Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Everolimus (RAD001) Terapia gwiaździaka olbrzymiokomórkowego u pacjentów ze stwardnieniem guzowatym

17 października 2014 zaktualizowane przez: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Everolimus (RAD001) Terapia gwiaździaków olbrzymiokomórkowych u pacjentów ze stwardnieniem guzowatym

Celem badania jest ocena bezpieczeństwa i potencjalnych skutków ubocznych ewerolimusu (leku eksperymentalnego) u osoby ze stwardnieniem guzowatym, u której również zdiagnozowano guza mózgu (gwiaździaka).

Hipoteza jest taka, że ​​lek spowoduje zmniejszenie rozmiaru guza i może mieć korzystne działanie niezależnie od wpływu na guzy u pacjentów.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Zespół stwardnienia guzowatego (TSC) to choroba genetyczna, która występuje u około jednego dziecka na sześć tysięcy. U pięciu do dwudziestu procent pacjentów z TSC rozwinie się gwiaździak, wolno postępujący guz. Rosną i powodują uszkodzenie otaczającej tkanki mózgowej, zablokowanie płynu mózgowo-rdzeniowego (wodogłowie), ślepotę, problemy z chodzeniem, drgawki i uszkodzenie mózgu. Nieleczone mogą być śmiertelne. Standardowe leczenie obejmuje operację usunięcia guza; jednak sama operacja może spowodować uszkodzenie mózgu, krwawienie lub infekcję, a także inne powikłania. Badania wykazały, że ewerolimus hamuje działanie substancji chemicznych, które powodują wzrost guzów w stwardnieniu guzowatym i może powodować ich kurczenie się.

Głównym celem tego badania jest poznanie wpływu ewerolimusu na gwiaździaki w sześciomiesięcznym badaniu u pacjentów ze stwardnieniem guzowatym, u których zdiagnozowano gwiaździaka

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

28

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

8 miesięcy i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Wiek trzech lat i starszych
  • Jeśli kobieta jest w wieku rozrodczym, dokumentacja negatywnego testu ciążowego przed zapisaniem. W fazie przedłużenia wszystkie kobiety w wieku rozrodczym będą musiały co miesiąc wykonywać domowe testy ciążowe i zapisywać wyniki na dostarczonej karcie dzienniczka.
  • Klinicznie pewne rozpoznanie stwardnienia guzowatego (zmodyfikowane kryteria Gomeza lub pozytywny wynik testu genetycznego)
  • Obecność gwiaździaka olbrzymiokomórkowego określona na podstawie charakterystyki obrazowania i seryjnego wzrostu rozmiaru zmiany na 2 lub więcej skanach MRI
  • Prawidłowa czynność nerek (kreatynina < 1,5 mg/dl)

Kryteria wyłączenia:

  • Poważna współistniejąca choroba medyczna lub inna niekontrolowana choroba medyczna, która może zagrozić uczestnictwu w badaniu
  • Znacząca nieprawidłowość hematologiczna lub wątrobowa
  • Ciągłe zapotrzebowanie na dodatkowy tlen
  • Infekcja współistniejąca na początku leczenia ewerolimusem
  • Embolizacja naczyniakomięśniakotłuszczaka w ciągu jednego miesiąca; jakikolwiek inny zabieg chirurgiczny niedawny w ciągu 2 miesięcy od rozpoczęcia leczenia ewerolimusem
  • Kobiety w ciąży lub karmiące piersią
  • Stosowanie badanego leku w ciągu ostatnich 30 dni
  • Musi być odpowiednio wyleczony z ostrej toksyczności jakiejkolwiek wcześniejszej terapii
  • Kliniczne dowody zbliżającej się przepukliny lub ogniskowego deficytu neurologicznego związanego z gwiaździakiem pacjenta
  • Niechęć lub niezdolność do stosowania wysoce skutecznej antykoncepcji

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Ewerolimus
Ponieważ było to jednoramienne, nierandomizowane, otwarte badanie, wszyscy pacjenci biorący udział w badaniu otrzymywali leczenie ewerolilemem.
Lek: Ewerolimus
Początkowa dawka ewerolimusu będzie wynosić 3 mg/m2 pc./dobę, przyjmowana codziennie lub co drugi dzień, ze stopniowym zwiększaniem dawki w celu osiągnięcia minimalnego stężenia w surowicy wynoszącego 5-15 ng/ml. U pacjentów, którzy nie będą tolerować poziomów w tym zakresie, dawki zostaną wstrzymane lub zmniejszone o 25%, aby osiągnąć minimalne poziomy w surowicy 5-10 ng/ml. Jeśli minimalne stężenie w surowicy 5-15 ng/ml nie zostanie osiągnięte przy dawce 3 mg/m2/dobę, wówczas zostanie podjęte zwiększenie dawki o 25% zgodnie z tolerancją. Everolimus zostanie podobnie dostosowany podczas fazy przedłużenia. Jeśli pacjent pominie więcej niż 10 kolejnych dawek ewerolimusu, zostaną dodane dodatkowe dni leczenia ewerolimusem, tak aby całkowity czas leczenia wynosił 6 miesięcy. W takim przypadku daty kolejnych wydarzeń w badaniu zostaną dostosowane zgodnie z liczbą pominiętych dawek. Proces ten będzie kontynuowany również w fazie rozszerzenia.
Inne nazwy:
  • RAD001

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Liczba z zaobserwowanymi niepożądanymi skutkami ubocznymi
Ramy czasowe: Podczas całego badania
Podczas całego badania

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Ogólne zmniejszenie objętości guza SEGA.
Ramy czasowe: Podczas całego badania
Podczas całego badania

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Współpracownicy

Novartis

Śledczy

  • Główny śledczy: David N Franz, M.D., Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 stycznia 2007

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 stycznia 2014

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 stycznia 2014

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

12 grudnia 2006

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

13 grudnia 2006

Pierwszy wysłany (Oszacować)

14 grudnia 2006

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

20 października 2014

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

17 października 2014

Ostatnia weryfikacja

1 października 2014

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • CCHMC IRB# 06-07-50

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj