Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Brywaracetam jako leczenie uzupełniające choroby Unverrichta-Lundborga (ULD) u młodzieży i dorosłych

3 maja 2023 zaktualizowane przez: UCB Pharma

Wieloośrodkowe, randomizowane, prowadzone metodą podwójnie ślepej próby, kontrolowane placebo, równoległe badanie oceniające skuteczność i bezpieczeństwo brywaracetamu stosowanego jako leczenie wspomagające przez 12 tygodni u młodzieży i dorosłych pacjentów (≥ 16 lat) z genetycznie stwierdzoną chorobą Unverrichta-Lundborga

W badaniu porównana zostanie skuteczność i bezpieczeństwo stosowania brywaracetamu z placebo u pacjentów z chorobą Unverrichta-Lundborga (ULD).

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

56

Faza

  • Faza 3

Rozszerzony dostęp

Do dyspozycji poza badaniem klinicznym. Zobacz rozwinięty rekord dostępu.

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Federacja Rosyjska
      • Moscow, Federacja Rosyjska
        • 141
      • Saint Petersburg, Federacja Rosyjska
        • 142
      • Samara, Federacja Rosyjska
        • 143
  • Finlandia
      • Helsinki, Finlandia
        • 100
  • Francja
      • Bron, Francja
        • 122
      • Lille, Francja
        • 121
      • Paris, Francja
        • 120
  • Izrael
      • Tel Aviv, Izrael
        • 170
  • Kanada
      • Quebec, Kanada
        • 152
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada
        • 151
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada
        • 150
  • Serbia
      • Belgrade, Serbia
        • 161
      • Belgrade, Serbia
        • 162
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • San Francisco, California, Stany Zjednoczone
        • 135
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone
        • 133
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone
        • 132
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Stany Zjednoczone
        • 131
  • Tunezja
      • La Manouba, Tunezja
        • 180

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

16 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

- Osoby z rozpoznaną chorobą Unverrichta-Lundborga (ULD) potwierdzoną odpowiednimi badaniami genetycznymi pod kątem homozygotycznej lub złożonej heterozygotycznej mutacji w genie CSTB - Osoby z miokloniami o nasileniu umiarkowanym do ciężkiego udokumentowanymi wynikiem w skali Action Myoclonussum ≥ 30 (ocena badacza) - Osoby obecnie lub byli leczeni klonazepamem do maksymalnej zalecanej dawki dobowej 20 mg lub do indywidualnej dawki optymalnej według oceny badacza - Pacjenci obecnie lub byli leczeni walproinianem do maksymalnej zalecanej dawki dobowej 60 mg/ kg lub stężenia w surowicy wynoszące 100 µg/ml lub do indywidualnej dawki optymalnej określonej przez badacza. Mężczyźni/kobiety w wieku od 16 lat. Osoby poniżej 18 roku życia mogą być uwzględnione tylko wtedy, gdy jest to prawnie dozwolone i etycznie akceptowane

Kryteria wyłączenia:

- Osoby aktualnie przyjmujące felbamat lub przyjmujące felbamat w ciągu mniej niż 18 miesięcy przed Wizytą 1 - Osoby obecnie leczone fenytoiną lub przyjmujące fenytoinę w ciągu ostatniego miesiąca przed Wizytą 1 - Osoby aktualnie przyjmujące wigabatrynę. Osoby przyjmujące wigabatrynę, jeśli nie ma dostępnych raportów z badań pola widzenia, w tym standardowej perymetrii statycznej (Humphrey lub Octopus) lub kinetycznej (Goldman) - Osoby przyjmujące jakikolwiek lek, który może wpływać na ośrodkowy układ nerwowy (OUN) - Osoby przyjmujące jakikolwiek lek, który może znacząco wpływać na metabolizm BRV (silnych induktorów/inhibitorów CYP2C lub CYP3A)- Znana klinicznie istotna ostra lub przewlekła choroba lub choroba, która może upośledzać rzetelny udział w badaniu, wymagać stosowania leków niedozwolonych protokołem lub stanowić zagrożenie bezpieczeństwa w opinii Badacza- Pacjenci z ciężkimi niepożądanymi reakcjami hematologicznymi na jakikolwiek lek w wywiadzie - Zaburzenia czynności wątroby: ALAT/SGPT, ASAT/SGOT, fosfataza alkaliczna, wartość GGT ponad trzykrotnie przekraczająca górną granicę zakresu referencyjnego - Próby samobójcze w wywiadzie w ciągu ostatnich 5 lat- Osoba z myślami samobójczymi w ciągu ostatniego roku lub zagrożona próbą samobójczą, chyba że zostało to potwierdzone pisemnie przez psychiatrę i zatwierdzone przez lekarza UCB- Trwające zaburzenie psychiczne inne niż łagodne zaburzenie kontrolowane

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Komparator placebo: Placebo
Placebo Placebo dwa razy dziennie (bid), 14 tygodni (2-tygodniowy okres zwiększania dawki + 12-tygodniowy okres podtrzymujący)
Inny: Placebo
  • Postać farmaceutyczna: Tabletka
  • Stężenie: 2,5 mg, 25 mg i 50 mg
  • Droga podania: Podanie doustne
Eksperymentalny: Brywaracetam 5 mg/dzień
Brywaracetam (BRV) 5 mg/dobę 5 mg dwa razy na dobę (dwa razy na dobę) stosując tabletki 2,5 mg przez 12 tygodni (po 2 tygodniach okresu zwiększania dawki)
Lek: BRV 2,5mg
  • Postać farmaceutyczna: Tabletka
  • Stężenie: 2,5 mg
  • Droga podania: Podanie doustne
Inne nazwy:
  • ucb34714
Eksperymentalny: Brywaracetam 150 mg/dzień
Brywaracetam (BRV) 150 mg/dobę 150 mg dwa razy na dobę (dwa razy dziennie) stosując tabletki 25 mg i 50 mg przez 12 tygodni (po 2 tygodniach okresu zwiększania dawki)
Lek: BRV 25mg
  • Postać farmaceutyczna: Tabletka
  • Stężenie: 25 mg
  • Droga podania: Podanie doustne
Lek: BRV 50 mg
  • Postać farmaceutyczna: Tabletka
  • Stężenie: 50 mg
  • Droga podania: Podanie doustne

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana procentowa od punktu początkowego do końca okresu leczenia w skali działania mioklonii (ujednolicona skala oceny mioklonii (UMRS), część 4)
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do końca okresu leczenia (tydzień 14 lub wczesna wizyta przerywająca)
Zakres dla Action Myoclonus Score (odczyt centralny) wynosi 0 (najlepszy) - 160 (najgorszy). Zmiana procentowa od wartości wyjściowej = 100 X ((wartość wyjściowa UMRS4 – leczenie UMRS4) / wartość wyjściowa UMRS4). Linia bazowa jest zdefiniowana jako ostatnia niebrakująca wartość przed lub w trakcie wizyty randomizacyjnej.
Od punktu początkowego do końca okresu leczenia (tydzień 14 lub wczesna wizyta przerywająca)

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Procentowa zmiana od punktu początkowego do końca okresu leczenia w skali niepełnosprawności funkcjonalnej (Ujednolicona Skala Oceny Mioklonii (UMRS), Część 5)
Ramy czasowe: Wartość początkowa do końca okresu leczenia (tydzień 14 lub wczesna wizyta przerywająca)
Zakres oceny niepełnosprawności funkcjonalnej wynosi od 0 (najlepszy) do 28 (najgorszy). Zmiana procentowa w stosunku do wartości wyjściowej = 100 X ((wartość wyjściowa UMRS5 – leczenie UMRS5) / wartość wyjściowa UMRS5). Linia bazowa jest zdefiniowana jako ostatnia niebrakująca wartość przed lub w trakcie wizyty randomizacyjnej.
Wartość początkowa do końca okresu leczenia (tydzień 14 lub wczesna wizyta przerywająca)
Procentowa zmiana od punktu początkowego do końca okresu leczenia w wyniku wrażliwości na bodziec (ujednolicona skala oceny mioklonii (UMRS), część 3)
Ramy czasowe: Wartość początkowa do końca okresu leczenia (tydzień 14 lub wczesna wizyta przerywająca)
Zakres oceny wrażliwości na bodziec wynosi od 0 (najlepszy) do 17 (najgorszy). Zmiana procentowa od wartości wyjściowej = 100 X ((wartość wyjściowa UMRS3 – leczenie UMRS3) / wartość wyjściowa UMRS3). Linia bazowa jest zdefiniowana jako ostatnia niebrakująca wartość przed lub w trakcie wizyty randomizacyjnej.
Wartość początkowa do końca okresu leczenia (tydzień 14 lub wczesna wizyta przerywająca)
Zmiana procentowa od punktu początkowego do końca okresu leczenia w Kwestionariuszu pacjenta z miokloniami (ujednolicona skala oceny mioklonii (UMRS), część 1)
Ramy czasowe: Wartość początkowa do końca okresu leczenia (tydzień 14 lub wczesna wizyta przerywająca)
Zakres Kwestionariusza Pacjenta z Miokloniami wynosi od 0 (najlepszy) do 44 (najgorszy). Procentowa zmiana od wartości wyjściowej = 100 X ((wartość wyjściowa UMRS1 – leczenie UMRS1) / wartość wyjściowa UMRS1). Linia bazowa jest zdefiniowana jako ostatnia niebrakująca wartość przed lub w trakcie wizyty randomizacyjnej.
Wartość początkowa do końca okresu leczenia (tydzień 14 lub wczesna wizyta przerywająca)
Ogólny wynik oceny (badacz) na koniec okresu leczenia
Ramy czasowe: Zakończenie okresu leczenia (tydzień 14 lub wczesna wizyta przerywająca)
Wynik Globalnej Skali Oceny (Badacz) mieści się w zakresie od 1 (Zdecydowane pogorszenie) do 7 (Znaczna poprawa).
Zakończenie okresu leczenia (tydzień 14 lub wczesna wizyta przerywająca)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

UCB Pharma

Śledczy

  • Dyrektor Studium: UCB Clinical Trial Call Center, +1 877 822 9493 (UCB)

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 listopada 2006

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 stycznia 2008

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 stycznia 2008

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

23 sierpnia 2006

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

23 sierpnia 2006

Pierwszy wysłany (Szacowany)

24 sierpnia 2006

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

31 maja 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

3 maja 2023

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • N01236
  • 2006-001536-46 (Numer EudraCT)

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Choroba Unverrichta-Lundborga

Badania kliniczne na Placebo

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Equatorial Guinea

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj