I형 고셔병에서 이미글루세라제와 비교한 Gene-Activated® Human Glucocerebrosidase(GA-GCB) ERT 연구
2021년 5월 14일 업데이트: Shire
제1형 고셔병 환자에서 이미글루세라제와 비교한 Gene-Activated® Human Glucocerebrosidase(GA-GCB) 효소 대체 요법에 대한 다기관, 무작위, 이중맹검, 병렬 그룹 연구
고셔병은 글루코세레브로시다아제(GCB) 효소의 결핍으로 인해 발생하는 드문 리소좀 축적 장애입니다.
기능적 GCB의 결핍으로 인해 글루코세레브로사이드가 대식세포 내에 축적되어 세포 울혈, 기관비대 및 기관계 기능 장애를 유발합니다.
이 비열등성 연구의 목적은 치료 경험이 없는 제1형 고셔병 환자에서 이미글루세라제와 비교하여 격주로 투여되는 GA-GCB(velaglucerase alfa)의 효능과 안전성을 평가하는 것입니다.
연구 개요
상세 설명
가장 일반적인 형태인 1형 고셔병은 전체 사례의 90% 이상을 차지하며 CNS를 포함하지 않습니다.
1형 고셔병의 전형적인 증상은 간비대, 비장비대, 혈소판감소증, 출혈경향, 빈혈, 대사과다, 골격병리, 성장지연, 폐질환, 삶의 질 저하 등이다.
Gene-Activated® 인간 글루코세레브로시다아제(GA-GCB; velaglucerase alfa)는 독점 유전자 활성화 기술을 사용하여 연속 인간 세포주에서 생산되며 자연 발생 인간 효소와 동일한 아미노산 서열을 가지고 있습니다.
GA-GCB(velaglucerase alfa)는 효소를 고셔병의 주요 표적 세포인 대식세포로 표적화하는 말단 만노스 잔기를 포함합니다.
이 연구는 1형 고셔병을 앓고 있는 남성, 여성 및 소아에서 이미글루세라제와 비교하여 GA-GCB(velaglucerase alfa)의 효능 및 안전성을 결정하기 위해 고안되었습니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
34
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Moscow, 러시아 연방
- National Research Center for Haematology
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North Carolina
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Durham, North Carolina, 미국, 27710
- Duke Children's Hospital & Health Center
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Zaragoza, 스페인
- Hospital Universitario Miguel Servet
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Buenos Aires, 아르헨티나, B1882AQY
- Your Health S.A.
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London, 영국
- The Royal Free Hospital
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Jerusalem, 이스라엘
- Shaare Zedek Medical Center
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New Delhi, 인도, 110 029
- All India Institute of Medical Sciences
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Pune, 인도
- KEM Hospital Research Centre
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Kerala
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Calicut, Kerala, 인도, 673 016
- Malabar Institute of Medical Sciences Ltd.
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Tunis, 튀니지
- La Rabta Hospital
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Asuncion, 파라과이
- Sociedad Espanola de Socorros Mutuos
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
2년 이상 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준
포함:
- 환자가 1형 고셔병의 문서화된 진단 및 임상 징후를 가지고 있습니다.
- 환자는 2세 이상입니다.
- 환자는 환자의 병력에 기록된 바와 같이 연구 시작 전 12개월 이내에 고셔병(연구 제품, 미글루스타트 또는 이미글루세라제)에 대한 치료를 받지 않았습니다.
- 가임 여성 환자는 연구 기간 동안 항상 의학적으로 허용되는 피임 방법을 사용하는 데 동의해야 하며, 등록 시 및 연구 참여 기간 동안 요구되는 대로 수행된 임신 테스트에서 음성 결과를 얻어야 합니다. 남성 환자는 연구에 참여하는 동안 의학적으로 허용되는 피임 방법을 사용해야 하며 파트너의 임신을 보고해야 합니다.
- 환자, 환자의 부모 또는 법적 보호자는 IRB/IEC(Institutional Review Board/Independent Ethics Committee)의 승인을 받은 서면 동의서를 제공했습니다.
- 환자는 연구자의 판단에 따라 이 임상 연구에 참여하기에 충분히 협조적이어야 합니다.
제외 기준
포함:
- 환자가 2형 또는 3형 고셔병을 가지고 있거나 3형 고셔병이 의심됩니다.
- 환자가 연구 시작 전 30일 이내에 비-고셔병 관련 연구 약물 또는 장치로 치료를 받은 적이 있는 경우, 연구 중 그러한 사용은 허용되지 않습니다.
- 이 환자는 인체면역결핍바이러스(HIV) 양성 판정을 받은 것으로 알려졌다.
- 환자는 B형 및/또는 C형 간염 양성인 것으로 알려져 있습니다.
- 환자, 환자의 부모 또는 환자의 법적 보호자가 연구의 성격, 범위 및 가능한 결과를 이해할 수 없습니다.
- 환자에게 연구 데이터에 영향을 미치거나 연구 결과를 혼동시킬 수 있는 중요한 동반 질환(예: 악성 종양, 원발성 담즙성 간경변증, 자가면역 간 질환 등)이 있습니다.
- 환자가 프로토콜을 준수할 수 없는 경우(예: 임상적으로 관련된 의학적 상태로 인해 프로토콜 구현이 어렵거나, 비협조적인 태도를 보이거나, 안전성 평가를 위해 돌아올 수 없거나, 다른 식으로 연구를 완료할 가능성이 없는 경우) 수사관.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: GA-GCB
VPRIV™, 벨라글루세라아제 알파
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IV 주입, 9개월 동안 격주로 60 U/kg
다른 이름들:
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활성 비교기: 이미글루세라제
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IV 주입, 9개월 동안 격주로 60 U/kg
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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각 치료 그룹에 대한 헤모글로빈(Hgb) 농도의 기준선에서 9개월까지의 평균 변화.
기간: 9개월 기준 기준
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9개월 기준 기준
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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각 치료 그룹에 대한 혈소판 수에서 기준선에서 9개월까지 변경합니다.
기간: 9개월 기준 기준
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표시된 값은 기준선에서 9개월까지 관찰된 변화입니다.
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9개월 기준 기준
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각 치료군에 대해 정상화된 간 부피(백분율(%) 체중)의 기준선에서 9개월까지 변경.
기간: 9개월 기준 기준
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표시된 값은 기준선에서 9개월까지 관찰된 변화입니다. 자기 공명 영상(MRI)에 의해 측정됩니다.
간 부피는 각 치료군에 대한 체중 백분율(%)에 대해 정규화되었습니다.
체중 대비 간 크기 = (간 부피[세제곱센티미터(cc)]/체중[kg]*1000.
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9개월 기준 기준
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각 치료군에 대한 정상화된 비장 용적(백분율(%) 체중)의 기준선에서 9개월까지 변경합니다.
기간: 9개월 기준 기준
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표시된 값은 기준선에서 9개월까지 관찰된 변화입니다. 자기 공명 영상(MRI)에 의해 측정됩니다.
비장 용적은 각 치료군에 대한 체중의 백분율(%)에 대해 표준화되었습니다.
체중 대비 비장 크기=(비장 부피[cc]/체중[kg])*100.
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9개월 기준 기준
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각 치료군에 대한 혈장 키토트리오시다제의 기준선에서 9개월까지 변경.
기간: 9월 기준.
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표시된 값은 기준선에서 월 9까지 관찰된 변화입니다. 측정 단위는 시간당 밀리리터당 나노몰로 정의됩니다.
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9월 기준.
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각 치료군에 대한 혈장 케모카인(C-C 모티프) 리간드 18(CCL18)의 기준선에서 9개월까지 변경.
기간: 9개월 기준 기준
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표시된 값은 기준선에서 9개월까지 관찰된 변화입니다.
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9개월 기준 기준
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각 치료 그룹에 대해 항체를 개발한 참가자 수.
기간: 9개월 기준 기준
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측정 유형은 치료에 대한 항체를 개발한 참가자의 실제 수입니다. GA-GCB 또는 이미글루세라제.
항체 검출은 연구 전반에 걸쳐 다양한 시점에서 수집된 혈청 샘플을 기반으로 했습니다.
ELISA(enzyme-linked immunosorbent assay)를 사용하여 혈청 샘플을 스크리닝하고 RIP(radioimmunoprecipitation assay)를 사용하여 양성 항체 확인을 결정했습니다. 양성 샘플은 또한 효소 중화 활성에 대해 테스트되었습니다.
참가자 샘플을 내부 분석 대조군(양성/음성)과 비교했고, 양성 샘플은 개별 분석 기준에 따라 결정했습니다.
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9개월 기준 기준
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반응 시간 - 헤모글로빈 농도를 통해 평가된 가장 빠른 반응 시간에 대한 GA-GCB 및 이미글루세라제 비교
기간: 베이스라인과 비교한 9개월차 응답률
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반응 시간은 기준치에 비해 헤모글로빈 수치가 ≥ 1g/dL 개선된 것으로 정의되었습니다.
단위(%)는 연구에 참여하는 동안 기준치에 비해 헤모글로빈 수치가 1g/dL 이상 개선된 참가자의 백분율과 관련이 있습니다.
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베이스라인과 비교한 9개월차 응답률
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2008년 1월 29일
기본 완료 (실제)
2009년 5월 5일
연구 완료 (실제)
2009년 5월 5일
연구 등록 날짜
최초 제출
2007년 11월 1일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2007년 11월 1일
처음 게시됨 (추정)
2007년 11월 4일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2021년 6월 8일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2021년 5월 14일
마지막으로 확인됨
2021년 5월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- HGT-GCB-039
- 2007-002840-21 (EudraCT 번호)
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