Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Säkerhets- och effektivitetsstudie av rhGAA hos patienter med avancerad sent debuterande Pompes sjukdom som får andningsstöd

4 februari 2014 uppdaterad av: Genzyme, a Sanofi Company

Prospektiv, öppen, enarmad, explorativ studie av effekten och säkerheten av rhGAA hos patienter med avancerad sent debuterande Pompes sjukdom som får andningsstöd

Pompes sjukdom (även känd som glykogenlagringssjukdom typ II) orsakas av en brist på ett kritiskt enzym i kroppen som kallas surt alfa-glukosidas (GAA). Normalt används GAA av kroppens celler för att bryta ner glykogen (en lagrad form av socker) inom specialiserade strukturer som kallas lysosomer. Hos patienter med Pompes sjukdom ansamlas en överdriven mängd glykogen och lagras i olika vävnader, särskilt hjärta och skelettmuskler, vilket förhindrar deras normala funktion. Det övergripande målet är att utvärdera säkerheten och effekten av rhGAA hos patienter med avancerad sent debuterande Pompes sjukdom.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

5

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Frankrike
      • Garches, Frankrike, 92380
        • Hôpital Raymond Poincaré

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år och äldre (VUXEN, OLDER_ADULT)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • man eller kvinna som är äldre än eller lika med 18 år
  • patientens lagligt auktoriserade vårdnadshavare måste ge undertecknat, informerat samtycke innan studien påbörjas; patientens underskrift krävs om patienten förstår informerat samtycke
  • patienten måste ha ett dokumenterat underskott i sur alfa-glukosidas (GAA) aktivitet, motsvarande diagnosen Pompes sjukdom bekräftad genom dokumenterad genotypning
  • patienten uppvisar avancerade dokumenterade symtom på sjukdomen definierade enligt följande: patienten sitter i rullstol och uppvisar diafragmatisk dysfunktion och kräver invasiv ventilation eller icke-invasiv ventilation (12 eller fler timmar dagligen)

Exklusions kriterier:

  • patienten har fått enzymersättningsterapi med GAA från vilken källa som helst
  • patienten har tagit ett experimentellt läkemedel under de 30 dagarna före studieregistreringen, eller ingår för närvarande i en annan studie som involverar kliniska utvärderingar; Om så är fallet kommer inkludering av patienten i denna studie att vara föremål för förhandsgodkännande av Genzyme
  • stor medfödd anomali
  • kliniskt viktig organisk sjukdom (förutom symtom relaterade till Pompes sjukdom) eller något annat medicinskt tillstånd, allvarlig interkurrent sjukdom eller annan förmildrande omständighet som enligt läkarens åsikt bör utesluta patientens deltagande i studien eller kan minska överlevnaden
  • graviditet och amning (kvinnor i fertil ålder måste använda en medicinskt accepterad preventivmetod under hela försökets varaktighet. Manliga patienter måste använda en medicinskt accepterad preventivmetod under hela studiens varaktighet)

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: BEHANDLING
  • Tilldelning: NON_RANDOMIZED
  • Interventionsmodell: SINGLE_GROUP
  • Maskning: INGEN

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
EXPERIMENTELL: 1
Biologisk: Myozym
20 mg/kg qow
Andra namn:
  • alglukosidas alfa

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Behandlingseffekt på muskelstyrka och funktionsstatus.
Tidsram: sex månader och ett år
sex månader och ett år
Behandlingseffekt på lungfunktion och/eller ventilationsförhållanden.
Tidsram: sex månader och ett år
sex månader och ett år
Behandlingseffekt på kardiomyopati noterad vid inkludering
Tidsram: sex månader och ett år
sex månader och ett år
Behandlingseffekt på trötthet.
Tidsram: sex månader och ett år
sex månader och ett år
Behandlingens effekt på livskvaliteten.
Tidsram: sex månader och ett år
sex månader och ett år
Behandlingseffekt på muskelatrofi.
Tidsram: sex månader och ett år
sex månader och ett år
Övergripande patientnöjdhet med behandlingen (visuell analog skala).
Tidsram: sex månader och ett år
sex månader och ett år
Farmakodynamisk bedömning.
Tidsram: sex månader och ett år
sex månader och ett år

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Genzyme, a Sanofi Company

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 december 2005

Primärt slutförande (FAKTISK)

1 mars 2007

Avslutad studie (FAKTISK)

1 juni 2007

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

22 december 2005

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

22 december 2005

Första postat (UPPSKATTA)

23 december 2005

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (UPPSKATTA)

5 februari 2014

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

4 februari 2014

Senast verifierad

1 februari 2014

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • AGLU03105

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Myozym

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Canada

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera