Az rhGAA biztonságossági és hatékonysági vizsgálata fejlett, késői Pompe-betegségben szenvedő, légzéstámogatásban részesülő betegeknél
2014. február 4. frissítette: Genzyme, a Sanofi Company
Prospektív, nyílt, egykarú, feltáró vizsgálat az rhGAA hatásáról és biztonságosságáról előrehaladott, késői Pompe-kórban szenvedő, légzéstámogatásban részesülő betegeknél
A Pompe-kórt (más néven II-es típusú glikogénraktározási betegséget) a szervezetben a savas alfa-glükozidáznak (GAA) nevezett kritikus enzim hiánya okozza.
Általában a GAA-t a szervezet sejtjei a glikogén (a cukor tárolt formája) lebontására használják speciális struktúrákban, amelyeket lizoszómáknak neveznek.
Pompe-kórban szenvedő betegeknél túlzott mennyiségű glikogén halmozódik fel és raktározódik el a különböző szövetekben, különösen a szívben és a vázizomzatban, ami megakadályozza normális működésüket.
Az általános cél az rhGAA biztonságosságának és hatékonyságának értékelése előrehaladott, késői megjelenésű Pompe-kórban szenvedő betegeknél.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Befejezve
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
5
Fázis
- 3. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
-
Garches, Franciaország, 92380
- Hôpital Raymond Poincaré
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
18 év és régebbi (FELNŐTT, OLDER_ADULT)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Összes
Leírás
Bevételi kritériumok:
- 18 éves vagy annál idősebb férfi vagy nő
- a beteg törvényesen felhatalmazott gyámja(i) kötelesek aláírt, tájékozott beleegyezését adni a vizsgálat megkezdése előtt; a beteg aláírása szükséges, ha a beteg megértette a beleegyezését
- a betegnek dokumentált hiányosnak kell lennie a savas alfa-glükozidáz (GAA) aktivitásában, ami megfelel a dokumentált genotipizálással megerősített Pompe-kór diagnózisának
- a beteg a betegség előrehaladott, dokumentált tüneteivel jelentkezik, az alábbiak szerint: a beteg tolószékben ül, rekeszizom diszfunkciója van, és invazív vagy non-invazív lélegeztetésre van szüksége (napi 12 vagy több óra)
Kizárási kritériumok:
- beteg kapott enzimpótló terápiát GAA-val bármilyen forrásból
- a beteg kísérleti gyógyszert szedett a vizsgálatba való belépés előtti 30 napon belül, vagy jelenleg egy másik, klinikai értékeléseket tartalmazó vizsgálatban vesz részt; Ebben az esetben a betegnek a jelen vizsgálatba való bevonása a Genzyme előzetes beleegyezésének függvénye
- súlyos veleszületett rendellenesség
- klinikailag fontos szervi betegség (kivéve a Pompe-kórhoz kapcsolódó tüneteket) vagy bármely más egészségügyi állapot, súlyos interkurrens betegség vagy egyéb enyhítő körülmény, amely az orvos véleménye szerint kizárja a beteg részvételét a vizsgálatban, vagy csökkentheti a túlélést
- terhesség és szoptatás (a fogamzóképes korú nőknek orvosilag elfogadott fogamzásgátlási módszert kell alkalmazniuk a vizsgálat teljes időtartama alatt. A férfi betegeknek orvosilag elfogadott fogamzásgátló módszert kell alkalmazniuk a vizsgálat teljes időtartama alatt)
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: KEZELÉS
- Kiosztás: NON_RANDOMIZÁLT
- Beavatkozó modell: SINGLE_GROUP
- Maszkolás: EGYIK SEM
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
KÍSÉRLETI: 1
|
20 mg/kg qow
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
A kezelés hatása az izomerőre és a funkcionális állapotra.
Időkeret: hat hónap és egy év
|
hat hónap és egy év
|
|
A kezelés hatása a tüdőfunkcióra és/vagy a lélegeztetési feltételekre.
Időkeret: hat hónap és egy év
|
hat hónap és egy év
|
|
A kardiomiopátiára kifejtett kezelési hatást a felvételkor észlelték
Időkeret: hat hónap és egy év
|
hat hónap és egy év
|
|
Fáradtság kezelési hatása.
Időkeret: hat hónap és egy év
|
hat hónap és egy év
|
|
A kezelés hatása az életminőségre.
Időkeret: hat hónap és egy év
|
hat hónap és egy év
|
|
Az izomsorvadás kezelési hatása.
Időkeret: hat hónap és egy év
|
hat hónap és egy év
|
|
A betegek általános elégedettsége a kezeléssel (vizuális analóg skála).
Időkeret: hat hónap és egy év
|
hat hónap és egy év
|
|
Farmakodinamikai értékelés.
Időkeret: hat hónap és egy év
|
hat hónap és egy év
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete
2005. december 1.
Elsődleges befejezés (TÉNYLEGES)
2007. március 1.
A tanulmány befejezése (TÉNYLEGES)
2007. június 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2005. december 22.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2005. december 22.
Első közzététel (BECSLÉS)
2005. december 23.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (BECSLÉS)
2014. február 5.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2014. február 4.
Utolsó ellenőrzés
2014. február 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
- Patológiás folyamatok
- Anyagcsere-betegségek
- Agyi betegségek
- Központi idegrendszeri betegségek
- Idegrendszeri betegségek
- Táplálkozási zavarok
- Genetikai betegségek, veleszületett
- Alultápláltság
- Szénhidrát anyagcsere, veleszületett hibák
- Anyagcsere, veleszületett hibák
- Lizoszómális raktározási betegségek
- Agyi betegségek, anyagcsere
- Agyi betegségek, anyagcsere, veleszületett
- Lizoszómális raktározási betegségek, idegrendszer
- Betegség
- Hiánybetegségek
- Glikogén tárolási betegség II
- Glikogén tárolási betegség
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- AGLU03105
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .