Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Everolimus (RAD001) Terapie velkobuněčného astrocytomu u pacientů s komplexem tuberózní sklerózy

17. října 2014 aktualizováno: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Everolimus (RAD001) Terapie velkobuněčných astrocytomů u pacientů s komplexem tuberózní sklerózy

Účelem studie je vyhodnotit bezpečnost a potenciální vedlejší účinky everolimu (experimentální lék) na osobu s komplexem tuberózní sklerózy, u které byl rovněž diagnostikován nádor na mozku (astrocytom).

Hypotézou je, že lék způsobí zmenšení velikosti nádoru a může mít prospěšnou aktivitu oddělenou od účinků na nádory u pacientů.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Komplex tuberózní sklerózy (TSC) je genetická porucha s incidencí přibližně jeden z šesti tisíc porodů. U pěti až dvaceti procent pacientů s TSC se vyvine astrocytom, pomalu progredující nádor. Rostou a způsobují poškození okolní mozkové tkáně, zablokování míšní tekutiny (hydrocefalus), slepotu, potíže s chůzí, záchvaty a poškození mozku. Pokud se neléčí, mohou být smrtelné. Standardní léčba zahrnuje chirurgický zákrok k odstranění nádoru; nicméně samotná operace může způsobit poškození mozku, krvácení nebo infekci, stejně jako další komplikace. Studie ukázaly, že everolimus potlačuje chemické látky, které způsobují růst nádorů u tuberózní sklerózy, a může způsobit jejich zmenšení.

Primárním cílem této studie je zjistit účinky everolimu na astrocytomy v šestiměsíční studii u pacientů s tuberózní sklerózou, u kterých byl diagnostikován astrocytom.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

28

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

5 měsíců a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Věk tři roky a starší
  • Pokud je žena a je ve fertilním věku, před zápisem doložte negativní těhotenský test. V prodlužovací fázi budou všechny ženy ve fertilním věku povinny absolvovat měsíční domácí těhotenské testy a zaznamenat výsledky do poskytnutého deníku.
  • Klinicky definitivní diagnóza tuberózní sklerózy (upravená Gomezova kritéria nebo pozitivní genetický test)
  • Přítomnost obrovskobuněčného astrocytomu, jak je definována zobrazovacími charakteristikami a sériovým zvětšením velikosti léze na 2 nebo více skenech MRI
  • Přiměřená funkce ledvin (kreatinin < 1,5 mg/dl)

Kritéria vyloučení:

  • Závažné interkurentní onemocnění nebo jiné nekontrolované onemocnění, které by mohlo ohrozit účast ve studii
  • Významná hematologická nebo jaterní abnormalita
  • Trvalá potřeba doplňkového kyslíku
  • Interkurentní infekce na začátku everolimu
  • Embolizace angiomyolipomu do jednoho měsíce; jakýkoli jiný nedávný chirurgický zákrok do 2 měsíců od zahájení léčby everolimem
  • Těhotné nebo kojící ženy
  • Užívání zkoumaného léku během posledních 30 dnů
  • Musí se adekvátně zotavit z akutní toxicity jakékoli předchozí terapie
  • Klinický důkaz hrozící herniace nebo fokálního neurologického deficitu souvisejícího s astrocytomem subjektu
  • Neochota nebo neschopnost používat vysoce účinnou antikoncepci

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Everolimus
Protože se jednalo o nerandomizovanou, otevřenou studii s jedním ramenem, všichni pacienti ve studii dostávali léčbu everolilmem
Lék: Everolimus
Počáteční dávka everolimu bude 3 mg/m2/den užívaná denně nebo každý druhý den, s titrací k dosažení nejnižší hladiny v séru 5-15 ng/ml. Pacientům, kteří nejsou schopni tolerovat hladiny v tomto rozmezí, budou dávky ponechány nebo sníženy o 25 %, aby bylo dosaženo minimálních sérových hladin 5-10 ng/ml. Pokud se při dávce 3 mg/m2/d nedosáhne minimální sérové ​​hladiny 5-15 ng/ml, pak se podle tolerované dávky zvýší dávka o 25 %. Everolimus bude podobně upraven během fáze prodloužení. Pokud subjekt vynechá více než 10 po sobě jdoucích dávek everolimu, přidají se další dny léčby everolimem, takže celková doba léčby je 6 měsíců. Pokud k tomu dojde, data následných studijních událostí budou upravena podle počtu vynechaných dávek. Tento proces bude dodržován i ve fázi rozšíření.
Ostatní jména:
  • RAD001

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Číslo s pozorovanými nepříznivými vedlejšími účinky
Časové okno: Během celého studia
Během celého studia

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Celkové snížení objemu nádoru SEGA.
Časové okno: Během celého studia
Během celého studia

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Spolupracovníci

Novartis

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: David N Franz, M.D., Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. ledna 2007

Primární dokončení (Aktuální)

1. ledna 2014

Dokončení studie (Aktuální)

1. ledna 2014

Termíny zápisu do studia

První předloženo

12. prosince 2006

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

13. prosince 2006

První zveřejněno (Odhad)

14. prosince 2006

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

20. října 2014

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

17. října 2014

Naposledy ověřeno

1. října 2014

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • CCHMC IRB# 06-07-50

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Algeria

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit