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특발성 과호산구성 증후군(HES) 및 호산구성 백혈병 환자의 치료에서 STI571의 연구

2009년 9월 14일 업데이트: University of Bologna

특발성 과호산구성 증후군(HES) 및 호산구성 백혈병 환자 치료에서 STI571의 오픈 라벨 파일럿 2상 연구

이 연구의 목적은 다음과 같이 정의된 HES 환자에서 STI571(Glivec®, Novartis, Pharma)의 임상적 항증식 활성을 평가하는 것입니다.

  1. 특발성 과호산구 증가 증후군(2차 HES), 6개월 이상 동안 1,500 cells/µL 이상의 말초 혈액 호산구 증가증, 호산구 증가증에 대한 다른 명백한 병인 부재, 장기 침범 징후 및 증상 없음으로 정의됨 골수 세포에서 imatinib 표적(c-Kit 수용체, PDGFR, bcr-abl 수용체).
  2. 6개월 이상 동안 1,500 cells/µL 이상의 말초혈액 호산구증가증으로 정의되는 친숙한 과호산구증가증 , bcr-abl 수용체), 환자의 가족에서 인지되거나 보고된 과호산구증가증 사례.
  3. 골수(BM)에 모세포(>10%)가 존재하거나 다른 조직에 미성숙 호산구가 존재하거나 공격적인 임상 경과 또는 클론성 세포유전학적 이상.
  4. 다음의 증거가 있는 호산구 증가증, 호산 구성 백혈병 또는 만성 골수단구성 백혈병[골수 증식 장애/골수이형성 증후군(MPD/MDS)]을 동반한 골수 증식 장애(MPD):

    • t(5;12)(q33;p13) 세포유전학 또는 FISH(Fluorescent in situ hybridization) 분석, 또는
    • 역전사 폴리머라제 연쇄 반응(RT-PCR)에 의한 ETV6/TEL-PDGFRB 융합 전사체, 또는
    • 추가적인 파트너 유전자(H4, HIP1, CEV14 및 Rab5)를 갖는 다른 전좌에 의해 평가되거나 의심되는 PDGFRB 파괴 5, 또는
    • 점 돌연변이에 의해 PDGFRB(platelet-derived growth factor receptor beta) 6 유전자의 구성적 활성화를 갖는 MPD/MDS

연구 개요

연구 유형

중재적

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

      • Bologna, 이탈리아, 40138
        • 모병
        • Istituto di Ematologia e Oncologia Medica "L. e A. Seràgnoli" Università degli Studi di Bologna
        • 부수사관:
          • Michela Rondoni, MD
        • 부수사관:
          • Pier Paolo Piccaluga, MD, PhD
      • Genova, 이탈리아, 16100
        • 모병
        • Dipartimento di Medicina Interna - Università di Genova
        • 연락하다:
          • Marco Gobbi, MD
          • 전화번호: +39 010 3532395
          • 이메일: gobbi@unige.it
      • Napoli, 이탈리아, 80131
        • 모병
        • Dipartimento di Biochimica e Biotecnologie Mediche - Università degli Studi di Napoli "Federico II"
        • 연락하다:
      • Napoli, 이탈리아, 80131
        • 모병
        • Divisione di Ematologia - Università degli Studi di Napoli "Federico II"
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Bruno Rotoli, MD
        • 부수사관:
          • Lucio Catalano, MD
      • Orbassano, 이탈리아, 10043
        • 모병
        • S.C. Medicina Interna II ed Ematologia - Laboratorio di Medicina Interna e Molecolare - A.O. San Luigi
        • 연락하다:
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Giuseppe Saglio, MD
        • 부수사관:
          • Daniela Cilloni, MD
      • Pavia, 이탈리아, 27100
        • 모병
        • Divisione di Ematologia - IRCCS Policlinico S. Matteo
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Mario Lazzarino, MD
        • 부수사관:
          • Serena Merante, MD
      • Ravenna, 이탈리아, 48100
        • 모병
        • U.O. Ematologia - Dipartimento di Oncologia ed Ematologia, Presidio Ospedaliero di Ravenna
        • 연락하다:
        • 부수사관:
          • Eliana Zuffa, MD
      • Reggio Emilia, 이탈리아, 42100
        • 모병
        • U.O. Ematologia - Arcispedale Santa Maria Nuova
        • 연락하다:
        • 부수사관:
          • Paolo Avanzini, MD
      • Roma, 이탈리아, 00133
        • 모병
        • Cattedra di Ematologia - Università "Tor Vergata"
        • 연락하다:
        • 부수사관:
          • Francesco Buccisano, MD
      • Roma, 이탈리아, 00161
        • 모병
        • Cattedra di Ematologia - Università "La Sapienza"
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Franco Mandelli, MD
        • 부수사관:
          • Giuliana Alimena, MD
      • San Giovanni Rotondo, 이탈리아, 71013
        • 모병
        • Divisione di Ematologia - Casa Sollievo della Sofferenza
        • 연락하다:
          • Pellegrino Musto, MD
          • 전화번호: +39 0882410539
          • 이메일: p.musto@tin.it
        • 부수사관:
          • Pellegrino Musto, MD
      • Siena, 이탈리아, 53100
        • 모병
        • U.O.C. Ematologia e Trapianti - Policlinico "Le Scotte"
        • 연락하다:
        • 부수사관:
          • Monica Bocchia, MD
      • Trento, 이탈리아, 38100
        • 모병
        • U.O. Medicina II Divisione - Ospedale Santa Chiara
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Mauro Pedrazzoli, MD
        • 부수사관:
          • Paolo Vivaldi, MD
        • 부수사관:
          • Silvia Cerù, MD
        • 부수사관:
          • Anna Guella, MD
      • Udine, 이탈리아, 33100
        • 모병
        • Clinica Ematologica - Policlinico Universitario
        • 연락하다:
        • 부수사관:
          • Mario Tiribelli, MD

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

18년 이상 (성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

  1. 기본 또는 보조 HES의 존재
  2. 동종 골수 이식의 후보가 아닙니다.
  3. ECOG 수행 점수 0, 1, 2 또는 3(Karnofsky 수행 점수 > 40%).
  4. 기대 수명 > 4주.
  5. 혈청 트랜스아미나제 < 2.5x 정상 상한치(ULN), 빌리루빈 < 1.5x ULN 및 크레아티닌 < 1.5x ULN으로 정의되는 적절한 간 및 신장 기능.
  6. 18세 이상.
  7. 폐경 후, 외과적 불임 또는 여성 환자에서 효과적인 피임법을 사용하는 경우.
  8. 시험 참여에 대한 서면 동의서를 문서화합니다.
  9. 예정된 방문, 치료 계획, 실험실 테스트 및 기타 연구 절차를 준수할 의지와 능력.

제외 기준:

다음 중 하나라도 존재하면 연구 등록에서 피험자가 제외됩니다.

  1. 속발성 과호산구증가증의 명확한 증거가 있는 환자.
  2. inv(16) 양성 돌풍이 있는 급성 골수성 백혈병 또는
  3. CBFb-MYH11 전사 양성 백혈병
  4. 화학 요법으로 유발된 탈모증을 제외하고 이전 화학 요법[일반 독성 기준(CTC) 등급 > 1]의 급성 독성 효과로부터의 회복 부족.
  5. 연구 요법 전 4주 이내에 임의의 시험용 제제로의 치료.
  6. 연구 시작 후 4주 이내의 주요 수술 또는 이전 수술 절차에서 완전히 회복되지 않은 경우.
  7. 다음을 포함하되 이에 국한되지 않는 연구 참여 또는 연구 약물 투여와 관련된 위험을 증가시키거나 연구에 대한 완전한 순응을 제한할 수 있는 임의의 의학적 또는 정신과적 상태의 존재
  8. 중추신경계(CNS) 질병의 존재 및 질병의 관여.
  9. 활성 통제되지 않은 박테리아 감염.
  10. 인간 면역결핍 바이러스(HIV) 감염이 알려져 있습니다.
  11. 3등급 또는 4등급 출혈.
  12. 지난 6개월 동안 중대한 심혈관 질환(즉, 제어되지 않는 부정맥, 불안정 협심증) 또는 주요 혈전색전증 사건(심근경색, 뇌졸중, 일과성 허혈 발작, 폐색전증 또는 비카테터 관련 심부정맥 혈전증). Glivec의 낮은 심장 독성 프로필로 인해 심장병증, 특히 심내막심근 섬유증을 비롯한 내장에 대한 심각한 합병증의 존재가 HES로 인한 것이거나 그렇게 간주되는 경우 제외 기준으로 간주되지 않습니다.
  13. 의사 진단 천식의 존재로 인해 증가된 혈중 호산구 수. 그러나 Glivec의 폐독성 프로파일이 낮기 때문에 HES가 천식과 관련이 있고 폐를 손상시키는 심각한 합병증의 존재가 HES로 인해 고려되는 경우 제외 기준으로 간주되지 않습니다.
  14. 임신 또는 모유 수유.
  15. 흡수장애 증후군

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 할당: 무작위화되지 않음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
3개월째 모든 환자의 완전 반응률(CR)

2차 결과 측정

결과 측정
응답 기간(CR)
12개월째 전체 생존

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

협력자

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작

2003년 3월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2006년 1월 12일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2006년 1월 12일

처음 게시됨 (추정)

2006년 1월 13일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (추정)

2009년 9월 15일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2009년 9월 14일

마지막으로 확인됨

2009년 9월 1일

추가 정보

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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