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Everolimus (RAD001) Terapia dell'astrocitoma a cellule giganti in pazienti con complesso di sclerosi tuberosa

17 ottobre 2014 aggiornato da: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Everolimus (RAD001)Terapia degli astrocitomi a cellule giganti in pazienti con complesso di sclerosi tuberosa

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e i potenziali effetti collaterali di everolimus (un farmaco sperimentale) su una persona con Complesso di sclerosi tuberosa a cui è stato anche diagnosticato un tumore al cervello (astrocitoma)

L'ipotesi è che il farmaco provocherà una diminuzione delle dimensioni del tumore e potrebbe avere un'attività benefica separata dagli effetti sui tumori nei pazienti.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Tuberous Sclerosis Complex (TSC) è una malattia genetica con un'incidenza alla nascita di circa uno su seimila. Dal cinque al venti percento dei pazienti con TSC svilupperà l'astrocitoma, un tumore lentamente progressivo. Crescono e causano danni al tessuto cerebrale circostante, blocco del liquido spinale (idrocefalo), cecità, difficoltà a camminare, convulsioni e danni cerebrali. Se non curati, possono essere fatali. Il trattamento standard prevede un intervento chirurgico per rimuovere il tumore; tuttavia la chirurgia stessa può causare danni cerebrali, sanguinamento o infezione, nonché altre complicazioni. Gli studi hanno dimostrato che l'everolimus sopprime le sostanze chimiche che causano la crescita dei tumori nella sclerosi tuberosa e può farli rimpicciolire.

L'obiettivo principale di questo studio è scoprire gli effetti di everolimus sugli astrocitomi in uno studio di sei mesi in pazienti con sclerosi tuberosa a cui è stato diagnosticato un astrocitoma

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

28

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

1 anno e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Età dai tre anni in su
  • Se femmina e in età fertile, documentazione di test di gravidanza negativo prima dell'arruolamento. Nella fase di estensione, tutte le donne in età fertile dovranno sottoporsi mensilmente a casa a test di gravidanza e registrare i risultati su un diario fornito.
  • Diagnosi clinicamente definita di sclerosi tuberosa (criteri di Gomez modificati o test genetico positivo)
  • Presenza di astrocitoma a cellule giganti come definito dalle caratteristiche di imaging e aumento seriale delle dimensioni della lesione su 2 o più scansioni MRI
  • Funzionalità renale adeguata (creatinina < 1,5 mg/dl)

Criteri di esclusione:

  • - Grave malattia medica intercorrente o altra malattia medica incontrollata che potrebbe compromettere la partecipazione allo studio
  • Significativa anomalia ematologica o epatica
  • Richiesta continua di ossigeno supplementare
  • Infezione intercorrente all'inizio di everolimus
  • Embolizzazione di angiomiolipoma entro un mese; qualsiasi altro intervento chirurgico recente entro 2 mesi dall'inizio di everolimus
  • Donne in gravidanza o in allattamento
  • Uso di un farmaco sperimentale negli ultimi 30 giorni
  • Deve essere adeguatamente recuperato dalle tossicità acute di qualsiasi terapia precedente
  • Evidenza clinica di imminente ernia o deficit neurologico focale correlato all'astrocitoma del soggetto
  • Riluttante o incapace di usare una contraccezione altamente efficace

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Everolimo
Poiché si trattava di uno studio non randomizzato, in aperto, a braccio singolo, tutti i pazienti nello studio hanno ricevuto un trattamento con everolilmus
Droga: Everolimo
Il dosaggio iniziale di everolimus sarà di 3 mg/m2/die da assumere giornalmente oa giorni alterni, con titolazione per raggiungere un livello sierico minimo di 5-15 ng/ml. I pazienti che non sono in grado di tollerare livelli in questo intervallo avranno dosi trattenute o ridotte del 25% per raggiungere livelli sierici minimi di 5-10 ng/ml. Se il livello sierico minimo di 5-15 ng/ml non viene raggiunto a un dosaggio di 3 mg/m2/giorno, allora verrà intrapreso un aumento del dosaggio del 25% come tollerato. Everolimus sarà adattato in modo simile durante la fase di estensione. Se un soggetto dimentica più di 10 dosi consecutive di everolimus, verranno aggiunti ulteriori giorni di trattamento con everolimus in modo che la durata totale del trattamento sia di 6 mesi. In tal caso, le date dei successivi eventi dello studio verranno adeguate in base al numero di dosi dimenticate. Questo processo sarà seguito anche nella fase di estensione.
Altri nomi:
  • RAD001

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Numero con effetti collaterali avversi osservati
Lasso di tempo: Durante l'intero studio
Durante l'intero studio

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Riduzione complessiva del volume del tumore SEGA.
Lasso di tempo: Durante l'intero studio
Durante l'intero studio

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Collaboratori

Novartis

Investigatori

  • Investigatore principale: David N Franz, M.D., Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 gennaio 2007

Completamento primario (Effettivo)

1 gennaio 2014

Completamento dello studio (Effettivo)

1 gennaio 2014

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

12 dicembre 2006

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

13 dicembre 2006

Primo Inserito (Stima)

14 dicembre 2006

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

20 ottobre 2014

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

17 ottobre 2014

Ultimo verificato

1 ottobre 2014

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CCHMC IRB# 06-07-50

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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