Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Busulfaani, antitymosyyttiglobuliini ja fludarabiini, joita seuraa luovuttajan kantasolusiirto hoidettaessa nuoria potilaita, joilla on verisairauksia, luuydinsairauksia, kroonista myelooista leukemiaa ensimmäisessä kroonisessa vaiheessa tai akuuttia myelooista leukemiaa ensimmäisessä remissiossa

torstai 8. marraskuuta 2012 päivittänyt: Morton Cowan, University of California, San Francisco

Luuytimen kantasolujen siirto lapsille, joilla on kantasoluvaurioita, luuytimen vajaatoimintaoireyhtymiä tai myelooinen leukemia 1-remission aikana

PERUSTELUT: Kemoterapiassa käytettävät lääkkeet, kuten busulfaani ja fludarabiini, toimivat eri tavoin estämään syöpäsolujen kasvua joko tappamalla soluja tai estämällä niitä jakautumasta. Useamman kuin yhden lääkkeen antaminen (yhdistelmäkemoterapia) voi tappaa enemmän syöpäsoluja. Luovuttajan ääreisveren, luuytimen tai napanuoran verensiirto voi pystyä korvaamaan kemoterapiassa tuhoutuneita verta muodostavia soluja. Joskus luovuttajan siirretyt solut voivat aiheuttaa immuunivasteen elimistön normaaleja soluja vastaan. Antitymosyyttiglobuliinin antaminen ennen elinsiirtoa voi estää tämän tapahtuman.

TARKOITUS: Tässä vaiheen I/II tutkimuksessa tutkitaan busulfaanin, antitymosyyttiglobuliinin ja fludarabiinin sivuvaikutuksia, kun niitä annetaan yhdessä luovuttajan kantasolusiirron kanssa hoidettaessa nuoria potilaita, joilla on verisairauksia, luuydinsairauksia, krooninen myelooinen leukemia ensimmäisessä kroonisessa vaiheessa, tai akuutti myelooinen leukemia ensimmäisessä remissiossa.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

TAVOITTEET:

Ensisijainen

  • Selvitä busulfaania, anti-tymosyyttiglobuliinia ja fludarabiinia sisältävän hoito-ohjelman tehokkuus siirteen hylkimisreaktiona 4 viikon kohdalla, mitä seuraa luovuttajan kantasolusiirto (SCT) lapsilla, joilla on kantasoluvaurioita, luuytimen vajaatoimintaoireyhtymiä, krooninen myelooinen leukemia ensimmäisessä kroonisessa vaiheessa tai akuutissa myelooisessa leukemiassa ensimmäisessä remissiossa.
  • Selvitä busulfaanin farmakokinetiikka lapsilla, joille tehdään luovuttaja-SCT.

Toissijainen

  • Määritä tämän hoito-ohjelman toksisuus näillä potilailla.
  • Määritä siirrännäinen 3, 6, 9 ja 12 kuukauden kohdalla ja sekakimerismi potilailla, joita hoidetaan tällä hoito-ohjelmalla.
  • Määritä tällä hoito-ohjelmalla hoidettujen potilaiden kokonais- ja sairausvapaa eloonjääminen.

YHTEENVETO: Potilaat saavat yhden seuraavista sytoreduktiivisista hoito-ohjelmista:

  • Hoito 1 (potilaat, joilla on samanlainen HLA-genotyyppinen sisarusten luovuttaja): Potilaat saavat busulfaani IV 2 tunnin ajan 6 tunnin välein päivinä -9 - -6, fludarabiini IV päivinä -5 - -2 ja anti-tymosyyttiglobuliini (ATG) IV yli 10 tuntia päivinä -3 - -1.
  • Hoito 2 (potilaat, joilla on läheisesti samanlainen HLA:n sukulainen [ei genotyyppinen] tai ei-sukulainen luovuttaja): Potilaat saavat busulfaania ja fludarabiinia kuten hoito-ohjelmassa 1 ja ATG IV:tä 10 tunnin ajan päivinä -4 - -1.
  • Hoito-ohjelma 3 (potilaat, joilla on Fanconin anemia tai vaikea aplastinen anemia, jolla on samanlainen genotyyppinen sisarusluovuttaja): Potilaat saavat fludarabiinia hoito-ohjelman 1 mukaisesti ja ATG:tä hoito-ohjelman 2 mukaisesti.
  • Hoito 4 (potilaat, joilla on Fanconin anemia, joilla on läheisesti samanlainen sukulainen [ei genotyyppinen] tai ei-sukulainen luovuttaja): Potilaille tehdään rintakehän vatsan säteilytys päivänä -6 ja heille annetaan fludarabiinia kuten hoito-ohjelmassa 1 ja ATG kuten hoito-ohjelmassa 2.

Kaikille potilaille tehdään allogeeninen luuydin-, napanuoraveri- tai perifeerisen veren kantasolusiirto päivänä 0.

Tutkimushoidon päätyttyä potilaita seurataan määräajoin 20 vuoden ajan.

ARVIOTETTU KERTYMINEN: Tähän tutkimukseen kertyy yhteensä 40 potilasta.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Odotettu)

40

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • California
      • San Francisco, California, Yhdysvallat, 94115
        • UCSF Comprehensive Cancer Center

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

Ei vanhempi kuin 17 vuotta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

TAUDEN OMINAISUUDET:

  • Diagnoosi jokin seuraavista hematopoieettisista häiriöistä:

    • Vaikea aplastinen anemia, johon liittyy luuytimen aplasia (eli absoluuttinen neutrofiilien määrä < 500/mm^3, verihiutaleiden ja/tai punasolujen siirrosta riippuvainen), joka täyttää yhden seuraavista kriteereistä:

      • Läheisesti samankaltainen luovuttaja
      • Ei reagoi immunosuppressiiviseen hoitoon 3 kuukauden sisällä seurannasta JA vaihtoehtoinen sopiva luovuttaja saatavilla

    • Synnynnäinen luuytimen vajaatoiminnan oireyhtymä, mukaan lukien jokin seuraavista:

      • Primaarinen punasoluaplasia (Diamond-Blackfan-oireyhtymä)
      • Synnynnäinen neutropenia (Kostmannin oireyhtymä)
      • Amegakaryosyyttinen trombosytopenia

    • Hemoglobinopatia mukaan lukien jokin seuraavista:

      • β-talassemia major
      • Sirppisoluanemia

    • Vaikea immuunipuutosairaus, mukaan lukien jokin seuraavista:

      • Chediak-Higashin tauti
      • Wiskott-Aldrichin oireyhtymä
      • Yhdistetty immuunipuutosairaus (Nezelofin tauti)
      • Hyperimmunoglobuliini M -oireyhtymä
      • Paljaiden lymfosyyttien oireyhtymä
    • Muut kantasoluvauriot (esim. osteopetroosi)

    • Krooninen myelooinen leukemia ensimmäisessä kroonisessa vaiheessa

      • Ei kelpaa muihin meneillään oleviin vaiheen II/III tutkimuksiin

    • Akuutti myelooinen leukemia ensimmäisessä remissiossa

      • Ei kelpaa muihin meneillään oleviin vaiheen II/III tutkimuksiin
    • Synnynnäiset aineenvaihduntavirheet
  • Ei vakavaa yhdistettyä immuunikatohäiriötä

  • Saatavilla oleva luovuttaja, joka täyttää yhden seuraavista kriteereistä:

    • Sukulainen luovuttaja täsmäsi korkearesoluutioisella DNA-tyypityksellä molemmissa HLA Drβ1 -alleeleissa ja ≤ 1 epäsopivuus 4 HLA-A- ja -B-alleelissa

    • Etuyhteydetön luovuttaja, joka täyttää yhden seuraavista kriteereistä:

      • Luuydin täsmää korkearesoluutioisella DNA-tyypityksellä molemmissa HLA Drβ1-alleeleissa ja ≤ 1 epäsuhta korkearesoluutioisella DNA-tyypityksellä 4 HLA-A- ja -B-alleelissa
      • Napanuoraveri täsmäsi 4/6 HLA-A-, -B- ja Drβ1-alleelin kanssa korkearesoluutioisella tyypityksellä, jossa oli ≥ 1 Drβ1-vastaavuus ja ≥ 3 x 10^7 solua/kg vastaanottajan ruumiinpainoa

POTILAS OMINAISUUDET:

  • Katso Taudin ominaisuudet
  • Ei aktiivista bakteeri-, virus- tai sieni-infektiota
  • Sydämen lyhennysfraktio ≥ 27 %
  • Kreatiniinipuhdistuma ≥ 60 ml/min
  • DLCO ≥ 60 % ennustetusta (korjattu anemialle/keuhkojen tilavuudelle)

EDELLINEN SAMANAIKAINEN HOITO:

  • Katso Taudin ominaisuudet

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Siirteen hyljintä mitattuna ANC:llä < 500 ilman todisteita luovuttajasoluista veressä tai luuytimessä siirrosta viikkoon 4 siirron jälkeen

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toksisuusasteet 3 tai 4 arvioitu kuntouttamisesta 1 vuoteen siirron jälkeen
Siirrännäinen 1, 3, 6, 9 ja 12 kuukautta transplantaation jälkeen
Sekoitettu kimerismi 1, 3, 6, 9 ja 12 kuukautta transplantaation jälkeen
Eloonjääminen mitattuna ensimmäisen hoitoannoksen päivästä
Taudista vapaa eloonjääminen mitattuna ensimmäisen hoitoannoksen päivästä

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

University of California, San Francisco

Yhteistyökumppanit

National Cancer Institute (NCI)

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Tiistai 1. elokuuta 2000

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 1. heinäkuuta 2004

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 1. heinäkuuta 2004

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 21. maaliskuuta 2006

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 21. maaliskuuta 2006

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Keskiviikko 22. maaliskuuta 2006

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)

Maanantai 12. marraskuuta 2012

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 8. marraskuuta 2012

Viimeksi vahvistettu

Torstai 1. marraskuuta 2012

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • CDR0000462443
  • UCSF-01152
  • UCSF-H411-17802-06

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset sädehoitoa

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Papua New Guinea

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa