호흡 보조를 받는 진행성 후기 발병 폼페병 환자에서 rhGAA의 안전성 및 유효성 연구
2014년 2월 4일 업데이트: Genzyme, a Sanofi Company
호흡 보조를 받고 있는 진행성 후기 발병 폼페병 환자에서 rhGAA의 효과 및 안전성에 대한 전향적, 공개, 단일군, 탐색적 연구
폼페병(제2형 글리코겐 축적병이라고도 함)은 산성 알파-글루코시다제(GAA)라고 하는 신체의 중요한 효소 결핍으로 인해 발생합니다.
일반적으로 GAA는 신체의 세포에서 리소좀이라는 특수 구조 내에서 글리코겐(저장된 설탕 형태)을 분해하는 데 사용됩니다.
폼페병 환자의 경우 과도한 양의 글리코겐이 축적되어 다양한 조직, 특히 심장과 골격근에 저장되어 정상적인 기능을 방해합니다.
전반적인 목표는 진행성 후기 발병 폼페병 환자에서 rhGAA의 안전성과 효능을 평가하는 것입니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
5
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Garches, 프랑스, 92380
- Hôpital Raymond Poincaré
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이상 (성인, OLDER_ADULT)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 18세 이상의 남녀
- 환자의 법적 권한을 부여받은 보호자(들)는 연구를 시작하기 전에 서명된 정보에 입각한 동의서를 제공해야 합니다. 환자가 정보에 입각한 동의를 이해하는 경우 환자의 서명 필요
- 환자는 문서화된 유전형 분석에 의해 확인된 폼페병 진단에 상응하는 산성 알파-글루코시다제(GAA) 활동에 문서화된 결함이 있어야 합니다.
- 환자는 다음과 같이 정의된 질병의 진행된 문서화된 증상을 나타냅니다: 환자는 휠체어에 있고 횡격막 기능 장애를 나타내며 침습적 환기 또는 비침습적 환기(매일 12시간 이상)가 필요합니다.
제외 기준:
- 환자는 모든 소스에서 GAA로 효소 대체 요법을 받았습니다.
- 환자는 연구 등록 전 30일 동안 실험 약물을 복용했거나 현재 임상 평가를 포함하는 다른 연구에 포함되어 있습니다. 이 경우 본 연구에 환자를 포함시키는 것은 Genzyme의 사전 동의를 받아야 합니다.
- 주요 선천성 기형
- 임상적으로 중요한 기질적 질병(폼페병과 관련된 증상 제외) 또는 기타 의학적 상태, 심각한 병발성 질병 또는 의사의 의견으로 환자의 연구 참여를 배제해야 하거나 생존을 감소시킬 수 있는 기타 참작할 수 있는 상황
- 임신 및 모유 수유(가임기 여성은 시험 기간 전체에 걸쳐 의학적으로 허용된 피임 방법을 사용해야 합니다. 남성 환자는 전체 연구 기간 동안 의학적으로 허용된 피임법을 사용해야 합니다.)
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: NON_RANDOMIZED
- 중재 모델: 단일_그룹
- 마스킹: 없음
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 1
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20mg/kg qow
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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근력 및 기능 상태에 대한 치료 효과.
기간: 6개월하고 1년
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6개월하고 1년
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폐 기능 및/또는 환기 상태에 대한 치료 효과.
기간: 6개월하고 1년
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6개월하고 1년
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포함 시 언급된 심근병증에 대한 치료 효과
기간: 6개월하고 1년
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6개월하고 1년
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피로에 대한 치료 효과.
기간: 6개월하고 1년
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6개월하고 1년
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삶의 질에 대한 치료 효과.
기간: 6개월하고 1년
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6개월하고 1년
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근육 위축에 대한 치료 효과.
기간: 6개월하고 1년
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6개월하고 1년
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치료에 대한 전반적인 환자 만족도(시각적 아날로그 척도).
기간: 6개월하고 1년
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6개월하고 1년
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약력학 평가.
기간: 6개월하고 1년
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6개월하고 1년
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2005년 12월 1일
기본 완료 (실제)
2007년 3월 1일
연구 완료 (실제)
2007년 6월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2005년 12월 22일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2005년 12월 22일
처음 게시됨 (추정)
2005년 12월 23일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정)
2014년 2월 5일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2014년 2월 4일
마지막으로 확인됨
2014년 2월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- AGLU03105
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