청소년 및 성인의 Unverricht-Lundborg 질병(ULD)의 추가 치료로서의 Brivaracetam
유 전적으로 확인 된 Unverricht-Lundborg 질병이있는 청소년 및 성인 환자 (≥ 16 세)에서 12 주 동안 보조 치료로 사용 된 Brivaracetam의 효능 및 안전성을 평가하기위한 다기관, 무작위, 이중 맹검, 위약 대조, 병렬 연구
연구 개요
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 3단계
확장된 액세스
연락처 및 위치
연구 장소
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Moscow, 러시아 연방
- 141
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Saint Petersburg, 러시아 연방
- 142
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Samara, 러시아 연방
- 143
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California
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San Francisco, California, 미국
- 135
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Florida
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Gainesville, Florida, 미국
- 133
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New York
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New York, New York, 미국
- 132
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Virginia
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Charlottesville, Virginia, 미국
- 131
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Belgrade, 세르비아
- 161
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Belgrade, 세르비아
- 162
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Tel Aviv, 이스라엘
- 170
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Quebec, 캐나다
- 152
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British Columbia
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Vancouver, British Columbia, 캐나다
- 151
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Quebec
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Montreal, Quebec, 캐나다
- 150
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La Manouba, 튀니지
- 180
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Bron, 프랑스
- 122
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Lille, 프랑스
- 121
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Paris, 프랑스
- 120
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Helsinki, 핀란드
- 100
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
포함 기준:
- CSTB 유전자의 동형접합 또는 복합 이형접합 돌연변이에 대한 적절한 유전자 검사로 확인된 Unverricht-Lundborg 질병(ULD)이 진단된 피험자 - Action Myoclonussum 점수 ≥ 30(조사자 평가)에 의해 기록된 중등도에서 중증 간대성 간대성 간대성 근경련 피험자 - 피험자 현재 최대 일일 권장 용량인 20mg까지 또는 연구자가 평가한 개별 최적 용량까지 클로나제팜으로 치료를 받고 있거나 치료받은 적이 있는 피험자- 현재 최대 일일 권장 복용량 60mg/ kg 또는 100 mcg/ml의 혈청 수준 또는 연구자가 지정한 개별 최적 용량까지 - 16세 이상의 남성/여성 피험자. 18세 미만의 피험자는 법적으로 허용되고 윤리적으로 허용되는 경우에만 포함될 수 있습니다.
제외 기준:
- 현재 felbamate를 복용 중이거나 1차 방문 전 18개월 이내에 felbamate를 복용한 피험자 - 현재 페니토인으로 치료를 받았거나 1차 방문 전 마지막 달에 페니토인을 복용한 피험자 - 현재 vigabatrine을 복용 중인 피험자. 표준 정적(Humphrey 또는 Octopus) 또는 Cinetic perimetry(Goldman)를 포함한 시야 검사 보고서가 없는 경우 vigabatrine을 복용한 피험자- 중추신경계(CNS) 효과가 있는 약물을 복용하는 피험자- 중추신경계(CNS) 효과가 있는 약물을 복용하는 피험자 BRV의 대사(CYP2C 또는 CYP3A 강력한 유도제/억제제)- 알려진 임상적으로 중요한 급성 또는 만성 질병 또는 임상시험에 대한 신뢰할 수 있는 참여를 손상시킬 수 있는 질병, 프로토콜에서 허용되지 않는 약물의 사용을 필요로 하거나 연구자의 의견에 안전 위험을 나타낼 수 있음- 어떤 약물에 대한 심각한 혈액학적 이상반응의 병력이 있는 피험자 - 간 기능 장애: ALAT/SGPT, ASAT/SGOT, 알칼리성 포스파타제, GGT 수치가 기준 범위 상한치의 3배 이상 - 최근 5년 동안 자살 시도 이력 년- 정신과 의사의 서면 확인과 UCB 의사의 승인을 받지 않는 한 지난 1년 이내에 자살 생각이 있거나 자살 시도의 위험이 있는 피험자- 경도 조절 장애 이외의 진행 중인 정신 장애
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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위약 비교기: 위약
위약 위약 1일 2회(입찰), 14주(2주 상향 적정 기간 + 12주 유지 기간)
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실험적: 브리바라세탐 5mg/일
Brivaracetam(BRV) 12주 동안 2.5mg 정제를 사용하여 5mg/일 5mg 1일 2회(bid)(2주 상향 적정 기간 후)
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다른 이름들:
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실험적: 브리바라세탐 150mg/일
Brivaracetam(BRV) 150mg/일 150mg 1일 2회(bid) 12주 동안 25mg 및 50mg 정제 사용(2주 상향 적정 기간 후)
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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활동 근간대성 점수(UMRS(Unified Myoclonus Rating Scale) 섹션 4)에 대한 기준선에서 치료 기간 종료까지의 백분율 변화
기간: 기준선에서 치료 기간 종료까지(14주차 또는 조기 중단 방문)
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Action Myoclonus Score(중앙 판독)의 범위는 0(최고) - 160(최악)입니다.
기준선으로부터의 백분율 변화 = 100 X ((기준선 UMRS4 - 처리 UMRS4) / 기준선 UMRS4).
기준선은 무작위 방문 전 또는 방문 시 마지막 비결측 값으로 정의됩니다.
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기준선에서 치료 기간 종료까지(14주차 또는 조기 중단 방문)
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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기능 장애 점수에 대한 기준선에서 치료 기간 종료까지의 백분율 변화(통합 간대성 근경련 평가 척도(UMRS) 섹션 5)
기간: 기준선에서 치료 기간 종료까지(14주차 또는 조기 중단 방문)
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기능 장애 점수의 범위는 0(최고)에서 28(최악)까지입니다.
기준선으로부터의 백분율 변화 = 100 X ((기준선 UMRS5 - 처리 UMRS5) / 기준선 UMRS5).
기준선은 무작위 방문 전 또는 방문 시 마지막 비결측 값으로 정의됩니다.
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기준선에서 치료 기간 종료까지(14주차 또는 조기 중단 방문)
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자극 민감도 점수에 대한 기준선에서 치료 기간 종료까지의 백분율 변화(통합 간대성 근경련 평가 척도(UMRS) 섹션 3)
기간: 기준선에서 치료 기간 종료까지(14주차 또는 조기 중단 방문)
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자극 감도 점수의 범위는 0(최고)에서 17(최악)까지입니다.
기준선으로부터의 백분율 변화 = 100 X ((기준선 UMRS3 - 치료 UMRS3) / 기준선 UMRS3).
기준선은 무작위 방문 전 또는 방문 시 마지막 비결측 값으로 정의됩니다.
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기준선에서 치료 기간 종료까지(14주차 또는 조기 중단 방문)
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근간대성 근경련 환자 설문지(UMRS(통합 간대성 근경련 평가 척도) 섹션 1)의 기준선에서 치료 기간 종료까지의 백분율 변화
기간: 기준선에서 치료 기간 종료까지(14주차 또는 조기 중단 방문)
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간대성 근경련 환자 설문지의 범위는 0(최고)에서 44(최악)입니다.
기준선으로부터의 백분율 변화 = 100 X ((기준선 UMRS1 - 치료 UMRS1) / 기준선 UMRS1).
기준선은 무작위 방문 전 또는 방문 시 마지막 비결측 값으로 정의됩니다.
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기준선에서 치료 기간 종료까지(14주차 또는 조기 중단 방문)
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치료 기간 종료 시 종합 평가 점수(조사자)
기간: 치료 기간 종료(14주차 또는 조기 중단 방문)
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글로벌 평가 척도 점수(조사자)의 범위는 1(현저한 악화)에서 7(현저한 개선)입니다.
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치료 기간 종료(14주차 또는 조기 중단 방문)
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공동 작업자 및 조사자
스폰서
수사관
- 연구 책임자: UCB Clinical Trial Call Center, +1 877 822 9493 (UCB)
간행물 및 유용한 링크
일반 간행물
- Ben-Menachem E, Baulac M, Hong SB, Cleveland JM, Reichel C, Schulz AL, Wagener G, Brandt C. Safety, tolerability, and efficacy of brivaracetam as adjunctive therapy in patients with focal seizures, generalized onset seizures, or Unverricht-Lundborg disease: An open-label, long-term follow-up trial. Epilepsy Res. 2021 Feb;170:106526. doi: 10.1016/j.eplepsyres.2020.106526. Epub 2020 Dec 4.
- Kalviainen R, Genton P, Andermann E, Andermann F, Magaudda A, Frucht SJ, Schlit AF, Gerard D, de la Loge C, von Rosenstiel P. Brivaracetam in Unverricht-Lundborg disease (EPM1): Results from two randomized, double-blind, placebo-controlled studies. Epilepsia. 2016 Feb;57(2):210-21. doi: 10.1111/epi.13275. Epub 2015 Dec 15.
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추가 정보
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추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- N01236
- 2006-001536-46 (EudraCT 번호)
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