Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Studio sulla sicurezza e l'efficacia della rhGAA in pazienti con malattia di Pompe a insorgenza tardiva avanzata che ricevono supporto respiratorio

4 febbraio 2014 aggiornato da: Genzyme, a Sanofi Company

Studio prospettico, in aperto, a braccio singolo, esplorativo dell'effetto e della sicurezza di rhGAA in pazienti con malattia di Pompe avanzata a esordio tardivo che ricevono supporto respiratorio

La malattia di Pompe (nota anche come malattia da accumulo di glicogeno di tipo II) è causata da una carenza di un enzima critico nel corpo chiamato acido alfa-glucosidasi (GAA). Normalmente, il GAA viene utilizzato dalle cellule del corpo per abbattere il glicogeno (una forma immagazzinata di zucchero) all'interno di strutture specializzate chiamate lisosomi. Nei pazienti con malattia di Pompe, una quantità eccessiva di glicogeno si accumula e viene immagazzinata in vari tessuti, in particolare cuore e muscolo scheletrico, impedendo il loro normale funzionamento. L'obiettivo generale è valutare la sicurezza e l'efficacia di rhGAA in pazienti con malattia di Pompe a insorgenza tardiva avanzata.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

5

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Francia
      • Garches, Francia, 92380
        • Hôpital Raymond Poincaré

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (ADULTO, ANZIANO_ADULTO)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • maschio o femmina di età superiore o uguale a 18 anni
  • il/i tutore/i legalmente autorizzato/i del paziente deve fornire il consenso informato e firmato prima dell'inizio dello studio; firma del paziente richiesta se il paziente comprende il consenso informato
  • il paziente deve avere un deficit documentato dell'attività dell'alfa-glucosidasi acida (GAA), corrispondente alla diagnosi di malattia di Pompe confermata da genotipizzazione documentata
  • il paziente presenta sintomi avanzati documentati della malattia definiti come segue: il paziente è su una sedia a rotelle e presenta disfunzione diaframmatica e richiede ventilazione invasiva o ventilazione non invasiva (12 o più ore al giorno)

Criteri di esclusione:

  • il paziente ha ricevuto una terapia enzimatica sostitutiva con GAA da qualsiasi fonte
  • il paziente ha assunto un farmaco sperimentale nei 30 giorni precedenti l'arruolamento nello studio o è attualmente incluso in un altro studio che prevede valutazioni cliniche; In tal caso, l'inclusione del paziente nel presente studio sarà soggetta al previo accordo di Genzyme
  • anomalia congenita maggiore
  • malattia organica clinicamente importante (ad eccezione dei sintomi correlati alla malattia di Pompe) o qualsiasi altra condizione medica, grave malattia intercorrente o altra circostanza attenuante che, a giudizio del medico, dovrebbe precludere la partecipazione del paziente allo studio o può ridurre la sopravvivenza
  • gravidanza e allattamento (le donne in età fertile devono utilizzare un metodo contraccettivo accettato dal punto di vista medico per l'intera durata della sperimentazione. I pazienti di sesso maschile devono utilizzare un metodo di controllo delle nascite accettato dal punto di vista medico per l'intera durata dello studio)

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: TRATTAMENTO
  • Assegnazione: NON_RANDOMIZZATO
  • Modello interventistico: SINGOLO_GRUPPO
  • Mascheramento: NESSUNO

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
SPERIMENTALE: 1
Biologico: Miozima
20 mg/kg una volta all'anno
Altri nomi:
  • alglucosidasi alfa

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Effetto del trattamento sulla forza muscolare e sullo stato funzionale.
Lasso di tempo: sei mesi e un anno
sei mesi e un anno
Effetto del trattamento sulla funzione polmonare e/o sulle condizioni di ventilazione.
Lasso di tempo: sei mesi e un anno
sei mesi e un anno
Effetto del trattamento sulla cardiomiopatia notato all'inclusione
Lasso di tempo: sei mesi e un anno
sei mesi e un anno
Effetto del trattamento sulla fatica.
Lasso di tempo: sei mesi e un anno
sei mesi e un anno
Effetto del trattamento sulla qualità della vita.
Lasso di tempo: sei mesi e un anno
sei mesi e un anno
Effetto del trattamento sull'atrofia muscolare.
Lasso di tempo: sei mesi e un anno
sei mesi e un anno
Soddisfazione complessiva del paziente per il trattamento (scala analogica visiva).
Lasso di tempo: sei mesi e un anno
sei mesi e un anno
Valutazione farmacodinamica.
Lasso di tempo: sei mesi e un anno
sei mesi e un anno

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Genzyme, a Sanofi Company

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 dicembre 2005

Completamento primario (EFFETTIVO)

1 marzo 2007

Completamento dello studio (EFFETTIVO)

1 giugno 2007

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

22 dicembre 2005

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

22 dicembre 2005

Primo Inserito (STIMA)

23 dicembre 2005

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (STIMA)

5 febbraio 2014

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

4 febbraio 2014

Ultimo verificato

1 febbraio 2014

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • AGLU03105

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Sottoscrivi