Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie bezpieczeństwa i skuteczności rhGAA u pacjentów z zaawansowaną chorobą Pompego o późnym początku otrzymujących wspomaganie oddychania

4 lutego 2014 zaktualizowane przez: Genzyme, a Sanofi Company

Prospektywne, otwarte, jednoramienne, eksploracyjne badanie wpływu i bezpieczeństwa rhGAA u pacjentów z zaawansowaną chorobą Pompego o późnym początku, którzy otrzymują wspomaganie oddychania

Choroba Pompego (znana również jako choroba spichrzeniowa glikogenu typu II) jest spowodowana niedoborem kluczowego enzymu w organizmie, zwanego kwaśną alfa-glukozydazą (GAA). Zwykle GAA jest używany przez komórki organizmu do rozkładania glikogenu (przechowywanej formy cukru) w wyspecjalizowanych strukturach zwanych lizosomami. U pacjentów z chorobą Pompego gromadzi się i magazynuje nadmierna ilość glikogenu w różnych tkankach, zwłaszcza w sercu i mięśniach szkieletowych, co uniemożliwia ich normalne funkcjonowanie. Ogólnym celem jest ocena bezpieczeństwa i skuteczności rhGAA u pacjentów z zaawansowaną chorobą Pompego o późnym początku.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

5

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Francja
      • Garches, Francja, 92380
        • Hôpital Raymond Poincaré

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (DOROSŁY, STARSZY_DOROŚLI)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • mężczyzna lub kobieta w wieku co najmniej 18 lat
  • prawnie upoważnieni opiekunowie pacjenta muszą przedstawić podpisaną, świadomą zgodę przed rozpoczęciem badania; wymagany podpis pacjenta, jeśli pacjent rozumie świadomą zgodę
  • pacjent musi mieć udokumentowany deficyt aktywności kwaśnej alfa-glukozydazy (GAA), odpowiadający rozpoznaniu choroby Pompego, potwierdzony udokumentowanym genotypowaniem
  • pacjent ma zaawansowane udokumentowane objawy choroby określone następująco: pacjent porusza się na wózku inwalidzkim z dysfunkcją przepony i wymaga wentylacji inwazyjnej lub nieinwazyjnej (12 lub więcej godzin dziennie)

Kryteria wyłączenia:

  • pacjent otrzymał enzymatyczną terapię zastępczą GAA z dowolnego źródła
  • pacjent przyjmował eksperymentalny lek w ciągu 30 dni poprzedzających włączenie do badania lub jest obecnie włączony do innego badania obejmującego oceny kliniczne; W takim przypadku włączenie pacjenta do niniejszego badania będzie wymagało uprzedniej zgody firmy Genzyme
  • duża wada wrodzona
  • klinicznie istotna choroba organiczna (z wyjątkiem objawów związanych z chorobą Pompego) lub jakikolwiek inny stan chorobowy, poważna choroba współistniejąca lub inna okoliczność łagodząca, która w opinii lekarza powinna wykluczyć udział pacjenta w badaniu lub może zmniejszyć przeżycie
  • ciąża i karmienie piersią (kobiety w wieku rozrodczym muszą stosować medycznie akceptowaną metodę antykoncepcji przez cały czas trwania badania. Pacjenci płci męskiej muszą stosować medycznie akceptowaną metodę kontroli urodzeń przez cały czas trwania badania)

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: LECZENIE
  • Przydział: NIE_RANDOMIZOWANE
  • Model interwencyjny: POJEDYNCZA_GRUPA
  • Maskowanie: NIC

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
EKSPERYMENTALNY: 1
Biologiczny: Myozym
20 mg/kg qw
Inne nazwy:
  • alglukozydaza alfa

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Wpływ leczenia na siłę mięśni i stan funkcjonalny.
Ramy czasowe: sześć miesięcy i rok
sześć miesięcy i rok
Wpływ leczenia na czynność płuc i/lub warunki wentylacji.
Ramy czasowe: sześć miesięcy i rok
sześć miesięcy i rok
Wpływ leczenia na kardiomiopatię odnotowany przy włączeniu
Ramy czasowe: sześć miesięcy i rok
sześć miesięcy i rok
Wpływ leczenia na zmęczenie.
Ramy czasowe: sześć miesięcy i rok
sześć miesięcy i rok
Wpływ leczenia na jakość życia.
Ramy czasowe: sześć miesięcy i rok
sześć miesięcy i rok
Wpływ leczenia na zanik mięśni.
Ramy czasowe: sześć miesięcy i rok
sześć miesięcy i rok
Ogólne zadowolenie pacjenta z leczenia (wizualna skala analogowa).
Ramy czasowe: sześć miesięcy i rok
sześć miesięcy i rok
Ocena farmakodynamiczna.
Ramy czasowe: sześć miesięcy i rok
sześć miesięcy i rok

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Genzyme, a Sanofi Company

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 grudnia 2005

Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)

1 marca 2007

Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)

1 czerwca 2007

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

22 grudnia 2005

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

22 grudnia 2005

Pierwszy wysłany (OSZACOWAĆ)

23 grudnia 2005

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (OSZACOWAĆ)

5 lutego 2014

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

4 lutego 2014

Ostatnia weryfikacja

1 lutego 2014

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • AGLU03105

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj