Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Sikkerhets- og effektivitetsstudie av rhGAA hos pasienter med avansert sent-debut Pompe-sykdom som mottar respiratorisk støtte

4. februar 2014 oppdatert av: Genzyme, a Sanofi Company

Prospektiv, åpen, enkeltarms, utforskende studie av effekten og sikkerheten til rhGAA hos pasienter med avansert sent debuterende Pompe-sykdom som mottar respirasjonsstøtte

Pompes sykdom (også kjent som glykogenlagringssykdom Type II) er forårsaket av en mangel på et kritisk enzym i kroppen kalt syre alfa-glukosidase (GAA). Normalt brukes GAA av kroppens celler for å bryte ned glykogen (en lagret form for sukker) i spesialiserte strukturer som kalles lysosomer. Hos pasienter med Pompes sykdom akkumuleres en for stor mengde glykogen og lagres i ulike vev, spesielt hjerte- og skjelettmuskulatur, noe som hindrer deres normale funksjon. Det overordnede målet er å evaluere sikkerheten og effekten av rhGAA hos pasienter med avansert sent-debut Pompes sykdom.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

5

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Frankrike
      • Garches, Frankrike, 92380
        • Hôpital Raymond Poincaré

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (VOKSEN, OLDER_ADULT)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • mann eller kvinne over eller lik 18 år
  • pasientens lovlig autoriserte verge(r) må gi signert, informert samtykke før studiestart; pasientens signatur kreves hvis pasienten forstår informert samtykke
  • Pasienten må ha et dokumentert underskudd i sur alfa-glukosidase (GAA) aktivitet, tilsvarende diagnosen Pompes sykdom bekreftet ved dokumentert genotyping
  • pasienten har avanserte dokumenterte symptomer på sykdommen definert som følger: pasienten sitter i rullestol og har diafragmatisk dysfunksjon og trenger invasiv ventilasjon eller ikke-invasiv ventilasjon (12 eller flere timer daglig)

Ekskluderingskriterier:

  • pasienten har mottatt enzymerstatningsbehandling med GAA fra en hvilken som helst kilde
  • pasienten har tatt et eksperimentelt medikament i løpet av 30 dager før studieregistrering, eller er for øyeblikket inkludert i en annen studie som involverer kliniske evalueringer; Hvis dette er tilfelle, vil inkludering av pasienten i denne studien være underlagt forhåndsavtale med Genzyme
  • stor medfødt anomali
  • klinisk viktig organisk sykdom (bortsett fra symptomer relatert til Pompes sykdom) eller enhver annen medisinsk tilstand, alvorlig sammenfallende sykdom eller andre formildende omstendigheter som etter legens mening bør utelukke pasientens deltakelse i studien eller kan redusere overlevelse
  • graviditet og amming (kvinner i fertil alder må bruke en medisinsk akseptert prevensjonsmetode gjennom hele prøveperioden. Mannlige pasienter må bruke en medisinsk akseptert prevensjonsmetode gjennom hele studiens varighet)

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: IKKE_RANDOMIZED
  • Intervensjonsmodell: SINGLE_GROUP
  • Masking: INGEN

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
EKSPERIMENTELL: 1
Biologisk: Myozym
20 mg/kg qow
Andre navn:
  • alglukosidase alfa

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Behandlingseffekt på muskelstyrke og funksjonsstatus.
Tidsramme: seks måneder og ett år
seks måneder og ett år
Behandlingseffekt på lungefunksjon og/eller ventilasjonsforhold.
Tidsramme: seks måneder og ett år
seks måneder og ett år
Behandlingseffekt på kardiomyopati notert ved inkludering
Tidsramme: seks måneder og ett år
seks måneder og ett år
Behandlingseffekt på tretthet.
Tidsramme: seks måneder og ett år
seks måneder og ett år
Behandlingseffekt på livskvalitet.
Tidsramme: seks måneder og ett år
seks måneder og ett år
Behandlingseffekt på muskelatrofi.
Tidsramme: seks måneder og ett år
seks måneder og ett år
Total pasienttilfredshet med behandling (visuell analog skala).
Tidsramme: seks måneder og ett år
seks måneder og ett år
Farmakodynamisk vurdering.
Tidsramme: seks måneder og ett år
seks måneder og ett år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Genzyme, a Sanofi Company

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. desember 2005

Primær fullføring (FAKTISKE)

1. mars 2007

Studiet fullført (FAKTISKE)

1. juni 2007

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

22. desember 2005

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

22. desember 2005

Først lagt ut (ANSLAG)

23. desember 2005

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (ANSLAG)

5. februar 2014

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

4. februar 2014

Sist bekreftet

1. februar 2014

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • AGLU03105

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Myozym

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Sri Lanka

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere