혈액 장애, 골수 장애, 초기 만성 단계의 만성 골수성 백혈병 또는 초기 관해의 급성 골수성 백혈병을 앓고 있는 젊은 환자를 치료하기 위해 부설판, 항흉선세포 글로불린 및 플루다라빈에 이어 기증자 줄기 세포 이식

질병 특성:

• 다음 조혈 장애 중 하나의 진단:

  • 골수 무형성증을 동반한 중증 재생 불량성 빈혈(즉, 절대 호중구 수 < 500/mm^3, 혈소판 및/또는 적혈구 수혈 의존성), 다음 기준 중 하나를 충족:

    • 밀접하게 일치하는 관련 기증자
    • 후속 조치 후 3개월 이내에 면역억제 요법에 반응하지 않고 대안으로 일치하는 비혈연 기증자 이용 가능

  • 다음 중 하나를 포함하는 선천성 골수 부전 증후군:

    • 원발성 적혈구 무형성증(다이아몬드-블랙팬 증후군)
    • 선천성 호중구 감소증(코스트만 증후군)
    • 거핵구성혈소판감소증

  • 다음 중 하나를 포함하는 혈색소병증:

    • 주요 β-지중해빈혈
    • 겸상적혈구빈혈

  • 다음 중 하나를 포함하는 중증 면역결핍 질환:

    • 체디악-히가시병
    • 비스코트-알드리치 증후군
    • 복합면역결핍증(네젤로프병)
    • 고면역글로불린 M 증후군
    • 맨 림프구 증후군
  • 기타 줄기 세포 결함(예: 골석화증)

  • 1기 만성 골수성 백혈병

    • 진행 중인 다른 II/III상 연구에 적합하지 않음

  • 급성 골수성 백혈병 첫 차도

    • 진행 중인 다른 II/III상 연구에 적합하지 않음
  • 신진 대사의 선천적 오류
• 중증 복합 면역결핍 질환 없음

• 다음 기준 중 하나를 충족하는 가용 기증자:

  • HLA Drβ1 대립유전자 둘 다에서 고분해능 DNA 타이핑과 4개의 HLA-A 및 -B 대립유전자에서 ≤ 1 불일치로 일치하는 관련 기증자

  • 다음 기준 중 하나를 충족하는 비혈연 기증자:

    • 골수는 HLA Drβ1 대립유전자 모두에서 고분해능 DNA 타이핑과 일치하고 4개의 HLA-A 및 -B 대립유전자에서 고분해능 DNA 타이핑으로 ≤ 1 불일치
    • ≥ 1 Drβ1 일치 및 ≥ 3 X 10^7 cells/kg 수용자의 체중으로 고해상도 타이핑에 의해 4/6 HLA-A, -B 및 Drβ1 대립유전자에서 일치된 제대혈

환자 특성:

• 질병 특성 참조
• 활성 박테리아, 바이러스 또는 진균 감염 없음
• 심장 단축률 ≥ 27%
• 크레아티닌 청소율 ≥ 60mL/분
• DLCO ≥ 예측치의 60%(빈혈/폐 용적에 대해 보정됨)

이전 동시 치료:

• 질병 특성 참조