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Everolimus (RAD001) Therapie des Riesenzell-Astrozytoms bei Patienten mit Tuberöse-Sklerose-Komplex

17. Oktober 2014 aktualisiert von: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Everolimus (RAD001) Therapie von Riesenzell-Astrozytomen bei Patienten mit Tuberöse-Sklerose-Komplex

Der Zweck der Studie besteht darin, die Sicherheit und mögliche Nebenwirkungen von Everolimus (einem experimentellen Medikament) bei einer Person mit Tuberöse-Sklerose-Komplex zu bewerten, bei der auch ein Gehirntumor (Astrozytom) diagnostiziert wurde.

Die Hypothese ist, dass das Medikament eine Verringerung der Tumorgröße bewirkt und möglicherweise eine vorteilhafte Aktivität hat, die von den Wirkungen auf Tumore bei Patienten getrennt ist.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Der Tuberöse-Sklerose-Komplex (TSC) ist eine genetische Erkrankung mit einer Geburtsinzidenz von etwa einem von sechstausend. Fünf bis zwanzig Prozent der Patienten mit TSC entwickeln ein Astrozytom, einen langsam fortschreitenden Tumor. Sie wachsen und verursachen Schäden am umgebenden Hirngewebe, Blockierung der Rückenmarksflüssigkeit (Hydrozephalus), Erblindung, Gehstörungen, Krampfanfälle und Hirnschäden. Unbehandelt können sie tödlich sein. Die Standardbehandlung umfasst eine Operation zur Entfernung des Tumors; Die Operation kann jedoch selbst Hirnschäden, Blutungen oder Infektionen sowie andere Komplikationen verursachen. Studien haben gezeigt, dass Everolimus die Chemikalien unterdrückt, die das Wachstum von Tumoren bei tuberöser Sklerose verursachen, und kann dazu führen, dass sie schrumpfen.

Das primäre Ziel dieser Studie ist es, die Wirkungen von Everolimus auf Astrozytome in einer sechsmonatigen Studie bei Patienten mit tuberöser Sklerose herauszufinden, bei denen ein Astrozytom diagnostiziert wurde

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

28

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

8 Monate und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Alter drei Jahre und älter
  • Wenn weiblich und im gebärfähigen Alter, Dokumentation eines negativen Schwangerschaftstests vor der Einschreibung. In der Verlängerungsphase müssen alle Frauen im gebärfähigen Alter monatlich Schwangerschaftstests zu Hause durchführen und die Ergebnisse auf einer bereitgestellten Tagebuchkarte festhalten.
  • Klinisch sichere Diagnose einer tuberösen Sklerose (modifizierte Gomez-Kriterien oder positiver Gentest)
  • Vorhandensein eines Riesenzell-Astrozytoms, definiert durch bildgebende Merkmale und serielle Zunahme der Läsionsgröße bei 2 oder mehr MRT-Scans
  • Ausreichende Nierenfunktion (Kreatinin < 1,5 mg/dl)

Ausschlusskriterien:

  • Schwere interkurrente medizinische Erkrankung oder andere unkontrollierte medizinische Erkrankung, die die Teilnahme an der Studie beeinträchtigen könnte
  • Signifikante hämatologische oder hepatische Anomalie
  • Kontinuierlicher Bedarf an zusätzlichem Sauerstoff
  • Interkurrente Infektion zu Beginn von Everolimus
  • Embolisation von Angiomyolipom innerhalb eines Monats; jede andere kürzlich durchgeführte Operation innerhalb von 2 Monaten nach Beginn der Everolimus-Behandlung
  • Schwangere oder stillende Frauen
  • Verwendung eines Prüfpräparats innerhalb der letzten 30 Tage
  • Muss von den akuten Toxizitäten einer vorherigen Therapie ausreichend erholt sein
  • Klinischer Nachweis einer bevorstehenden Herniation oder eines fokalen neurologischen Defizits im Zusammenhang mit dem Astrozytom des Patienten
  • Unwillig oder nicht in der Lage, eine hochwirksame Empfängnisverhütung anzuwenden

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Everolimus
Da es sich um eine nicht-randomisierte, unverblindete, einarmige Studie handelte, erhielten alle Patienten in der Studie eine Behandlung mit Everolimmus
Arzneimittel: Everolimus
Die Anfangsdosis von Everolimus beträgt 3 mg/m2/d, die täglich oder jeden zweiten Tag eingenommen wird, mit Titration, um einen Talspiegel von 5-15 ng/ml im Serum zu erreichen. Bei Patienten, die Werte in diesem Bereich nicht tolerieren können, werden die Dosen beibehalten oder um 25 % reduziert, um Serum-Talspiegel von 5-10 ng/ml zu erreichen. Wenn bei einer Dosierung von 3 mg/m2/d kein Talspiegel im Serum von 5-15 ng/ml erreicht wird, wird je nach Verträglichkeit eine Dosissteigerung um 25 % vorgenommen. Everolimus wird während der Verlängerungsphase ähnlich angepasst. Wenn ein Patient mehr als 10 aufeinanderfolgende Everolimus-Dosen auslässt, werden weitere Tage der Everolimus-Behandlung hinzugefügt, sodass die Gesamtdauer der Behandlung 6 Monate beträgt. In diesem Fall werden die Daten nachfolgender Studienereignisse entsprechend der Anzahl der vergessenen Dosen angepasst. Dieser Prozess wird auch in der Verlängerungsphase weiterverfolgt.
Andere Namen:
  • RAD001

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Anzahl mit beobachteten Nebenwirkungen
Zeitfenster: Während des gesamten Studiums
Während des gesamten Studiums

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Gesamtreduktion des SEGA-Tumorvolumens.
Zeitfenster: Während des gesamten Studiums
Während des gesamten Studiums

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Mitarbeiter

Novartis

Ermittler

  • Hauptermittler: David N Franz, M.D., Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Januar 2007

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. Januar 2014

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. Januar 2014

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

12. Dezember 2006

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

13. Dezember 2006

Zuerst gepostet (Schätzen)

14. Dezember 2006

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Schätzen)

20. Oktober 2014

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

17. Oktober 2014

Zuletzt verifiziert

1. Oktober 2014

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • CCHMC IRB# 06-07-50

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