Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Everolimus (RAD001) Terapi af kæmpecelleastrocytom hos patienter med tuberøs sklerosekompleks

17. oktober 2014 opdateret af: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Everolimus (RAD001) Terapi af kæmpecelleastrocytomer hos patienter med tuberøs sklerosekompleks

Formålet med undersøgelsen er at evaluere sikkerheden og potentielle bivirkninger af everolimus (et eksperimentelt lægemiddel) på en person med tuberøs sklerosekompleks, som også er blevet diagnosticeret med en hjernetumor (astrocytom)

Hypotesen er, at lægemidlet vil få tumorstørrelsen til at falde og kan have gavnlig aktivitet adskilt fra virkninger på tumorer hos patienter.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Tuberøs sklerosekompleks (TSC) er en genetisk lidelse med en fødselshyppighed på cirka én ud af seks tusinde. Fem til tyve procent af patienter med TSC vil udvikle astrocytom, en langsomt fremadskridende tumor. De vokser og forårsager skade på omgivende hjernevæv, blokering af spinalvæske (hydrocephalus), blindhed, gangbesvær, anfald og hjerneskade. Hvis de ikke behandles, kan de være dødelige. Standardbehandling involverer kirurgi for at fjerne tumoren; operation kan dog i sig selv forårsage hjerneskade, blødning eller infektion samt andre komplikationer. Undersøgelser har vist, at everolimus undertrykker de kemikalier, der får tumorer til at vokse i tuberøs sklerose, og kan få dem til at skrumpe.

Det primære formål med denne undersøgelse er at finde ud af virkningerne af everolimus på astrocytomer i et seks måneders forsøg hos patienter med tuberøs sklerose, som er blevet diagnosticeret med et astrocytom

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

28

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

5 måneder og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Alder tre år og ældre
  • Hvis kvinde og i den fødedygtige alder, dokumentation for negativ graviditetstest før tilmelding. I forlængelsesfasen vil alle kvinder i den fødedygtige alder være forpligtet til at tage månedlige hjemmegraviditetstests og registrere resultater på et medfølgende dagbogskort.
  • Klinisk sikker diagnose af tuberøs sklerose (modificerede Gomez-kriterier eller positiv genetisk test)
  • Tilstedeværelse af kæmpecelleastrocytom som defineret ved billeddannelseskarakteristika og seriel stigning i læsionens størrelse på 2 eller flere MR-scanninger
  • Tilstrækkelig nyrefunktion (kreatinin < 1,5 mg/dl)

Ekskluderingskriterier:

  • Alvorlig interkurrent medicinsk sygdom eller anden ukontrolleret medicinsk sygdom, som kan kompromittere deltagelse i undersøgelsen
  • Betydelig hæmatologisk eller hepatisk abnormitet
  • Kontinuerligt behov for supplerende ilt
  • Interkurrent infektion ved initiering af everolimus
  • Embolisering af angiomyolipom inden for en måned; enhver anden nylig operation inden for 2 måneder efter påbegyndelse af everolimus
  • Gravide eller ammende kvinder
  • Brug af et forsøgslægemiddel inden for de sidste 30 dage
  • Skal være tilstrækkeligt restitueret fra de akutte toksiciteter fra enhver tidligere behandling
  • Klinisk bevis for forestående herniation eller fokal neurologisk underskud relateret til forsøgspersonens astrocytom
  • Uvillig eller ude af stand til at bruge højeffektiv prævention

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Everolimus
Da dette var et ikke-randomiseret, åbent enkeltarmsstudie, fik alle patienter i undersøgelsen behandling med everolilmus
Medicin: Everolimus
Initial everolimus-dosis vil være 3 mg/m2/d taget dagligt eller hver anden dag, med titrering for at opnå et bundniveau i serum på 5-15 ng/ml. Patienter, der ikke er i stand til at tolerere niveauer i dette interval, vil have doser holdt eller reduceret 25 % for at opnå bundniveauer i serum på 5-10 ng/ml. Hvis det laveste serumniveau på 5-15 ng/ml ikke opnås ved en dosis på 3 mg/m2/d, vil dosisoptrapning med 25% blive foretaget som tolereret. Everolimus vil blive justeret på samme måde i forlængelsesfasen. Hvis en forsøgsperson går glip af mere end 10 på hinanden følgende everolimus-doser, tilføjes yderligere dages everolimus-behandling, så den samlede behandlingsvarighed er 6 måneder. Hvis dette sker, vil datoer for efterfølgende undersøgelseshændelser blive justeret i henhold til antallet af glemte doser. Denne proces vil også blive fulgt i forlængelsesfasen.
Andre navne:
  • RAD001

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Antal med observerede uønskede bivirkninger
Tidsramme: Under hele studiet
Under hele studiet

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Samlet reduktion i SEGA-tumorvolumen.
Tidsramme: Under hele studiet
Under hele studiet

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Samarbejdspartnere

Novartis

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: David N Franz, M.D., Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. januar 2007

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. januar 2014

Studieafslutning (Faktiske)

1. januar 2014

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

12. december 2006

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

13. december 2006

Først opslået (Skøn)

14. december 2006

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

20. oktober 2014

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

17. oktober 2014

Sidst verificeret

1. oktober 2014

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CCHMC IRB# 06-07-50

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Tuberøs sklerose

  • City of Hope Medical Center
    National Cancer Institute (NCI)
    Aktiv, ikke rekrutterende
    Brentuximab Vedotin og Nivolumab til behandling af patienter med klassisk Hodgkin-lymfom i tidlige stadier
    Klassisk Hodgkin lymfom | Lymfocytrigt klassisk Hodgkin-lymfom | Ann Arbor Stage IB Hodgkin lymfom | Ann Arbor Stage II Hodgkin lymfom | Ann Arbor Stage IIA Hodgkin lymfom | Ann Arbor Stage IIB Hodgkin lymfom | Ann Arbor Stage I Hodgkin lymfom | Ann Arbor Stage I Mixed Cellularity Klassisk Hodgkin-lymfom og andre forhold
    Forenede Stater

Kliniske forsøg med Everolimus

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Benin

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner