovat saaneet DX-88:aa 7 päivän sisällä kaksoissokkovaiheen annostelun esittämisestä

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: DX-88 (ecallantide)
DX-88 (ecallantide) 30 mg annettuna kolmena 10 mg/ml ihonalaisena injektiona.
Lääke: ecallantide
annos 30 mg (10 mg/ml) annettuna 3 ihonalaisena injektiona.
Muut nimet:
  • DX-88
Placebo Comparator: Plasebo
Fosfaattipuskurisuolaliuos (PBS), pH 7,0 annettuna 3 ihonalaisena injektiona.
Lääke: Fosfaattipuskurisuolaliuos (PBS),
annetaan kolmena 1 ml:n ihonalaisena injektiona.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Hoidon tulospisteet 4 tuntia annoksen ottamisen jälkeen
Aikaikkuna: 4 tuntia annoksen jälkeen (kaksoissokea osa)
Hoitotulospisteet (TOS) on validoitu, kattava mitta oireen hoitovasteesta. 4 tunnin kohdalla potilaan arvio vasteesta, jolle on tunnusomaista oireiden vakavuuden muutos lähtötasosta ja joka kerättiin hyökkäyksen anatomisen kohdan mukaan, kirjattiin kategorisella asteikolla (merkittävä parannus [100] merkittävään pahenemiseen [-100]). Vaste kussakin anatomisessa kohdassa painotettiin lähtötason vakavuuden mukaan, ja sitten painotetut pisteet kaikista asiaan liittyvistä kohdista laskettiin keskiarvoon TOS:n laskemiseksi. Kliinisesti merkittävää paranemista osoitti TOS 30 tai korkeampi.
4 tuntia annoksen jälkeen (kaksoissokea osa)

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos lähtötilanteesta keskimääräisessä oireyhtymän vaikeusasteessa (MSCS) 4 tuntia annoksen jälkeen
Aikaikkuna: lähtötaso, 4 tuntia annoksen jälkeen (kaksoissokea OSA)
MSCS (Mean Symptom Complex Severity) -pistemäärä on validoitu, kattava oireiden vakavuuden ajankohta. Lähtötilanteessa ja 4 tunnin kuluttua potilaat arvioivat oireiden vakavuuden kategorisella asteikolla (0 = normaali, 1 = lievä, 2 = keskivaikea, 3 = vaikea) kussakin vaurioituneessa anatomisessa paikassa. Arviot laskettiin keskiarvoon MSCS-pisteiden saamiseksi. MSCS-pisteiden lasku heijasti oireiden paranemista; kliinisesti merkityksellinen parannus (minimaalinen ero) osoitti pistemäärän pienenemisen 0,30 tai enemmän.
lähtötaso, 4 tuntia annoksen jälkeen (kaksoissokea OSA)
Aika parantaa yleistä vastausta merkittävästi
Aikaikkuna: 4 tuntia annoksen jälkeen (kaksoissokea osa)
Kokonaisvasteen arviointi on potilaan raportoima arvio kokonaisvasteesta hoitoon. Potilaita pyydetään suorittamaan kokonaisvasteen arviointi säännöllisin väliajoin suhteessa lähtötilanteeseen. Potilailta kysyttiin "miten voit yleisesti ottaen" verrattuna siihen, miltä heistä tuntui ennen tutkimuslääkettä. Vastausvaihtoehdot olivat "paljon huonompi", "vähän huonompi", "sama", "vähän parempi" tai "paljon parempi tai ratkaistu". Merkittävä parannus oli ensimmäinen kerta, kun potilas vastasi arvioon "hieman paremmin tai parantuneena".
4 tuntia annoksen jälkeen (kaksoissokea osa)

Muut tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Niiden potilaiden lukumäärä, joilla on hoidetun hyökkäyksen oireyhtymä lähtötilanteessa (kaksoissokea osa)
Aikaikkuna: Perustaso
Potilaiden ilmoittama oireyhtymien vakavuus lähtötilanteessa oirekompleksin ja hoitoryhmän mukaan. Potilailla oli oltava vähintään yksi oireyhtymä, joka oli kohtalainen tai vaikea. Potilailla voi olla useita oireyhtymiä, joista osa voi olla lieviä. Lievä = havaittavissa, mutta ei vaikuta päivittäiseen elämään; Kohtalainen = hoito tai väliintulo on erittäin toivottavaa ja se vaikuttaa päivittäiseen elämään; Vaikea = vaativat hoitoa tai toimenpiteitä, koska eivät pysty suorittamaan päivittäisiä toimintoja. Tulokset koskevat potilaiden lukumäärää, joilla on oireyhtymä, mukaan lukien lievä, kohtalainen ja vaikea, edellyttäen, että potilailla on vähintään yksi oireyhtymä, joka oli kohtalainen tai vaikea
Perustaso
Hoidon tulos 4 tunnin kuluttua annoksen ottamisesta useiden hoitojaksojen aikana
Aikaikkuna: 4 tuntia annoksen ottamisen jälkeen (TOISTUVA ANNOSTUSOSA)
Hoitotulospisteet (TOS) on validoitu, kattava mitta oireen hoitovasteesta. 4 tunnin kohdalla potilaan arvio vasteesta, jolle on tunnusomaista oireiden vakavuuden muutos lähtötasosta ja joka kerättiin hyökkäyksen anatomisen kohdan mukaan, kirjattiin kategorisella asteikolla (merkittävä parannus [100] merkittävään pahenemiseen [-100]). Vaste kussakin anatomisessa kohdassa painotettiin lähtötason vakavuuden mukaan, ja sitten painotetut pisteet kaikista asiaan liittyvistä kohdista laskettiin keskiarvoon TOS:n laskemiseksi. Kliinisesti merkittävää paranemista osoitti TOS 30 tai korkeampi.
4 tuntia annoksen ottamisen jälkeen (TOISTUVA ANNOSTUSOSA)
Muutos lähtötasosta oireiden monimutkaisuuden (MSCS) pistemäärässä 4 tuntia annoksen jälkeen useiden hoitojaksojen aikana
Aikaikkuna: lähtötaso, 4 tuntia annoksen jälkeen (TOISTUVA ANNOSTUSOSA)
MSCS (Mean Symptom Complex Severity) -pistemäärä on validoitu, kattava oireiden vakavuuden ajankohta. Lähtötilanteessa ja 4 tunnin kuluttua potilaat arvioivat oireiden vakavuuden kategorisella asteikolla (0 = normaali, 1 = lievä, 2 = keskivaikea, 3 = vaikea) kussakin vaurioituneessa anatomisessa paikassa. Arviot laskettiin keskiarvoon MSCS-pisteiden saamiseksi. MSCS-pisteiden lasku heijasti oireiden paranemista; kliinisesti merkittävää paranemista osoitti pistemäärän lasku 0,30 tai enemmän.
lähtötaso, 4 tuntia annoksen jälkeen (TOISTUVA ANNOSTUSOSA)
Aika parantaa merkittävästi kokonaisvastetta useiden hoitojaksojen aikana
Aikaikkuna: 4 tuntia annoksen ottamisen jälkeen (TOISTUVA ANNOSTUSOSA)
Kokonaisvasteen arviointi on potilaan raportoima arvio kokonaisvasteesta hoitoon. Potilaita pyydetään suorittamaan kokonaisvasteen arviointi säännöllisin väliajoin suhteessa lähtötilanteeseen (eli välittömästi ennen hoitoa) käyttämällä seuraavaa 5-luokan asteikkoa merkittävästä paranemisesta (pisteet = 100) merkittävään pahenemiseen (pisteet = -100).
4 tuntia annoksen ottamisen jälkeen (TOISTUVA ANNOSTUSOSA)

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Shire

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Lauantai 31. joulukuuta 2005

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Lauantai 31. joulukuuta 2005

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 28. helmikuuta 2007

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 5. joulukuuta 2005

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 5. joulukuuta 2005

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Tiistai 6. joulukuuta 2005

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 11. kesäkuuta 2021

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 3. kesäkuuta 2021

Viimeksi vahvistettu

Tiistai 1. kesäkuuta 2021

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • EDEMA3 (DX-88/14)

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Perinnöllinen angioödeema (HAE)

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Montenegro

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa