Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie STI571 v léčbě pacientů s idiopatickým hypereozinofilním syndromem (HES) a eozinofilními leukemiemi

14. září 2009 aktualizováno: University of Bologna

Otevřená pilotní studie fáze II STI571 v léčbě pacientů s idiopatickým hypereozinofilním syndromem (HES) a eozinofilními leukemiemi

Účelem této studie je posoudit klinickou antiproliferativní aktivitu STI571 (Glivec®, Novartis, Pharma) u pacientů s HES definovaným jako:

Idiopatický hypereozinofilní syndrom (sekundární HES), definovaný jako eozinofilie v periferní krvi větší než 1 500 buněk/µl po dobu delší než 6 měsíců, nepřítomnost jiné zjevné etiologie eozinofilie a se známkami a příznaky postižení orgánů nebo bez nich, bez ohledu na expresi kteréhokoli z imatinib cíle (c-Kit receptor, PDGFR, bcr-abl receptor) na buňkách kostní dřeně.
Familiární hypereozinofilie definovaná jako eozinofilie v periferní krvi větší než 1 500 buněk/µl po dobu delší než 6 měsíců, nepřítomnost jiné zjevné etiologie eozinofilie a známky a symptomy orgánového postižení, bez ohledu na expresi kteréhokoli z cílů imatinibu (c-Kit receptor, PDGFR , bcr-abl receptor) na buňkách kostní dřeně a s rozpoznanými nebo hlášenými případy hypereozinofilie v rodině pacienta.
Chronická myeloproliferativní porucha, definovaná jako chronická eozinofilní leukémie (CEL) s přítomností blastů (>10 %) v kostní dřeni (BM), nebo přítomností nezralých eozinofilů v různých tkáních nebo agresivním klinickým průběhem nebo přítomností klonálních cytogenetické anomálie.
Myeloproliferativní porucha (MPD) s eozinofilií, eozinofilní leukémií nebo chronickou myelomonocytární leukémií [myeloproliferativní poruchy/myelodysplastické syndromy (MPD/MDS)] s důkazy:
- t(5;12)(q33;p13) cytogenetickou nebo fluorescenční in situ hybridizační (FISH) analýzou, popř.
- ETV6/TEL-PDGFRB fúzní transkript reverzní transkripční polymerázovou řetězovou reakcí (RT-PCR), popř.
- Narušení PDGFRB, hodnocené nebo suspektní, jinými translokacemi s dalšími partnerskými geny (H4, HIP1, CEV14 a Rab5) 5, popř.
- MPD/MDS, kteří mají konstitutivní aktivaci genu pro destičkový receptor růstového faktoru beta (PDGFRB) 6 bodovými mutacemi

Přehled studie

Postavení

Neznámý

Podmínky

Intervence / Léčba

Lék: STI571

Typ studie

Intervenční

Fáze

Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

Itálie
- - Bologna, Itálie, 40138
    - Nábor
    - Istituto di Ematologia e Oncologia Medica "L. e A. Seràgnoli" Università degli Studi di Bologna
    - Dílčí vyšetřovatel:
      
      Michela Rondoni, MD
    - Dílčí vyšetřovatel:
      
      Pier Paolo Piccaluga, MD, PhD
  - Genova, Itálie, 16100
    - Nábor
    - Dipartimento di Medicina Interna - Università di Genova
    - Kontakt:
      
      Marco Gobbi, MD
      
      Telefonní číslo: +39 010 3532395
      
      E-mail: gobbi@unige.it
  - Napoli, Itálie, 80131
    - Nábor
    - Dipartimento di Biochimica e Biotecnologie Mediche - Università degli Studi di Napoli "Federico II"
    - Kontakt:
      
      Fabrizio Pane, MD
      
      Telefonní číslo: + 39 081 7463135
      
      E-mail: fabpane@unina.it
  - Napoli, Itálie, 80131
    - Nábor
    - Divisione di Ematologia - Università degli Studi di Napoli "Federico II"
    - Kontakt:
      
      Lucio Catalano, MD
      
      Telefonní číslo: + 39 081 7462068
      
      E-mail: lcatalan@unina.it
    - Vrchní vyšetřovatel:
      
      Bruno Rotoli, MD
    - Dílčí vyšetřovatel:
      
      Lucio Catalano, MD
  - Orbassano, Itálie, 10043
    - Nábor
    - S.C. Medicina Interna II ed Ematologia - Laboratorio di Medicina Interna e Molecolare - A.O. San Luigi
    - Kontakt:
      
      Emanuela Messa, MD
      
      Telefonní číslo: +39 0119026721
      
      E-mail: emanuelamessa@yahoo.it
    - Kontakt:
      
      Daniela Cilloni, MD
      
      Telefonní číslo: +39 0119026610
      
      E-mail: daniela.cilloni@unito.it
    - Vrchní vyšetřovatel:
      
      Giuseppe Saglio, MD
    - Dílčí vyšetřovatel:
      
      Daniela Cilloni, MD
  - Pavia, Itálie, 27100
    - Nábor
    - Divisione di Ematologia - IRCCS Policlinico S. Matteo
    - Kontakt:
      
      Serena Merante, MD
      
      Telefonní číslo: +39 0382502250
      
      E-mail: s.merante@smatteo.pv.it
    - Vrchní vyšetřovatel:
      
      Mario Lazzarino, MD
    - Dílčí vyšetřovatel:
      
      Serena Merante, MD
  - Ravenna, Itálie, 48100
    - Nábor
    - U.O. Ematologia - Dipartimento di Oncologia ed Ematologia, Presidio Ospedaliero di Ravenna
    - Kontakt:
      
      Eliana Zuffa, MD
      
      Telefonní číslo: +39 0544285752
      
      E-mail: e.zuffa@ausl.ra.it
    - Dílčí vyšetřovatel:
      
      Eliana Zuffa, MD
  - Reggio Emilia, Itálie, 42100
    - Nábor
    - U.O. Ematologia - Arcispedale Santa Maria Nuova
    - Kontakt:
      
      Paolo Avanzini, MD
      
      Telefonní číslo: +39 0522296681
      
      E-mail: paolo.avanzini@asmn.re.it
    - Dílčí vyšetřovatel:
      
      Paolo Avanzini, MD
  - Roma, Itálie, 00133
    - Nábor
    - Cattedra di Ematologia - Università "Tor Vergata"
    - Kontakt:
      
      Francesco Buccisano, MD
      
      Telefonní číslo: +39 06 20902674
      
      E-mail: francesco.buccisano@uniroma2.it
    - Dílčí vyšetřovatel:
      
      Francesco Buccisano, MD
  - Roma, Itálie, 00161
    - Nábor
    - Cattedra di Ematologia - Università "La Sapienza"
    - Kontakt:
      
      Giuliana Alimena, MD
      
      Telefonní číslo: +39 06857951
      
      E-mail: alimena@bce.med.uniroma1.it
    - Vrchní vyšetřovatel:
      
      Franco Mandelli, MD
    - Dílčí vyšetřovatel:
      
      Giuliana Alimena, MD
  - San Giovanni Rotondo, Itálie, 71013
    - Nábor
    - Divisione di Ematologia - Casa Sollievo della Sofferenza
    - Kontakt:
      
      Pellegrino Musto, MD
      
      Telefonní číslo: +39 0882410539
      
      E-mail: p.musto@tin.it
    - Dílčí vyšetřovatel:
      
      Pellegrino Musto, MD
  - Siena, Itálie, 53100
    - Nábor
    - U.O.C. Ematologia e Trapianti - Policlinico "Le Scotte"
    - Kontakt:
      
      Monica Bocchia, MD
      
      Telefonní číslo: +39 0577586798
      
      E-mail: bocchia@unisi.it
    - Dílčí vyšetřovatel:
      
      Monica Bocchia, MD
  - Trento, Itálie, 38100
    - Nábor
    - U.O. Medicina II Divisione - Ospedale Santa Chiara
    - Kontakt:
      
      Paolo Vivaldi, MD
      
      Telefonní číslo: +39 0461903307
      
      E-mail: paolo.vivaldi@tn.it
    - Vrchní vyšetřovatel:
      
      Mauro Pedrazzoli, MD
    - Dílčí vyšetřovatel:
      
      Paolo Vivaldi, MD
    - Dílčí vyšetřovatel:
      
      Silvia Cerù, MD
    - Dílčí vyšetřovatel:
      
      Anna Guella, MD
  - Udine, Itálie, 33100
    - Nábor
    - Clinica Ematologica - Policlinico Universitario
    - Kontakt:
      
      Mario Tiribelli, MD
      
      Telefonní číslo: +39 0432559662
      
      E-mail: mtiribelli@hotmail.com
    - Dílčí vyšetřovatel:
      
      Mario Tiribelli, MD

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

Přítomnost primárního nebo sekundárního HES
Není kandidátem na alogenní transplantaci kostní dřeně.
Skóre výkonu ECOG 0, 1, 2 nebo 3 (skóre výkonu podle Karnofského > 40 %).
Předpokládaná délka života > 4 týdny.
Přiměřená funkce jater a ledvin, jak je definována sérovými transaminázami < 2,5x horní hranice normy (ULN), bilirubinem < 1,5x ULN a kreatininem < 1,5x ULN.
Věk 18 let nebo více.
Postmenopauzální, chirurgicky sterilní nebo užívající účinnou antikoncepci u pacientek.
Dokumentace písemného informovaného souhlasu s účastí ve studii.
Ochota a schopnost dodržovat plánované návštěvy, plán léčby, laboratorní testy a další studijní postupy.

Kritéria vyloučení:

Přítomnost některé z následujících skutečností vyřadí subjekt ze zápisu do studia:

Pacienti s jasnými známkami sekundární hypereozinofilie.
Akutní myeloblastická leukémie s inv(16) pozitivním blastem popř
CBFb-MYH11 přepisuje pozitivní leukémii
Nedostatek zotavení z akutních toxických účinků předchozí chemoterapie [na stupeň obecných kritérií toxicity (CTC) > 1] s výjimkou alopecie vyvolané chemoterapií.
Léčba jakýmkoliv hodnoceným činidlem během 4 týdnů před studijní terapií.
Velké chirurgické zákroky do 4 týdnů od zahájení studie nebo ne zcela zotavené z jakéhokoli předchozího chirurgického zákroku.
Přítomnost jakéhokoli zdravotního nebo psychiatrického stavu, který může omezit plnou shodu se studií nebo zvýšit riziko spojené s účastí ve studii nebo podáváním léčiva ve studii, mimo jiné včetně
Přítomnost onemocnění centrálního nervového systému (CNS) a postižení onemocnění.
Aktivní nekontrolovaná bakteriální infekce.
Známá infekce virem lidské imunodeficience (HIV).
Krvácení 3. nebo 4. stupně.
Významné kardiovaskulární onemocnění (tj. nekontrolované arytmie, nestabilní angina pectoris) nebo závažná tromboembolická příhoda (infarkt myokardu, cévní mozková příhoda, tranzitorní ischemická ataka, plicní embolie nebo hluboká žilní trombóza nesouvisející s katetrem) v posledních 6 měsících. Vzhledem k nízkému profilu kardiální toxicity Glivecu se nepovažuje za vylučovací kritérium, pokud je přítomnost závažných komplikací na vnitřnostech, mezi nimiž jsou kardiopatie, a zejména endomyokardiální fibróza, způsobena nebo považována za důsledek HES.
Zvýšený počet eozinofilů v krvi v důsledku přítomnosti lékařem diagnostikovaného astmatu. Vzhledem k nízkému profilu plicní toxicity Glivecu se však nepovažuje za vylučovací kritérium, pokud je HES spojen s astmatem a přítomnost závažných komplikací poškozujících plíce je zvažována v důsledku HES.
Těhotenství nebo kojení.
Malabsorpční syndromy

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Přidělení: Nerandomizované
Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Míra kompletní odpovědi (CR) u všech pacientů ve 3. měsíci

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Doba trvání odpovědi (CR)
Celkové přežití ve 12. měsíci

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

University of Bologna

Spolupracovníci

Novartis

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. března 2003

Termíny zápisu do studia

První předloženo

12. ledna 2006

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality