Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Терапия эверолимусом (RAD001) гигантоклеточной астроцитомы у пациентов с комплексом туберозного склероза

17 октября 2014 г. обновлено: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Эверолимус (RAD001) Терапия гигантоклеточных астроцитом у пациентов с комплексом туберозного склероза

Цель исследования — оценить безопасность и потенциальные побочные эффекты эверолимуса (экспериментального препарата) у человека с комплексом туберозного склероза, у которого также была диагностирована опухоль головного мозга (астроцитома).

Гипотеза состоит в том, что препарат будет вызывать уменьшение размера опухоли и может оказывать благотворное действие отдельно от воздействия на опухоли у пациентов.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Комплекс туберозного склероза (TSC) представляет собой генетическое заболевание, встречающееся при рождении примерно у одного случая на шесть тысяч. У пяти-двадцати процентов пациентов с TSC развивается астроцитома, медленно прогрессирующая опухоль. Они растут и вызывают повреждение окружающих тканей головного мозга, закупорку спинномозговой жидкости (гидроцефалию), слепоту, проблемы с ходьбой, судороги и повреждение головного мозга. Если их не лечить, они могут быть фатальными. Стандартное лечение включает операцию по удалению опухоли; однако операция сама по себе может вызвать повреждение головного мозга, кровотечение или инфекцию, а также другие осложнения. Исследования показали, что эверолимус подавляет химические вещества, вызывающие рост опухолей при туберозном склерозе, и может вызывать их уменьшение.

Основная цель этого исследования - выяснить влияние эверолимуса на астроцитомы в шестимесячном испытании у пациентов с туберозным склерозом, у которых была диагностирована астроцитома.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

28

Фаза

  • Фаза 2
  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

1 год и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • Возраст от трех лет и старше
  • Если женщина и детородный потенциал, документация об отрицательном тесте на беременность до зачисления. На этапе продления все женщины, способные к деторождению, должны будут ежемесячно проходить домашние тесты на беременность и записывать результаты в предоставленную дневниковую карточку.
  • Клинически достоверный диагноз туберозного склероза (модифицированные критерии Гомеса или положительный генетический тест)
  • Наличие гигантоклеточной астроцитомы, определяемое характеристиками визуализации и последовательным увеличением размера поражения на 2 или более МРТ-сканах.
  • Адекватная функция почек (креатинин < 1,5 мг/дл)

Критерий исключения:

  • Серьезное интеркуррентное заболевание или другое неконтролируемое заболевание, которое может поставить под угрозу участие в исследовании.
  • Значительная гематологическая или печеночная аномалия
  • Постоянная потребность в дополнительном кислороде
  • Интеркуррентная инфекция в начале лечения эверолимусом
  • Эмболизация ангиомиолипомы в течение одного месяца; любая другая недавняя хирургическая операция в течение 2 месяцев после начала приема эверолимуса
  • Беременные или кормящие женщины
  • Использование исследуемого препарата в течение последних 30 дней
  • Должен быть адекватно восстановлен после острой токсичности любой предшествующей терапии.
  • Клинические признаки надвигающейся грыжи или очагового неврологического дефицита, связанного с астроцитомой субъекта.
  • Нежелание или неспособность использовать высокоэффективную контрацепцию

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Эверолимус
Поскольку это было нерандомизированное открытое исследование с одной группой, все пациенты в исследовании получали лечение эверолимусом.
Лекарство: Эверолимус
Начальная доза эверолимуса будет составлять 3 мг/м2/сутки ежедневно или через день с титрованием до достижения минимального уровня в сыворотке крови 5-15 нг/мл. Пациентам, которые не могут переносить уровни в этом диапазоне, дозы будут поддерживать или уменьшать на 25% до достижения минимальных уровней в сыворотке 5-10 нг/мл. Если минимальный уровень в сыворотке 5-15 нг/мл не достигается при дозе 3 мг/м2/сут, то дозу увеличивают на 25% в зависимости от переносимости. Эверолимус будет аналогичным образом корректироваться на этапе продления. Если субъект пропустит более 10 последовательных доз эверолимуса, будут добавлены дополнительные дни лечения эверолимусом, так что общая продолжительность лечения составит 6 месяцев. Если это произойдет, даты последующих событий исследования будут скорректированы в соответствии с количеством пропущенных доз. Этот процесс также будет сопровождаться на этапе расширения.
Другие имена:
  • RAD001

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Количество с наблюдаемыми неблагоприятными побочными эффектами
Временное ограничение: В течение всего исследования
В течение всего исследования

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Общее уменьшение объема опухоли SEGA.
Временное ограничение: В течение всего исследования
В течение всего исследования

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Соавторы

Novartis

Следователи

  • Главный следователь: David N Franz, M.D., Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 января 2007 г.

Первичное завершение (Действительный)

1 января 2014 г.

Завершение исследования (Действительный)

1 января 2014 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

12 декабря 2006 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

13 декабря 2006 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

14 декабря 2006 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оценивать)

20 октября 2014 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

17 октября 2014 г.

Последняя проверка

1 октября 2014 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • CCHMC IRB# 06-07-50

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Эверолимус

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Lithuania

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться