Studie účinnosti a bezpečnosti DX-88 k léčbě akutních záchvatů hereditárního angioedému (HAE)

Experimentální: DX-88 (ecallantid)

DX-88 (ecallantid) 30 mg podaný jako tři 10 mg/ml subkutánní injekce.

Lék: ecallantide

dávka 30 mg (10 mg/ml) podaná jako 3 subkutánní injekce.

Ostatní jména:

• DX-88

Komparátor placeba: Placebo

Phosphate Buffer Saline (PBS), pH 7,0 podávaný jako 3 subkutánní injekce.

Lék: Fyziologický roztok s fosfátovým pufrem (PBS),

podávané jako tři 1ml subkutánní injekce.

Skóre výsledku léčby 4 hodiny po dávce

Skóre výsledku léčby (TOS) je ověřené, komplexní měřítko odpovědi symptomů na léčbu. Po 4 hodinách bylo na kategorické škále zaznamenáno hodnocení odpovědi pacienta charakterizované změnou závažnosti symptomů od výchozí hodnoty a shromážděné podle anatomického místa postižení záchvatu (významné zlepšení [100] až významné zhoršení [-100]). Odezva na každém anatomickém místě byla zvážena podle základní závažnosti a poté byla vážená skóre napříč všemi zapojenými místy zprůměrována pro výpočet TOS. Klinicky významné zlepšení bylo indikováno TOS 30 nebo vyšší.

Změna průměrného skóre komplexní závažnosti (MSCS) od výchozí hodnoty 4 hodiny po dávce

Střední skóre komplexní závažnosti příznaků (MSCS) je ověřené, komplexní měření závažnosti příznaků v daném okamžiku. Na začátku a po 4 hodinách pacienti hodnotili závažnost na kategorické škále (0 = normální, 1 = mírná, 2 = střední, 3 = závažná) pro symptomy v každém postiženém anatomickém místě. Hodnocení byla zprůměrována pro získání skóre MSCS. Pokles skóre MSCS odrážel zlepšení symptomů; klinicky významné zlepšení (minimálně významný rozdíl) bylo indikováno snížením skóre o 0,30 nebo více.

Čas k výraznému zlepšení celkové odezvy

Celkové hodnocení odezvy je hodnocením celkové odpovědi na terapii hlášeným pacientem. Pacienti jsou požádáni, aby v pravidelných intervalech prováděli celkové hodnocení odpovědi vzhledem k výchozí hodnotě. Pacienti byli dotázáni „jak se celkově cítíte“ ve srovnání s tím, jak se cítili před studovaným lékem. Možnosti odpovědí byly „hodně horší“, „trochu horší“, „stejné“, „trochu lepší“ nebo „mnohem lepší nebo vyřešené“. Významné zlepšení bylo poprvé, kdy pacient reagoval na hodnocení jako „trochu lepší nebo vyřešený“.

Počet pacientů se symptomovými komplexy léčeného ataku na začátku (DVOJNÁSLEDNÁ ČÁST)

Pacientem hlášená závažnost komplexů symptomů na začátku, podle komplexu symptomů a léčebné skupiny. Pacienti měli mít alespoň jeden komplex symptomů, který byl středně závažný nebo závažný. Pacienti mohou mít mnohočetné komplexy symptomů, z nichž některé mohou být mírné. Mírné = patrné, ale neovlivňuje každodenní životní aktivity; Střední = léčba nebo intervence je vysoce žádoucí a aktivity každodenního života jsou ovlivněny; Závažné = vyžadují léčbu nebo zásah kvůli neschopnosti vykonávat činnosti každodenního života. Výsledky jsou pro počet pacientů s komplexy symptomů včetně mírných, středních a těžkých, za předpokladu, že pacienti mají alespoň jeden komplex symptomů, který byl středně těžký nebo těžký

Skóre výsledku léčby po 4 hodinách po dávce po více epizodách léčby

Skóre výsledku léčby (TOS) je ověřené, komplexní měřítko odpovědi symptomů na léčbu. Po 4 hodinách bylo na kategorické škále zaznamenáno hodnocení odpovědi pacienta charakterizované změnou závažnosti symptomů od výchozí hodnoty a shromážděné podle anatomického místa postižení záchvatu (významné zlepšení [100] až významné zhoršení [-100]). Odezva na každém anatomickém místě byla zvážena podle základní závažnosti a poté byla vážená skóre napříč všemi zapojenými místy zprůměrována pro výpočet TOS. Klinicky významné zlepšení bylo indikováno TOS 30 nebo vyšší.

Změna průměrného skóre komplexní závažnosti symptomů (MSCS) od výchozího stavu po 4 hodinách po dávce během více epizod léčby

Skóre průměrné komplexní závažnosti příznaků (MSCS) je ověřeným, komplexním měřením závažnosti příznaků v daném okamžiku. Na začátku a po 4 hodinách pacienti hodnotili závažnost na kategorické škále (0 = normální, 1 = mírná, 2 = střední, 3 = závažná) pro symptomy v každém postiženém anatomickém místě. Hodnocení byla zprůměrována pro získání skóre MSCS. Pokles skóre MSCS odrážel zlepšení symptomů; klinicky významné zlepšení bylo indikováno snížením skóre o 0,30 nebo více.

Čas k výraznému zlepšení celkové odezvy na více léčebných epizod

Celkové hodnocení odezvy je hodnocením celkové odpovědi na terapii hlášeným pacientem. Pacienti jsou požádáni, aby v pravidelných intervalech prováděli celkové hodnocení odpovědi vzhledem k výchozímu stavu (tj. bezprostředně před léčbou) pomocí následující 5-kategoriální škály od významného zlepšení (Skóre = 100) po významné zhoršení (Skóre = -100).