Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A DX-88 hatékonysági és biztonsági tanulmánya örökletes angioödéma (HAE) akut rohamai kezelésére

2021. június 3. frissítette: Shire

Kettős-vak, placebo-kontrollos vizsgálat (72 beteg, randomizált 1:1), amelyet egy ismételt adagolási fázis követett a DX-88 (Ecallantide; rekombináns plazma Kallikrein-gátló) hatékonyságának és biztonságosságának felmérése akut rohamok kezelésére Örökletes angioödéma

E vizsgálat célja annak meghatározása, hogy a DX-88 (ecallantide; vizsgálati termék) szubkután dózisa biztonságos-e, és enyhíti-e a HAE tüneteit azoknál a betegeknél, akik közepesen súlyos vagy súlyos akut HAE rohamokban szenvednek.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

91

Fázis

  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Maryland
      • Wheaton, Maryland, Egyesült Államok, 20902
        • Institute for Asthma and Allergy

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

10 év és régebbi (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • 10 éves és idősebb
  • I. vagy II. típusú HAE dokumentált diagnózisa
  • Tájékozott beleegyezés végrehajtása
  • Bemutatkozás a kezelésre a közepes vagy súlyos HAE-roham felismerését követő 8 órán belül

Kizárási kritériumok:

  • A DX-88-tól eltérő vizsgálati gyógyszer vagy eszköz átvétele a kezelést követő 30 napon belül
  • Nem vizsgálatos C1-INH (C1 észteráz inhibitor) kézhezvétele a kezelést követő 7 napon belül
  • Szerzett angioödéma, ösztrogénfüggő angioödéma vagy gyógyszer okozta angioödéma diagnosztizálása
  • Terhesség vagy szoptatás
  • Azok a betegek, akik DX-88-at kaptak a kettős vak fázisban történő adagolás bemutatását követő 7 napon belül

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Négyszeres

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: DX-88 (ecallantide)
DX-88 (ecallantide) 30 mg, három 10 mg/ml-es szubkután injekcióban adva.
Drog: ecallantide
30 mg (10 mg/ml) adag 3 szubkután injekcióban.
Más nevek:
  • DX-88
Placebo Comparator: Placebo
Foszfát puffer sóoldat (PBS), pH 7,0, 3 szubkután injekcióban adva.
Drog: Foszfátpuffer sóoldat (PBS),
három 1 ml-es szubkután injekcióban adják be.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Kezelés eredménypontszáma az adagolás után 4 órával
Időkeret: 4 órával az adagolás után (kettős vak rész)
A kezelési eredmény pontszám (TOS) a kezelésre adott tünetválasz validált, átfogó mérőszáma. 4 óra elteltével kategorikus skálán rögzítették a betegek válaszreakcióját, amelyet a kiindulási állapothoz képest a tünetek súlyosságának változása jellemez, és a roham érintettségének anatómiai helye alapján gyűjtötték össze (szignifikáns javulás [100] jelentős romlásig [-100]). Az egyes anatómiai helyeken a választ az alapvonal súlyosságával súlyoztuk, majd az összes érintett helyen kapott súlyozott pontszámokat átlagoltuk a TOS kiszámításához. A klinikailag jelentős javulást a 30-as vagy magasabb TOS jelezte.
4 órával az adagolás után (kettős vak rész)

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Változás a kiindulási értékhez képest az átlagos tünetkomplex súlyossági (MSCS) pontszámban az adagolást követő 4 órában
Időkeret: kiindulási érték, 4 órával az adagolás után (kettős-vak rész)
Az átlagos tünetegyüttes súlyossági (MSCS) pontszám a tünetek súlyosságának validált, átfogó, pontszerű mérése. Kiinduláskor és 4 órával a betegek a tünetek súlyosságát kategorikus skálán (0 = normál, 1 = enyhe, 2 = közepes, 3 = súlyos) értékelték minden érintett anatómiai helyen. Az MSCS pontszám eléréséhez az értékeléseket átlagoltuk. Az MSCS pontszám csökkenése a tünetek javulását tükrözte; klinikailag jelentős javulást (minimálisan fontos különbség) a pontszám 0,30 vagy annál nagyobb csökkenése jelezte.
kiindulási érték, 4 órával az adagolás után (kettős-vak rész)
Ideje az általános reakciók jelentős javulásához
Időkeret: 4 órával az adagolás után (kettős vak rész)
Az átfogó válaszértékelés a terápiára adott globális válasz páciens által jelentett értékelése. A betegeket arra kérik, hogy rendszeres időközönként, a kiindulási állapothoz képest átfogó válaszértékelést végezzenek. A betegeket megkérdezték: „Összességében hogyan érzi magát” ahhoz képest, ahogyan a vizsgálati gyógyszer előtt érezték magukat. A válaszlehetőségek a következők voltak: "sokkal rosszabb", "kicsit rosszabb", "ugyanaz", "kicsit jobb" vagy "sokkal jobb vagy megoldva". Jelentős javulás volt az első alkalom, amikor a páciens „kicsit jobban vagy megoldott”ként reagált az értékelésre.
4 órával az adagolás után (kettős vak rész)

Egyéb eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Azon betegek száma, akiknél a kezelt támadás tünetegyüttese a kiinduláskor (kettős vak rész)
Időkeret: Alapvonal
A tünetegyüttesek betegek által jelentett súlyossága kiinduláskor, tünetegyüttesenként és kezelési csoportonként. A betegeknek legalább egy mérsékelt vagy súlyos tünetegyüttesnek kellett lennie. A betegek többféle tünetegyüttesben jelentkezhetnek, amelyek közül néhány enyhe lehet. Enyhe = észrevehető, de nincs hatással a mindennapi élettevékenységre; Mérsékelt = a kezelés vagy a beavatkozás nagyon kívánatos, és ez befolyásolja a mindennapi élet tevékenységeit; Súlyos = kezelést vagy beavatkozást igényel a mindennapi tevékenységek végzésére való képtelenség miatt. Az eredmények az enyhe, közepes és súlyos tünetegyüttesekkel rendelkező betegek számára vonatkoznak, feltéve, hogy a betegeknek legalább egy tünetegyüttese közepes vagy súlyos volt.
Alapvonal
Kezelés eredménypontszáma az adagolás utáni 4 órával több kezelési epizód alatt
Időkeret: 4 órával az adagolás után (ISMÉTELT ADAGOLÁS)
A kezelési eredmény pontszám (TOS) a kezelésre adott tünetválasz validált, átfogó mérőszáma. 4 óra elteltével kategorikus skálán rögzítették a betegek válaszreakcióját, amelyet a kiindulási állapothoz képest a tünetek súlyosságának változása jellemez, és a roham érintettségének anatómiai helye alapján gyűjtötték össze (szignifikáns javulás [100] jelentős romlásig [-100]). Az egyes anatómiai helyeken a választ az alapvonal súlyosságával súlyoztuk, majd az összes érintett helyen kapott súlyozott pontszámokat átlagoltuk a TOS kiszámításához. A klinikailag jelentős javulást a 30-as vagy magasabb TOS jelezte.
4 órával az adagolás után (ISMÉTELT ADAGOLÁS)
Változás a kiindulási értékhez képest az átlagos tünetkomplex súlyossági (MSCS) pontszámban az adagolás utáni 4 órával több kezelési epizód alatt
Időkeret: kiindulási érték, 4 órával az adagolás után (ISMÉTELT ADAGOLÁSI RÉSZ)
Az átlagos tünetegyüttes súlyossági (MSCS) pontszám a tünetek súlyosságának validált, átfogó, pontszerű mérése. Kiinduláskor és 4 órával a betegek a tünetek súlyosságát kategorikus skálán (0 = normál, 1 = enyhe, 2 = közepes, 3 = súlyos) értékelték minden érintett anatómiai helyen. Az MSCS pontszám eléréséhez az értékeléseket átlagoltuk. Az MSCS pontszám csökkenése a tünetek javulását tükrözte; klinikailag jelentős javulást a pontszám 0,30 vagy annál nagyobb csökkenése jelezte.
kiindulási érték, 4 órával az adagolás után (ISMÉTELT ADAGOLÁSI RÉSZ)
Ideje a több kezelési epizódra vonatkozó általános válasz jelentős javulásához
Időkeret: 4 órával az adagolás után (ISMÉTELT ADAGOLÁS)
Az átfogó válaszértékelés a terápiára adott globális válasz páciens által jelentett értékelése. A betegeket arra kérik, hogy rendszeres időközönként, a kiindulási értékhez képest (azaz közvetlenül a kezelés előtt) végezzenek átfogó válaszértékelést a következő 5 kategóriás skála használatával a szignifikáns javulástól (pont = 100) a jelentős rosszabbodásig (pontszám = -100)
4 órával az adagolás után (ISMÉTELT ADAGOLÁS)

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Shire

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2005. december 31.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2005. december 31.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2007. február 28.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2005. december 5.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2005. december 5.

Első közzététel (Becslés)

2005. december 6.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2021. június 11.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2021. június 3.

Utolsó ellenőrzés

2021. június 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • EDEMA3 (DX-88/14)

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Örökletes angioödéma (HAE)

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Slovakia

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel