결절성 경화증 복합 환자의 거대세포 성상세포종의 Everolimus(RAD001) 요법
2014년 10월 17일 업데이트: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
에버로리무스(RAD001) 결절성 경화증 환자의 거대세포 성상세포종 치료제
이 연구의 목적은 뇌종양(성상세포종)도 진단받은 결절성 경화증 환자에 대한 에버롤리무스(실험 약물)의 안전성과 잠재적 부작용을 평가하는 것입니다.
가설은 약물이 종양 크기를 감소시키고 환자의 종양에 미치는 영향과는 별도로 유익한 활성을 가질 수 있다는 것입니다.
연구 개요
상세 설명
결절성 경화증(TSC)은 출생 발생률이 약 6000분의 1인 유전 질환입니다. TSC 환자의 5~20%는 천천히 진행되는 종양인 성상세포종을 발병합니다. 그들은 성장하여 주변 뇌 조직에 손상, 척수액 막힘(수두증), 실명, 보행 장애, 발작 및 뇌 손상을 일으킵니다. 치료하지 않으면 치명적일 수 있습니다. 표준 치료에는 종양을 제거하는 수술이 포함됩니다. 그러나 수술 자체가 뇌 손상, 출혈, 감염 및 기타 합병증을 유발할 수 있습니다. 연구에 따르면 에베로리무스는 결절성 경화증에서 종양이 자라게 하는 화학 물질을 억제하고 종양을 수축시킬 수 있습니다.
본 연구의 1차 목적은 성상세포종으로 진단된 결절성 경화증 환자를 대상으로 6개월간의 임상시험에서 성상세포종에 대한 에버로리무스의 효과를 알아보는 것입니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
28
단계
- 2 단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, 미국, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
9개월 이상 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 3세 이상
- 여성 및 가임 가능성이 있는 경우, 등록 전에 음성 임신 테스트 문서. 연장 단계에서 임신 가능성이 있는 모든 여성은 매달 집에서 임신 테스트를 받고 제공된 다이어리 카드에 결과를 기록해야 합니다.
- 결절성 경화증의 임상적으로 확실한 진단(수정된 Gomez 기준 또는 양성 유전자 검사)
- 2회 이상의 MRI 스캔에서 영상 특성 및 병변 크기의 연속적 증가로 정의되는 거대 세포 성상세포종의 존재
- 적절한 신장 기능(크레아티닌 < 1.5 mg/dl)
제외 기준:
- 연구 참여를 위태롭게 할 수 있는 심각한 병발성 의학적 질병 또는 기타 통제되지 않는 의학적 질병
- 중대한 혈액학적 또는 간 이상
- 보충 산소에 대한 지속적인 요구 사항
- 에베로리무스 개시 시 동시 감염
- 1개월 이내의 혈관지방종 색전술; 에베로리무스 시작 2개월 이내의 기타 최근 수술
- 임산부 또는 수유부
- 지난 30일 이내에 연구용 약물 사용
- 이전 치료의 급성 독성으로부터 적절하게 회복되어야 합니다.
- 피험자의 성상 세포종과 관련된 임박한 탈장 또는 국소 신경학적 결손의 임상적 증거
- 매우 효과적인 피임법을 사용하지 않거나 사용할 수 없음
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 에베로리무스
이것은 비무작위, 공개 라벨, 단일군 연구였기 때문에 연구의 모든 환자는 에버로릴무스로 치료를 받았습니다.
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초기 에베로리무스 투여량은 매일 또는 격일로 3 mg/m2/d이며 최저 혈청 수준이 5-15 ng/ml에 도달하도록 적정합니다.
이 범위의 수준을 견딜 수 없는 환자는 5-10 ng/ml의 최저 혈청 수준을 달성하기 위해 용량을 유지하거나 25% 감소합니다.
3 mg/m2/d의 투여량에서 5-15 ng/ml의 최저 혈청 수준이 달성되지 않으면 허용되는 것으로서 투여량을 25% 증량합니다.
Everolimus는 확장 단계에서 유사하게 조정됩니다.
피험자가 연속 10회 이상의 에베로리무스 투여를 놓친 경우 에버로리무스 치료 일수가 추가되어 총 치료 기간은 6개월이 됩니다.
이런 일이 발생하면 후속 연구 이벤트의 날짜는 놓친 용량에 따라 조정됩니다.
이 프로세스는 확장 단계에서도 따를 것입니다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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부작용이 관찰된 수
기간: 공부하는 내내
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공부하는 내내
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2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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SEGA 종양 부피의 전반적인 감소.
기간: 공부하는 내내
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공부하는 내내
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
협력자
수사관
- 수석 연구원: David N Franz, M.D., Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
일반 간행물
- Sparagana S, Franz DN, Krueger DA, Bissler JJ, Berkowitz N, Burock K, Kingswood JC. Pooled analysis of menstrual irregularities from three major clinical studies evaluating everolimus for the treatment of tuberous sclerosis complex. PLoS One. 2017 Oct 12;12(10):e0186235. doi: 10.1371/journal.pone.0186235. eCollection 2017.
- Peters JM, Prohl A, Kapur K, Nath A, Scherrer B, Clancy S, Prabhu SP, Sahin M, Franz DN, Warfield SK, Krueger DA. Longitudinal Effects of Everolimus on White Matter Diffusion in Tuberous Sclerosis Complex. Pediatr Neurol. 2019 Jan;90:24-30. doi: 10.1016/j.pediatrneurol.2018.10.005. Epub 2018 Oct 18.
- Franz DN, Agricola K, Mays M, Tudor C, Care MM, Holland-Bouley K, Berkowitz N, Miao S, Peyrard S, Krueger DA. Everolimus for subependymal giant cell astrocytoma: 5-year final analysis. Ann Neurol. 2015 Dec;78(6):929-38. doi: 10.1002/ana.24523. Epub 2015 Nov 9.
- Krueger DA, Care MM, Agricola K, Tudor C, Mays M, Franz DN. Everolimus long-term safety and efficacy in subependymal giant cell astrocytoma. Neurology. 2013 Feb 5;80(6):574-80. doi: 10.1212/WNL.0b013e3182815428. Epub 2013 Jan 16.
- Tillema JM, Leach JL, Krueger DA, Franz DN. Everolimus alters white matter diffusion in tuberous sclerosis complex. Neurology. 2012 Feb 21;78(8):526-31. doi: 10.1212/WNL.0b013e318247ca8d. Epub 2012 Jan 18.
- Krueger DA, Care MM, Holland K, Agricola K, Tudor C, Mangeshkar P, Wilson KA, Byars A, Sahmoud T, Franz DN. Everolimus for subependymal giant-cell astrocytomas in tuberous sclerosis. N Engl J Med. 2010 Nov 4;363(19):1801-11. doi: 10.1056/NEJMoa1001671.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2007년 1월 1일
기본 완료 (실제)
2014년 1월 1일
연구 완료 (실제)
2014년 1월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2006년 12월 12일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2006년 12월 13일
처음 게시됨 (추정)
2006년 12월 14일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정)
2014년 10월 20일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2014년 10월 17일
마지막으로 확인됨
2014년 10월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- CCHMC IRB# 06-07-50
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