Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Brivarasetaami Unverricht-Lundborgin taudin (ULD) lisähoitona nuorilla ja aikuisilla

keskiviikko 3. toukokuuta 2023 päivittänyt: UCB Pharma

Monikeskus, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, rinnakkaistutkimus brivarasetaamin tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi, jota käytettiin 12 viikon ajan lisähoitona nuorilla ja aikuispotilailla (≥ 16 vuotta), joilla on geneettisesti todettu Unverricht-Lundborgin tauti

Tutkimuksessa verrataan Brivarasetaamin tehoa ja turvallisuutta lumelääkkeeseen potilailla, joilla on Unverricht-Lundborgin tauti (ULD).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

56

Vaihe

  • Vaihe 3

Laajennettu käyttöoikeus

Saatavilla kliinisen tutkimuksen ulkopuolella. Katso laajennettu käyttöoikeustietue.

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Israel
      • Tel Aviv, Israel
        • 170
  • Kanada
      • Quebec, Kanada
        • 152
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada
        • 151
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada
        • 150
  • Ranska
      • Bron, Ranska
        • 122
      • Lille, Ranska
        • 121
      • Paris, Ranska
        • 120
  • Serbia
      • Belgrade, Serbia
        • 161
      • Belgrade, Serbia
        • 162
  • Suomi
      • Helsinki, Suomi
        • 100
  • Tunisia
      • La Manouba, Tunisia
        • 180
  • Venäjän federaatio
      • Moscow, Venäjän federaatio
        • 141
      • Saint Petersburg, Venäjän federaatio
        • 142
      • Samara, Venäjän federaatio
        • 143
  • Yhdysvallat
    • California
      • San Francisco, California, Yhdysvallat
        • 135
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Yhdysvallat
        • 133
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat
        • 132
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Yhdysvallat
        • 131

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

16 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

- Koehenkilöt, joilla on diagnosoitu Unverricht-Lundborgin tauti (ULD), joka on varmistettu asianmukaisilla geneettisillä testeillä homotsygoottisen tai yhdistetyn heterotsygoottisen mutaation varalta CSTB-geenissä - Kohtalainen tai vaikea myoklonus dokumentoitu Action Myoclonussum -pistemäärällä ≥ 30 (tutkijan arvio) - Koehenkilöt joita parhaillaan hoidetaan tai on hoidettu klonatsepaamia korkeintaan suositeltuun vuorokausiannokseen 20 mg tai tutkijan arvioimaan yksilölliseen optimaaliseen annokseen asti. Koehenkilöt, joita hoidetaan parhaillaan tai on hoidettu valproaatilla korkeintaan suositeltuun päiväannokseen 60 mg/ kg tai seerumipitoisuudet 100 mikrogrammaa/ml tai niiden yksilölliseen optimaaliseen annokseen saakka, jonka tutkija on määritellyt - Mies/nainen 16-vuotiaasta eteenpäin. Alle 18-vuotiaat oppiaineet voidaan ottaa mukaan vain, jos se on lain mukaan sallittua ja eettisesti hyväksytty

Poissulkemiskriteerit:

- Potilaat, jotka saavat tällä hetkellä felbamaattia tai jotka ovat saaneet felbamaattia alle 18 kuukauden aikana ennen käyntiä 1 - Kohteet, joita hoidetaan tällä hetkellä fenytoiinilla tai jotka ovat saaneet fenytoiinia käyntiä 1 edeltävän viimeisen kuukauden aikana - Kohteet, jotka saavat parhaillaan vigabatriinia. Koehenkilöt, jotka ovat saaneet vigabatriinia, jos näkökenttien tutkimusraporttia ei ole saatavilla, mukaan lukien standardi staattinen (Humphrey tai Octopus) tai kineettinen perimetria (Goldman) - Potilaat, jotka käyttävät mitä tahansa lääkettä, jolla voi olla vaikutuksia keskushermostoon - Potilaat, jotka käyttävät mitä tahansa lääkettä, joka voi merkittävästi vaikuttaa BRV:n metabolia (voimakkaat CYP2C- tai CYP3A-induktorit/-inhibiittorit) – Tunnettu kliinisesti merkittävä akuutti tai krooninen sairaus tai sairaus, joka voi heikentää luotettavaa osallistumista tutkimukseen, edellyttää sellaisten lääkkeiden käyttöä, joita tutkimussuunnitelma ei salli tai muodostaa turvallisuusriskin tutkijan mielestä. Potilaat, joilla on ollut vakavia haitallisia hematologisia reaktioita jollekin lääkkeelle – Maksan vajaatoiminta: ALAT/SGPT, ASAT/SGOT, alkalinen fosfataasi, GGT-arvo yli kolme kertaa vertailualueen yläraja – Aiemmat itsemurhayritykset viimeisen 5 vuoden aikana vuotta - Henkilö, jolla on itsemurha-ajatuksia viimeisen vuoden aikana tai hänellä on itsemurhayrityksen riski, ellei psykiatrin kirjallinen vahvistus ole hyväksytty ja UCB:n lääkäri on hyväksynyt - Jatkuva psykiatrinen häiriö, joka ei ole lievä hallinnassa oleva häiriö

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Placebo Comparator: Plasebo
Placebo Plasebo kahdesti päivässä (hintatarjous), 14 viikkoa (2 viikon lisätitrausjakso + 12 viikon ylläpitojakso)
Muut: Plasebo
  • Lääkemuoto: Tabletti
  • Pitoisuus: 2,5 mg, 25 mg ja 50 mg
  • Antoreitti: Suun kautta
Kokeellinen: Brivarasetaami 5 mg/vrk
Brivarasetaami (BRV) 5 mg/vrk 5 mg kahdesti päivässä (kahdesti) käyttäen 2,5 mg:n tabletteja 12 viikon ajan (2 viikon lisätitrausjakson jälkeen)
Lääke: BRV 2,5 mg
  • Lääkemuoto: Tabletti
  • Pitoisuus: 2,5 mg
  • Antoreitti: Suun kautta
Muut nimet:
  • ucb34714
Kokeellinen: Brivarasetaami 150 mg/vrk
Brivarasetaami (BRV) 150 mg/vrk 150 mg kahdesti päivässä (kahdesti) käyttäen 25 mg ja 50 mg tabletteja 12 viikon ajan (2 viikon lisätitrausjakson jälkeen)
Lääke: BRV 25 mg
  • Lääkemuoto: Tabletti
  • Pitoisuus: 25 mg
  • Antoreitti: Suun kautta
Lääke: BRV 50 mg
  • Lääkemuoto: Tabletti
  • Pitoisuus: 50 mg
  • Antoreitti: Suun kautta

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Prosenttimuutos lähtötilanteesta hoitojakson loppuun myoklonuspisteissä (Unified Myoclonus Rating Scale (UMRS) -osio 4)
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta hoitojakson loppuun (viikko 14 tai varhainen lopetuskäynti)
Action Myoclonus Score -arvo (keskitettynä luettava) on 0 (paras) - 160 (huonoin). Prosenttimuutos lähtötasosta = 100 X ((Perustason UMRS4 - Hoito UMRS4) / Perustason UMRS4). Perustaso määritellään viimeiseksi ei-puuttuvaksi arvoksi ennen satunnaiskäyntiä tai sen aikana.
Lähtötilanteesta hoitojakson loppuun (viikko 14 tai varhainen lopetuskäynti)

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Prosenttimuutos lähtötilanteesta hoitojakson loppuun toiminnallisen vammaisuuden pistemäärässä (Unified Myoclonus Rating Scale (UMRS) -osio 5)
Aikaikkuna: Lähtötilanne hoitojakson loppuun (viikko 14 tai varhainen lopetuskäynti)
Toiminnallisen vammaisuuden pistemäärä on 0 (paras) - 28 (pahin). Prosenttimuutos lähtötasosta = 100 X ((Perustason UMRS5 - Hoito UMRS5) / Perustason UMRS5). Perustaso määritellään viimeiseksi ei-puuttuvaksi arvoksi ennen satunnaiskäyntiä tai sen aikana.
Lähtötilanne hoitojakson loppuun (viikko 14 tai varhainen lopetuskäynti)
Prosenttimuutos lähtötilanteesta hoitojakson loppuun ärsykkeen herkkyyspisteissä (Unified Myoclonus Rating Scale (UMRS) -osio 3)
Aikaikkuna: Lähtötilanne hoitojakson loppuun (viikko 14 tai varhainen lopetuskäynti)
Stimulus-herkkyyspistemäärän vaihteluväli on 0 (paras) - 17 (huonoin). Prosenttimuutos lähtötasosta = 100 X ((Perustason UMRS3 - Hoito UMRS3) / Perustason UMRS3). Perustaso määritellään viimeiseksi ei-puuttuvaksi arvoksi ennen satunnaiskäyntiä tai sen aikana.
Lähtötilanne hoitojakson loppuun (viikko 14 tai varhainen lopetuskäynti)
Prosenttimuutos lähtötilanteesta hoitojakson loppuun myoklonuspotilaskyselyssä (Unified Myoclonus Rating Scale (UMRS) osa 1)
Aikaikkuna: Lähtötilanne hoitojakson loppuun (viikko 14 tai varhainen lopetuskäynti)
Myoklonuspotilaskyselyn vaihteluväli on 0 (paras) - 44 (pahin). Prosenttimuutos lähtötasosta = 100 X ((Perustason UMRS1 - Hoito UMRS1) / Perustason UMRS1). Perustaso määritellään viimeiseksi ei-puuttuvaksi arvoksi ennen satunnaiskäyntiä tai sen aikana.
Lähtötilanne hoitojakson loppuun (viikko 14 tai varhainen lopetuskäynti)
Globaali arviointipiste (tutkija) hoitojakson lopussa
Aikaikkuna: Hoitojakson päättyminen (viikko 14 tai varhainen lopetuskäynti)
Global Evaluation Scale Score (tutkija) vaihtelee 1:stä (merkittävä huononeminen) 7:ään (merkittävä parannus).
Hoitojakson päättyminen (viikko 14 tai varhainen lopetuskäynti)

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

UCB Pharma

Tutkijat

  • Opintojohtaja: UCB Clinical Trial Call Center, +1 877 822 9493 (UCB)

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Keskiviikko 1. marraskuuta 2006

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 1. tammikuuta 2008

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 1. tammikuuta 2008

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 23. elokuuta 2006

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 23. elokuuta 2006

Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)

Torstai 24. elokuuta 2006

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 31. toukokuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 3. toukokuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. toukokuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • N01236
  • 2006-001536-46 (EudraCT-numero)

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Unverricht-Lundborgin tauti

Kliiniset tutkimukset Plasebo

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Vietnam

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa