ブスルファン、抗胸腺細胞グロブリン、およびフルダラビンに続いて、血液疾患、骨髄疾患、第 1 慢性期の慢性骨髄性白血病、または第 1 寛解期の急性骨髄性白血病の若年患者の治療におけるドナー幹細胞移植

目的:

主要な

• 幹細胞欠損症、骨髄不全症候群、慢性骨髄性白血病の小児において、ブスルファン、抗胸腺細胞グロブリン、およびフルダラビンを含むコンディショニング療法とそれに続くドナー幹細胞移植 (SCT) の有効性を、4 週間での移植片拒絶に関して決定します。最初の慢性期、または最初の寛解期の急性骨髄性白血病。
• ドナー SCT を受けている子供のブスルファンの薬物動態を決定します。

セカンダリ

• これらの患者におけるこのレジメンの毒性を判断します。
• 3、6、9、および 12 か月での生着と、このレジメンで治療された患者の混合キメリズムを判断します。
• このレジメンで治療された患者の全生存期間と無病生存期間を決定します。

概要: 患者は以下のいずれかの細胞減少レジメンを受ける:

• レジメン 1 (HLA 遺伝子型が一致する同胞ドナーを有する患者): 患者は、-9 ～ -6 日目に 6 時間ごとに 2 時間にわたってブスルファン IV、-5 ～ -2 日目にフルダラビン IV、および抗胸腺細胞グロブリン (ATG) IV を受けます。 -3 日から -1 日で 10 時間以上。
• レジメン 2 (HLA が密接に一致する血縁 [非遺伝子型] または非血縁ドナーの患者): 患者はレジメン 1 と同様にブスルファンとフルダラビンを投与され、-4 日目から -1 日目に 10 時間にわたって ATG IV が投与されます。
• レジメン 3 (ファンコーニ貧血または重度の再生不良性貧血で、遺伝子型が一致した同胞ドナーを有する患者): 患者は、レジメン 1 のようにフルダラビンを受け取り、レジメン 2 のように ATG を受け取ります。
• レジメン 4 (Fanconi 貧血患者で、近親者 [遺伝子型ではない] または血縁関係のないドナーが密接に一致している患者): 患者は -6 日目に胸腹部照射を受け、レジメン 1 のようにフルダラビンを、レジメン 2 のように ATG を受けます。

すべての患者は、0 日目に同種骨髄、臍帯血、または末梢血幹細胞移植を受けます。

研究治療の完了後、患者は20年間定期的に追跡されます。

予想される患者数: この研究では、合計 40 人の患者が発生します。