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Brivaracetam come trattamento aggiuntivo della malattia di Unverricht-Lundborg (ULD) negli adolescenti e negli adulti

3 maggio 2023 aggiornato da: UCB Pharma

Uno studio parallelo multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo per valutare l'efficacia e la sicurezza di brivaracetam utilizzato come trattamento aggiuntivo per 12 settimane in pazienti adolescenti e adulti (≥ 16 anni) con malattia di Unverricht-Lundborg geneticamente accertata

Lo studio confronterà l'efficacia e la sicurezza di Brivaracetam con il placebo nei pazienti con malattia di Unverricht-Lundborg (ULD).

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

56

Fase

  • Fase 3

Accesso esteso

A disposizione al di fuori della sperimentazione clinica. Vedi record di accesso esteso.

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Canada
      • Quebec, Canada
        • 152
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada
        • 151
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada
        • 150
  • Federazione Russa
      • Moscow, Federazione Russa
        • 141
      • Saint Petersburg, Federazione Russa
        • 142
      • Samara, Federazione Russa
        • 143
  • Finlandia
      • Helsinki, Finlandia
        • 100
  • Francia
      • Bron, Francia
        • 122
      • Lille, Francia
        • 121
      • Paris, Francia
        • 120
  • Israele
      • Tel Aviv, Israele
        • 170
  • Serbia
      • Belgrade, Serbia
        • 161
      • Belgrade, Serbia
        • 162
  • Stati Uniti
    • California
      • San Francisco, California, Stati Uniti
        • 135
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stati Uniti
        • 133
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti
        • 132
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Stati Uniti
        • 131
  • Tunisia
      • La Manouba, Tunisia
        • 180

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

16 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

- Soggetti con diagnosi di malattia di Unverricht-Lundborg (ULD) accertata da test genetici appropriati per una mutazione omozigote o eterozigote composta nel gene CSTB- Soggetti con mioclono da moderato a grave documentato da un punteggio Action Myoclonussum di ≥ 30 (valutazione da parte dello sperimentatore)-Soggetti attualmente in corso o in corso di trattamento con clonazepam fino alla dose giornaliera massima raccomandata di 20 mg o fino alla loro dose ottimale individuale valutata dallo sperimentatore- Soggetti in corso di trattamento o in corso di trattamento con valproato fino alla dose massima giornaliera raccomandata di 60 mg/ kg o livelli sierici di 100 mcg/ml o fino alla loro dose ottimale individuale come specificato dallo sperimentatore - Soggetti di sesso maschile/femminile dai 16 anni in poi. I soggetti di età inferiore a 18 anni possono essere inclusi solo se legalmente consentito ed eticamente accettato

Criteri di esclusione:

- Soggetti attualmente in trattamento con felbamato o che hanno assunto felbamato entro meno di 18 mesi prima della Visita 1- Soggetti attualmente trattati con fenitoina o che sono stati in trattamento con fenitoina nell'ultimo mese prima della Visita 1- Soggetti attualmente in trattamento con vigabatrina. Soggetti che sono stati trattati con vigabatrina se non è disponibile alcun rapporto sull'esame del campo visivo, inclusa la perimetria statica standard (Humphrey o Octopus) o cinetica (Goldman)- Soggetti che assumono qualsiasi farmaco con possibili effetti sul sistema nervoso centrale (SNC)- Soggetti che assumono qualsiasi farmaco che può influenzare in modo significativo il metabolismo di BRV (potenti induttori/inibitori del CYP2C o CYP3A) - Malattia o malattia acuta o cronica clinicamente significativa che può compromettere la partecipazione affidabile allo studio, richiedere l'uso di farmaci non consentiti dal protocollo o rappresentare un rischio per la sicurezza secondo l'opinione dello sperimentatore - Soggetti con storia di grave reazione ematologica avversa a qualsiasi farmaco - Funzione epatica compromessa: ALAT/SGPT, ASAT/SGOT, fosfatasi alcalina, valore GGT superiore a tre volte il limite superiore dell'intervallo di riferimento - Storia di tentativi di suicidio negli ultimi 5 anni- Soggetto con ideazioni suicide nell'ultimo anno o a rischio di tentativo di suicidio a meno che non sia autorizzato dalla conferma scritta di uno psichiatra e approvato dal medico dell'UCB- Disturbo psichiatrico in corso diverso dal disturbo lieve controllato

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore placebo: Placebo
Placebo Placebo due volte al giorno (offerta), 14 settimane (periodo di aumento della titolazione di 2 settimane + periodo di mantenimento di 12 settimane)
Altro: Placebo
  • Forma farmaceutica: compressa
  • Concentrazione: 2,5 mg, 25 mg e 50 mg
  • Via di somministrazione: uso orale
Sperimentale: Brivaracetam 5 mg/giorno
Brivaracetam (BRV) 5 mg/die 5 mg due volte al giorno (bid) utilizzando compresse da 2,5 mg per 12 settimane (dopo un periodo di aumento della titolazione di 2 settimane)
Droga: BRV 2,5 mg
  • Forma farmaceutica: compressa
  • Concentrazione: 2,5 mg
  • Via di somministrazione: uso orale
Altri nomi:
  • ucb34714
Sperimentale: Brivaracetam 150 mg/die
Brivaracetam (BRV) 150 mg/die 150 mg due volte al giorno (bid) utilizzando compresse da 25 mg e 50 mg per 12 settimane (dopo un periodo di titolazione crescente di 2 settimane)
Droga: BRV 25mg
  • Forma farmaceutica: compressa
  • Concentrazione: 25 mg
  • Via di somministrazione: uso orale
Droga: BRV 50mg
  • Forma farmaceutica: compressa
  • Concentrazione: 50 mg
  • Via di somministrazione: uso orale

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione percentuale dal basale alla fine del periodo di trattamento del punteggio del mioclono all'azione (Unified Myoclonus Rating Scale (UMRS), sezione 4)
Lasso di tempo: Dal basale alla fine del periodo di trattamento (settimana 14 o visita di interruzione anticipata)
L'intervallo per Action Myoclonus Score (lettura centrale) è 0 (migliore) - 160 (peggiore). Variazione percentuale rispetto al basale = 100 X ((Baseline UMRS4 - Trattamento UMRS4) / Basale UMRS4). La linea di base è definita come l'ultimo valore non mancante prima o durante la visita di randomizzazione.
Dal basale alla fine del periodo di trattamento (settimana 14 o visita di interruzione anticipata)

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione percentuale dal basale alla fine del periodo di trattamento del punteggio di disabilità funzionale (Unified Myoclonus Rating Scale (UMRS), sezione 5)
Lasso di tempo: Dal basale alla fine del periodo di trattamento (settimana 14 o visita di interruzione anticipata)
L'intervallo per il punteggio di disabilità funzionale va da 0 (migliore) a 28 (peggiore). Variazione percentuale rispetto al basale = 100 X ((Baseline UMRS5 - Trattamento UMRS5) / Basale UMRS5). La linea di base è definita come l'ultimo valore non mancante prima o durante la visita di randomizzazione.
Dal basale alla fine del periodo di trattamento (settimana 14 o visita di interruzione anticipata)
Variazione percentuale dal basale alla fine del periodo di trattamento del punteggio di sensibilità allo stimolo (Unified Myoclonus Rating Scale (UMRS) Sezione 3)
Lasso di tempo: Dal basale alla fine del periodo di trattamento (settimana 14 o visita di interruzione anticipata)
L'intervallo per il punteggio di sensibilità allo stimolo va da 0 (migliore) a 17 (peggiore). Variazione percentuale rispetto al basale = 100 X ((Baseline UMRS3 - Trattamento UMRS3) / Basale UMRS3). La linea di base è definita come l'ultimo valore non mancante prima o durante la visita di randomizzazione.
Dal basale alla fine del periodo di trattamento (settimana 14 o visita di interruzione anticipata)
Variazione percentuale dal basale alla fine del periodo di trattamento nel questionario del paziente per mioclono (Unified Myoclonus Rating Scale (UMRS) Sezione 1)
Lasso di tempo: Dal basale alla fine del periodo di trattamento (settimana 14 o visita di interruzione anticipata)
L'intervallo per il Myoclonus Patient Questionnaire va da 0 (migliore) a 44 (peggiore). Variazione percentuale rispetto al basale = 100 X ((Baseline UMRS1 - Trattamento UMRS1) / Basale UMRS1). La linea di base è definita come l'ultimo valore non mancante prima o durante la visita di randomizzazione.
Dal basale alla fine del periodo di trattamento (settimana 14 o visita di interruzione anticipata)
Punteggio di valutazione globale (sperimentatore) alla fine del periodo di trattamento
Lasso di tempo: Fine del periodo di trattamento (settimana 14 o visita di interruzione anticipata)
Il punteggio della scala di valutazione globale (investigatore) varia da 1 (peggioramento marcato) a 7 (miglioramento marcato).
Fine del periodo di trattamento (settimana 14 o visita di interruzione anticipata)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

UCB Pharma

Investigatori

  • Direttore dello studio: UCB Clinical Trial Call Center, +1 877 822 9493 (UCB)

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 novembre 2006

Completamento primario (Effettivo)

1 gennaio 2008

Completamento dello studio (Effettivo)

1 gennaio 2008

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

23 agosto 2006

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

23 agosto 2006

Primo Inserito (Stimato)

24 agosto 2006

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

31 maggio 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

3 maggio 2023

Ultimo verificato

1 maggio 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • N01236
  • 2006-001536-46 (Numero EudraCT)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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