Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Everolimus (RAD001) Therapie van reuzencelastrocytoom bij patiënten met tubereuze sclerosecomplex

17 oktober 2014 bijgewerkt door: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Everolimus (RAD001) Therapie van reuzencel-astrocytomen bij patiënten met tubereuze sclerose-complex

Het doel van de studie is het evalueren van de veiligheid en mogelijke bijwerkingen van everolimus (een experimenteel geneesmiddel) bij een persoon met Tubereuze Sclerose Complex bij wie ook een hersentumor (astrocytoom) is vastgesteld.

De hypothese is dat het medicijn ervoor zal zorgen dat de tumorgrootte afneemt en mogelijk een gunstige werking heeft die los staat van effecten op tumoren bij patiënten.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Tubereuze Sclerose Complex (TSC) is een genetische aandoening met een geboorte-incidentie van ongeveer één op de zesduizend. Vijf tot twintig procent van de patiënten met TSC ontwikkelt astrocytoom, een langzaam progressieve tumor. Ze groeien en veroorzaken schade aan het omliggende hersenweefsel, verstopping van het ruggenmergvocht (hydrocephalus), blindheid, moeite met lopen, epileptische aanvallen en hersenbeschadiging. Als ze niet worden behandeld, kunnen ze dodelijk zijn. Standaardbehandeling omvat een operatie om de tumor te verwijderen; een operatie kan echter zelf hersenbeschadiging, bloeding of infectie veroorzaken, evenals andere complicaties. Studies hebben aangetoond dat everolimus de chemicaliën onderdrukt die ervoor zorgen dat tumoren groeien bij tubereuze sclerose, en kan ervoor zorgen dat ze krimpen.

Het primaire doel van deze studie is om de effecten van everolimus op astrocytomen te achterhalen in een zes maanden durende studie bij patiënten met tubereuze sclerose bij wie een astrocytoom is vastgesteld.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

28

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

1 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Leeftijd drie jaar en ouder
  • Indien vrouw en in de vruchtbare leeftijd, documentatie van negatieve zwangerschapstest voorafgaand aan inschrijving. In de verlengingsfase moeten alle vrouwen in de vruchtbare leeftijd maandelijks thuis zwangerschapstesten doen en de resultaten noteren op een meegeleverde dagboekkaart.
  • Klinisch definitieve diagnose van tubereuze sclerose (aangepaste Gomez-criteria of positieve genetische test)
  • Aanwezigheid van reuzencelastrocytoom zoals gedefinieerd door beeldvormingskenmerken en seriële toename van de grootte van de laesie op 2 of meer MRI-scans
  • Adequate nierfunctie (creatinine < 1,5 mg/dl)

Uitsluitingscriteria:

  • Ernstige bijkomende medische ziekte of andere ongecontroleerde medische ziekte die deelname aan het onderzoek in gevaar kan brengen
  • Significante hematologische of leverafwijking
  • Continue behoefte aan extra zuurstof
  • Bijkomende infectie bij aanvang van everolimus
  • Embolisatie van angiomyolipoom binnen een maand; elke andere recente operatie binnen 2 maanden na aanvang van everolimus
  • Zwangere of zogende vrouwen
  • Gebruik van een onderzoeksgeneesmiddel in de afgelopen 30 dagen
  • Moet voldoende hersteld zijn van de acute toxiciteit van een eerdere therapie
  • Klinisch bewijs van dreigende hernia of focale neurologische uitval gerelateerd aan het astrocytoom van de proefpersoon
  • Niet bereid of niet in staat om zeer effectieve anticonceptie te gebruiken

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Everolimus
Aangezien dit een niet-gerandomiseerde, open-label, eenarmige studie was, werden alle patiënten in de studie behandeld met everolilmus
Geneesmiddel: Everolimus
De aanvangsdosering van everolimus is 3 mg/m2/dag, dagelijks of om de dag ingenomen, met titratie om een ​​dalserumspiegel van 5-15 ng/ml te bereiken. Bij patiënten die niveaus binnen dit bereik niet kunnen verdragen, wordt de dosis met 25% aangehouden of verlaagd om dalserumspiegels van 5-10 ng/ml te bereiken. Als de dalserumspiegel van 5-15 ng/ml niet wordt bereikt bij een dosering van 3 mg/m2/d, dan zal de dosis met 25% worden verhoogd, zoals wordt verdragen. Everolimus zal tijdens de verlengingsfase op dezelfde manier worden aangepast. Als een proefpersoon meer dan 10 opeenvolgende doses everolimus heeft overgeslagen, zullen extra dagen van behandeling met everolimus worden toegevoegd, zodat de totale duur van de behandeling 6 maanden is. Als dit gebeurt, worden de data van volgende studiegebeurtenissen aangepast aan het aantal gemiste doses. Dit traject zal ook in de verlengingsfase doorlopen worden.
Andere namen:
  • RAD001

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Aantal met waargenomen nadelige bijwerkingen
Tijdsspanne: Gedurende de hele studie
Gedurende de hele studie

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Algehele vermindering van het SEGA-tumorvolume.
Tijdsspanne: Gedurende de hele studie
Gedurende de hele studie

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Medewerkers

Novartis

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: David N Franz, M.D., Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 januari 2007

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 januari 2014

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 januari 2014

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

12 december 2006

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

13 december 2006

Eerst geplaatst (Schatting)

14 december 2006

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Schatting)

20 oktober 2014

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

17 oktober 2014

Laatst geverifieerd

1 oktober 2014

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • CCHMC IRB# 06-07-50

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Everolimus

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Mozambique

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren