Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Busulfan, antithymocytární globulin a fludarabin s následnou transplantací dárcovských kmenových buněk při léčbě mladých pacientů s poruchami krve, poruchami kostní dřeně, chronickou myeloidní leukémií v první chronické fázi nebo akutní myeloidní leukémií v první remisi

8. listopadu 2012 aktualizováno: Morton Cowan, University of California, San Francisco

Transplantace kmenových buněk kostní dřeně pro děti s defekty kmenových buněk, syndromy selhání dřeně nebo myeloidní leukémií v 1 remisi

ODŮVODNĚNÍ: Léky používané při chemoterapii, jako je busulfan a fludarabin, působí různými způsoby k zastavení růstu rakovinných buněk, buď zabíjením buněk, nebo zastavením jejich dělení. Podávání více než jednoho léku (kombinovaná chemoterapie) může zabít více rakovinných buněk. Dárcovský transplantát periferní krve, kostní dřeně nebo pupečníkové krve může být schopen nahradit krvetvorné buňky, které byly zničeny chemoterapií. Někdy mohou transplantované buňky od dárce vyvolat imunitní odpověď proti normálním buňkám těla. Tomu může zabránit podání antithymocytárního globulinu před transplantací.

ÚČEL: Tato studie fáze I/II studuje vedlejší účinky busulfanu, antithymocytárního globulinu a fludarabinu při podávání společně s transplantací dárcovských kmenových buněk při léčbě mladých pacientů s krevními poruchami, poruchami kostní dřeně, chronickou myeloidní leukémií v první chronické fázi, nebo akutní myeloidní leukémie v první remisi.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

CÍLE:

Hlavní

  • Stanovte účinnost, pokud jde o odmítnutí štěpu po 4 týdnech, kondicionačního režimu zahrnujícího busulfan, anti-thymocytární globulin a fludarabin s následnou transplantací dárcovských kmenových buněk (SCT) u dětí s defekty kmenových buněk, syndromy selhání dřeně, chronickou myeloidní leukémií v první chronické fázi nebo akutní myeloidní leukemie v první remisi.
  • Stanovte farmakokinetiku busulfanu u dětí podstupujících dárcovskou SCT.

Sekundární

  • Určete toxicitu tohoto režimu u těchto pacientů.
  • Stanovte přihojení ve 3, 6, 9 a 12 měsících a smíšený chimérismus u pacientů léčených tímto režimem.
  • Stanovte celkové přežití a přežití bez onemocnění u pacientů léčených tímto režimem.

Přehled: Pacienti dostávají jeden z následujících cytoredukčních režimů:

  • Režim 1 (pacienti s HLA genotypově shodným sourozeneckým dárcem): Pacienti dostávají busulfan IV po dobu 2 hodin každých 6 hodin ve dnech -9 až -6, fludarabin IV ve dnech -5 až -2 a anti-thymocytární globulin (ATG) IV více než 10 hodin ve dnech -3 až -1.
  • Režim 2 (pacienti s HLA úzce shodnou příbuzným [ne genotypickým] nebo nepříbuzným dárcem): Pacienti dostávají busulfan a fludarabin jako v režimu 1 a ATG IV po dobu 10 hodin ve dnech -4 až -1.
  • Režim 3 (pacienti s Fanconiho anémií nebo těžkou aplastickou anémií s genotypově shodným sourozeneckým dárcem): Pacienti dostávají fludarabin jako v režimu 1 a ATG jako v režimu 2.
  • Režim 4 (pacienti s Fanconiho anémií, kteří mají blízkého příbuzného [ne genotypového] nebo nepříbuzného dárce): Pacienti podstupují torakoabdominální ozařování v den -6 a dostávají fludarabin jako v režimu 1 a ATG jako v režimu 2.

Všichni pacienti podstoupí alogenní transplantaci kostní dřeně, pupečníkové krve nebo kmenových buněk periferní krve v den 0.

Po ukončení studijní léčby jsou pacienti pravidelně sledováni po dobu 20 let.

PŘEDPOKLÁDANÝ AKRUÁLNÍ AKRUÁLNÍ: Pro tuto studii bude nashromážděno celkem 40 pacientů.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Očekávaný)

40

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • San Francisco, California, Spojené státy, 94115
        • UCSF Comprehensive Cancer Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

Ne starší než 17 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

CHARAKTERISTIKA ONEMOCNĚNÍ:

  • Diagnóza jedné z následujících poruch krvetvorby:

    • Těžká aplastická anémie s aplazií kostní dřeně (tj. absolutní počet neutrofilů < 500/mm^3, závislý na krevních destičkách a/nebo červených krvinkách), splňující 1 z následujících kritérií:

      • Blízký příbuzný dárce
      • Nereagující na imunosupresivní léčbu do 3 měsíců po sledování A k dispozici alternativní odpovídající nepříbuzný dárce

    • Syndrom vrozeného selhání dřeně, včetně některého z následujících:

      • Primární aplazie červených krvinek (Diamond-Blackfanův syndrom)
      • Vrozená neutropenie (Kostmannův syndrom)
      • Amegakaryocytární trombocytopenie

    • Hemoglobinopatie včetně některého z následujících:

      • β-thalasémie major
      • Srpkovitá anémie

    • Závažné onemocnění imunodeficience včetně některého z následujících:

      • Chediak-Higashiho nemoc
      • Wiskott-Aldrichův syndrom
      • Kombinovaná imunodeficitní nemoc (Nezelofova)
      • Hyperimunoglobulinový M syndrom
      • Syndrom holých lymfocytů
    • Jiné defekty kmenových buněk (například osteopetróza)

    • Chronická myeloidní leukémie v první chronické fázi

      • Nevhodné pro další probíhající studie fáze II/III

    • Akutní myeloidní leukémie v první remisi

      • Nevhodné pro další probíhající studie fáze II/III
    • Vrozené poruchy metabolismu
  • Žádná závažná kombinovaná imunodeficitní porucha

  • Dostupný dárce splňující 1 z následujících kritérií:

    • Příbuzný dárce se shodoval podle typizace DNA s vysokým rozlišením na obou alelách HLA Drβ1 a ≤ 1 neshoda u 4 alel HLA-A a -B

    • Nepříbuzný dárce splňující jedno z následujících kritérií:

      • Kostní dřeň se shoduje pomocí typizace DNA s vysokým rozlišením na obou alelách HLA Drβ1 a ≤ 1 neshoda pomocí typizace DNA s vysokým rozlišením na 4 alelách HLA-A a -B
      • Pupečníková krev odpovídala 4/6 alel HLA-A, -B a Drβ1 typizací s vysokým rozlišením s ≥ 1 shodou Drβ1 a ≥ 3 X 10^7 buněk/kg tělesné hmotnosti příjemce

CHARAKTERISTIKA PACIENTA:

  • Viz Charakteristika onemocnění
  • Žádná aktivní bakteriální, virová nebo plísňová infekce
  • Frakce srdečního zkrácení ≥ 27 %
  • Clearance kreatininu ≥ 60 ml/min
  • DLCO ≥ 60 % předpokládané hodnoty (upraveno na anémii/objem plic)

PŘEDCHOZÍ SOUČASNÁ TERAPIE:

  • Viz Charakteristika onemocnění

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Rejekce štěpu měřená ANC < 500 bez důkazu dárcovských buněk v krvi nebo dřeni od transplantace do 4. týdne po transplantaci

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Stupně toxicity 3 nebo 4 hodnocené od kondicionování po 1 rok po transplantaci
Přihojení 1, 3, 6, 9 a 12 měsíců po transplantaci
Smíšený chimérismus 1, 3, 6, 9 a 12 měsíců po transplantaci
Přežití měřeno ode dne první dávky kondicionéru
Přežití bez onemocnění měřeno ode dne první dávky kondicionování

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

University of California, San Francisco

Spolupracovníci

National Cancer Institute (NCI)

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. srpna 2000

Primární dokončení (Aktuální)

1. července 2004

Dokončení studie (Aktuální)

1. července 2004

Termíny zápisu do studia

První předloženo

21. března 2006

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

21. března 2006

První zveřejněno (Odhad)

22. března 2006

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

12. listopadu 2012

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

8. listopadu 2012

Naposledy ověřeno

1. listopadu 2012

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • CDR0000462443
  • UCSF-01152
  • UCSF-H411-17802-06

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na radiační terapie

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Thailand

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit