Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Busulfan, antitymocyttglobulin og fludarabin etterfulgt av en donorstamcelletransplantasjon ved behandling av unge pasienter med blodsykdommer, benmargslidelser, kronisk myelogen leukemi i første kroniske fase eller akutt myeloisk leukemi i første remisjon

8. november 2012 oppdatert av: Morton Cowan, University of California, San Francisco

Benmargsstamcelletransplantasjon for barn med stamcelledefekter, margsviktsyndrom eller myeloid leukemi i 1-remisjon

BAKGRUNN: Legemidler som brukes i kjemoterapi, som busulfan og fludarabin, virker på ulike måter for å stoppe veksten av kreftceller, enten ved å drepe cellene eller ved å hindre dem i å dele seg. Å gi mer enn ett medikament (kombinasjonskjemoterapi) kan drepe flere kreftceller. En donortransplantasjon av perifert blod, benmarg eller navlestrengsblod kan være i stand til å erstatte bloddannende celler som ble ødelagt av kjemoterapi. Noen ganger kan de transplanterte cellene fra en donor lage en immunrespons mot kroppens normale celler. Å gi antitymocyttglobulin før transplantasjonen kan stoppe dette fra å skje.

FORMÅL: Denne fase I/II-studien studerer bivirkningene av busulfan, antitymocyttglobulin og fludarabin når det gis sammen med en donorstamcelletransplantasjon ved behandling av unge pasienter med blodsykdommer, benmargslidelser, kronisk myelogen leukemi i første kroniske fase, eller akutt myeloid leukemi i første remisjon.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

MÅL:

Hoved

  • Bestem effekten, når det gjelder transplantatavstøtning etter 4 uker, av et kondisjonsregime som omfatter busulfan, anti-tymocyttglobulin og fludarabin etterfulgt av donorstamcelletransplantasjon (SCT) hos barn med stamcelledefekter, margsviktsyndrom, kronisk myelogen leukemi i første kronisk fase, eller akutt myeloid leukemi i første remisjon.
  • Bestem farmakokinetikken til busulfan hos barn som gjennomgår donor-SCT.

Sekundær

  • Bestem toksisiteten til dette regimet hos disse pasientene.
  • Bestem engraftment ved 3, 6, 9 og 12 måneder og blandet kimerisme hos pasienter behandlet med dette regimet.
  • Bestem total og sykdomsfri overlevelse for pasienter behandlet med dette regimet.

OVERSIKT: Pasienter får ett av følgende cytoreduktive regimer:

  • Regime 1 (pasienter med en HLA genotypisk matchet søskendonor): Pasienter får busulfan IV over 2 timer hver 6. time på dag -9 til -6, fludarabin IV på dag -5 til -2, og anti-tymocytt globulin (ATG) IV over 10 timer på dag -3 til -1.
  • Regime 2 (pasienter med en HLA nært matchet beslektet [ikke genotypisk] eller urelatert donor): Pasienter får busulfan og fludarabin som i kur 1, og ATG IV over 10 timer på dag -4 til -1.
  • Regime 3 (pasienter med Fanconis anemi eller alvorlig aplastisk anemi med genotypisk matchet søskendonor): Pasienter får fludarabin som i kur 1 og ATG som i kur 2.
  • Regim 4 (pasienter med Fanconis anemi som har en nært matchet beslektet [ikke genotypisk] eller urelatert donor): Pasienter gjennomgår thoracoabdominal bestråling på dag -6 og får fludarabin som i kur 1 og ATG som i kur 2.

Alle pasienter gjennomgår allogen benmarg, navlestrengsblod eller perifert blodstamcelletransplantasjon på dag 0.

Etter avsluttet studiebehandling følges pasientene periodisk i 20 år.

PROSJEKTERT PASSERING: Totalt 40 pasienter vil bli påløpt for denne studien.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Forventet)

40

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • San Francisco, California, Forente stater, 94115
        • UCSF Comprehensive Cancer Center

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

Ikke eldre enn 17 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

SYKDOMENS KARAKTERISTIKA:

  • Diagnose av en av følgende hematopoietiske lidelser:

    • Alvorlig aplastisk anemi med margaplasi (dvs. absolutt nøytrofiltall < 500/mm^3, avhengig av blodplate- og/eller røde blodlegemer), som oppfyller 1 av følgende kriterier:

      • Nært samsvarende beslektet giver
      • Svarer ikke på immunsuppressiv terapi innen 3 måneder etter oppfølging OG alternativ matchet urelatert donor tilgjengelig

    • Medfødt margsviktsyndrom, inkludert noen av følgende:

      • Primær røde blodlegemer aplasi (Diamond-Blackfan syndrom)
      • Medfødt nøytropeni (Kostmanns syndrom)
      • Amegakaryocytisk trombocytopeni

    • Hemoglobinopati inkludert noen av følgende:

      • β-thalassemi major
      • Sigdcelleanemi

    • Alvorlig immunsviktsykdom inkludert noen av følgende:

      • Chediak-Higashi sykdom
      • Wiskott-Aldrich syndrom
      • Kombinert immunsviktsykdom (Nezelofs)
      • Hyperimmunoglobulin M syndrom
      • Bare lymfocytt syndrom
    • Andre stamcellefeil (f.eks. osteopetrose)

    • Kronisk myelogen leukemi i første kroniske fase

      • Ikke kvalifisert for andre pågående fase II/III-studier

    • Akutt myeloid leukemi i første remisjon

      • Ikke kvalifisert for andre pågående fase II/III-studier
    • Medfødte feil i stoffskiftet
  • Ingen alvorlig kombinert immunsviktforstyrrelse

  • Tilgjengelig giver som oppfyller 1 av følgende kriterier:

    • Beslektet donor matchet ved høyoppløselig DNA-typing ved både HLA Drβ1-alleler og ≤ 1 mismatch ved de 4 HLA-A- og -B-allelene

    • Ikke-relatert giver som oppfyller ett av følgende kriterier:

      • Benmarg matchet ved høyoppløselig DNA-typing ved både HLA Drβ1-alleler og ≤ 1 mismatch ved høyoppløselig DNA-typing ved de 4 HLA-A- og -B-allelene
      • Navlestrengsblod matchet med 4/6 HLA-A-, -B- og Drβ1-alleler ved høyoppløselig typing med ≥ 1 Drβ1-match og ≥ 3 X 10^7 celler/kg kroppsvekt til mottakeren

PASIENT EGENSKAPER:

  • Se Sykdomskarakteristikker
  • Ingen aktiv bakteriell, viral eller soppinfeksjon
  • Hjerteforkortende fraksjon ≥ 27 %
  • Kreatininclearance ≥ 60 ml/min
  • DLCO ≥ 60 % av predikert (korrigert for anemi/lungevolum)

FØR SAMTIDIG TERAPI:

  • Se Sykdomskarakteristikker

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Graftavstøtning målt ved ANC < 500 uten tegn på donorceller i blod eller marg fra transplantasjon til uke 4 etter transplantasjon

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Toksisitetsgrad 3 eller 4 vurdert fra kondisjonering til 1 år etter transplantasjon
Engraftment 1, 3, 6, 9 og 12 måneder etter transplantasjon
Blandet kimerisme 1, 3, 6, 9 og 12 måneder etter transplantasjon
Overlevelse målt fra dagen for første dose kondisjonering
Sykdomsfri overlevelse målt fra dagen for første dose kondisjonering

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

University of California, San Francisco

Samarbeidspartnere

National Cancer Institute (NCI)

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. august 2000

Primær fullføring (Faktiske)

1. juli 2004

Studiet fullført (Faktiske)

1. juli 2004

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

21. mars 2006

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

21. mars 2006

Først lagt ut (Anslag)

22. mars 2006

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Anslag)

12. november 2012

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

8. november 2012

Sist bekreftet

1. november 2012

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • CDR0000462443
  • UCSF-01152
  • UCSF-H411-17802-06

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Leukemi

Kliniske studier på strålebehandling

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Ukraine

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere