Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Everolimus (RAD001) Óriássejtes asztrocitóma terápiája Tuberous Sclerosis Complexben szenvedő betegeknél

2014. október 17. frissítette: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Everolimus (RAD001) Óriássejtes asztrocitómák kezelése Tuberous Sclerosis Complexben szenvedő betegeknél

A vizsgálat célja, hogy értékelje az everolimusz (egy kísérleti gyógyszer) biztonságosságát és lehetséges mellékhatásait egy Tuberous Sclerosis Complexben szenvedő személynél, akinél agydaganatot (asztrocitómát) is diagnosztizáltak.

A hipotézis az, hogy a gyógyszer a daganat méretének csökkenését okozza, és előnyös hatást fejthet ki a betegek daganataira gyakorolt ​​hatásától függetlenül.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A Tuberous Sclerosis Complex (TSC) egy genetikai rendellenesség, amelynek születési gyakorisága körülbelül egy a hatezerhez. A TSC-ben szenvedő betegek 5-20 százalékánál asztrocitóma, lassan progresszív daganat alakul ki. Növekednek és károsítják a környező agyszövetet, elzárják a gerincvelői folyadékot (hydrocephalus), vakságot, járási nehézségeket, görcsöket és agykárosodást okoznak. Ha nem kezelik, végzetesek lehetnek. A standard kezelés magában foglalja a daganat eltávolítását szolgáló műtétet; azonban a műtét maga agykárosodást, vérzést vagy fertőzést, valamint egyéb szövődményeket okozhat. Tanulmányok kimutatták, hogy az everolimusz elnyomja azokat a vegyi anyagokat, amelyek a daganatok növekedését okozzák gumós szklerózisban, és zsugorodást okozhatnak.

Ennek a vizsgálatnak az elsődleges célja az everolimusz asztrocitómákra kifejtett hatásának kiderítése egy hat hónapos vizsgálat során, tuberkulózisos szklerózisban szenvedő betegeknél, akiknél asztrocitómát diagnosztizáltak.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

28

Fázis

  • 2. fázis
  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Egyesült Államok, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

1 év és régebbi (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Három éves és idősebb
  • Ha nő és fogamzóképes korú, a negatív terhességi tesztet a beiratkozás előtt. A meghosszabbítási szakaszban minden fogamzóképes nőnek havonta otthoni terhességi tesztet kell végeznie, és az eredményeket fel kell jegyeznie a mellékelt naplókártyára.
  • A gumós szklerózis klinikailag határozott diagnózisa (módosított Gomez-kritériumok vagy pozitív genetikai teszt)
  • Óriássejtes asztrocitóma jelenléte a képalkotó jellemzők és a lézió méretének sorozatos növekedése alapján 2 vagy több MRI vizsgálaton
  • Megfelelő veseműködés (kreatinin < 1,5 mg/dl)

Kizárási kritériumok:

  • Súlyos interkurrens egészségügyi megbetegedés vagy más ellenőrizetlen egészségügyi betegség, amely veszélyeztetheti a vizsgálatban való részvételt
  • Jelentős hematológiai vagy májelégtelenség
  • Folyamatos kiegészítő oxigénszükséglet
  • Interkurrens fertőzés az everolimusz kezelés megkezdésekor
  • Az angiomyolipoma embolizációja egy hónapon belül; bármely más közelmúltbeli műtét az everolimusz kezelés megkezdését követő 2 hónapon belül
  • Terhes vagy szoptató nők
  • Vizsgálati gyógyszer használata az elmúlt 30 napban
  • Megfelelően helyre kell állítani bármely korábbi terápia akut toxicitását
  • Az alany asztrocitómájával kapcsolatos közelgő sérv vagy fokális neurológiai hiány klinikai bizonyítékai
  • Nem hajlandó vagy nem tud rendkívül hatékony fogamzásgátlást alkalmazni

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Everolimus
Mivel ez egy nem randomizált, nyílt elrendezésű, egykarú vizsgálat volt, a vizsgálatban résztvevő összes beteg everolimusszal kezelt.
Drog: Everolimus
Az everolimusz kezdeti adagja 3 mg/m2/nap, naponta vagy minden második napon, titrálással, hogy elérje az 5-15 ng/ml-es minimális szérumszintet. Az ebben a tartományban lévő szintet nem toleráló betegeknél az adagokat 25%-kal tartják vagy csökkentik, hogy elérjék az 5-10 ng/ml minimális szérumszintet. Ha az 5-15 ng/ml-es minimális szérumszintet 3 mg/m2/nap dózissal nem érik el, akkor a tolerált dózis 25%-os emelésére kerül sor. Az everolimusz a meghosszabbítási szakaszban is hasonlóan módosítandó. Ha egy alany több mint 10 egymást követő everolimusz adagot hagy ki, további napok everolimusz-kezelést adnak hozzá, így a kezelés teljes időtartama 6 hónap. Ha ez megtörténik, a következő vizsgálati események időpontja a kihagyott adagok számának megfelelően módosul. Ezt a folyamatot a bővítési szakaszban is követni fogják.
Más nevek:
  • RAD001

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
Szám megfigyelhető káros mellékhatásokkal
Időkeret: A tanulmány teljes ideje alatt
A tanulmány teljes ideje alatt

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
A SEGA daganatok mennyiségének általános csökkenése.
Időkeret: A tanulmány teljes ideje alatt
A tanulmány teljes ideje alatt

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Együttműködők

Novartis

Nyomozók

  • Kutatásvezető: David N Franz, M.D., Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

2007. január 1.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2014. január 1.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2014. január 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2006. december 12.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2006. december 13.

Első közzététel (Becslés)

2006. december 14.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Becslés)

2014. október 20.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2014. október 17.

Utolsó ellenőrzés

2014. október 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • CCHMC IRB# 06-07-50

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Gumós szklerózis

Klinikai vizsgálatok a Everolimus

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Colombia

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel