Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie ERT ludzkiej glukocerebrozydazy aktywowanej genetycznie (GA-GCB) w porównaniu z imiglucerazą w chorobie Gauchera typu I

14 maja 2021 zaktualizowane przez: Shire

Wieloośrodkowe, randomizowane, podwójnie ślepe, równoległe badanie grupowe dotyczące terapii zastępczej enzymatyczną ludzką glukocerebrozydazą (GA-GCB) w porównaniu z imiglucerazą u pacjentów z chorobą Gauchera typu I

Choroba Gauchera jest rzadkim lizosomalnym zaburzeniem spichrzeniowym spowodowanym niedoborem enzymu glukocerebrozydazy (GCB). Z powodu niedoboru funkcjonalnego GCB, glukocerebrozyd gromadzi się w makrofagach, prowadząc do przekrwienia komórek, powiększenia narządów i dysfunkcji układu narządów. Celem tego badania non-inferiority jest ocena skuteczności i bezpieczeństwa GA-GCB (welaglucerazy alfa) podawanej co drugi tydzień w porównaniu z imiglucerazą u nieleczonych wcześniej pacjentów z chorobą Gauchera typu 1.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Choroba Gauchera typu 1, najczęstsza postać, stanowi ponad 90% wszystkich przypadków i nie obejmuje OUN. Typowe objawy choroby Gauchera typu 1 obejmują hepatomegalię, splenomegalię, trombocytopenię, skłonność do krwawień, anemię, hipermetabolizm, patologię szkieletu, opóźnienie wzrostu, choroby płuc i obniżoną jakość życia. Gene-Activated® ludzka glukocerebrozydaza (GA-GCB; welagluceraza alfa) jest wytwarzana w ciągłej linii komórek ludzkich przy użyciu zastrzeżonej technologii aktywacji genów i ma identyczną sekwencję aminokwasową jak naturalnie występujący enzym ludzki. GA-GCB (welagluceraza alfa) zawiera końcowe reszty mannozy, które kierują enzym do makrofagów – głównych komórek docelowych w chorobie Gauchera. Badanie to zostało zaprojektowane w celu określenia skuteczności i bezpieczeństwa GA-GCB (welaglucerazy alfa) w porównaniu z imiglucerazą u mężczyzn, kobiet i dzieci z chorobą Gauchera typu 1.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

34

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Argentyna
      • Buenos Aires, Argentyna, B1882AQY
        • Your Health S.A.
  • Federacja Rosyjska
      • Moscow, Federacja Rosyjska
        • National Research Center for Haematology
  • Hiszpania
      • Zaragoza, Hiszpania
        • Hospital Universitario Miguel Servet
  • Indie
      • New Delhi, Indie, 110 029
        • All India Institute of Medical Sciences
      • Pune, Indie
        • KEM Hospital Research Centre
    • Kerala
      • Calicut, Kerala, Indie, 673 016
        • Malabar Institute of Medical Sciences Ltd.
  • Izrael
      • Jerusalem, Izrael
        • Shaare Zedek Medical Center
  • Paragwaj
      • Asuncion, Paragwaj
        • Sociedad Espanola de Socorros Mutuos
  • Stany Zjednoczone
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27710
        • Duke Children's Hospital & Health Center
  • Tunezja
      • Tunis, Tunezja
        • La Rabta Hospital
  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo
        • The Royal Free Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

2 lata i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia

Obejmuje:

  • Pacjent ma udokumentowane rozpoznanie i manifestację kliniczną choroby Gauchera typu 1
  • Pacjent ma co najmniej 2 lata.
  • Pacjent nie był leczony z powodu choroby Gauchera (produkty badane, miglustat lub imigluceraza) w ciągu 12 miesięcy przed włączeniem do badania, co udokumentowano w historii medycznej pacjenta.
  • Pacjentki w wieku rozrodczym muszą wyrazić zgodę na stosowanie medycznie akceptowalnej metody antykoncepcji przez cały czas trwania badania i muszą mieć negatywne wyniki testu ciążowego wykonanego w momencie włączenia do badania i zgodnie z wymaganiami przez cały czas udziału w badaniu. Pacjenci płci męskiej muszą stosować medycznie akceptowalną metodę antykoncepcji przez cały czas udziału w badaniu i muszą zgłaszać ciążę swojej partnerki.
  • Pacjent, jego rodzice lub opiekunowie prawni wyrazili pisemną świadomą zgodę, która została zatwierdzona przez instytucjonalną komisję rewizyjną/niezależną komisję etyczną (IRB/IEC).
  • Pacjent musi być wystarczająco chętny do współpracy, aby uczestniczyć w tym badaniu klinicznym, zgodnie z oceną badacza.

Kryteria wyłączenia

Obejmuje:

  • Pacjent ma chorobę Gauchera typu 2 lub 3 lub podejrzewa się chorobę Gauchera typu 3.
  • pacjent otrzymał leczenie jakimkolwiek badanym lekiem lub urządzeniem niezwiązanym z chorobą Gauchera w ciągu 30 dni przed włączeniem do badania; takie użycie podczas badania jest niedozwolone.
  • Wiadomo, że pacjent jest pozytywny na obecność ludzkiego wirusa niedoboru odporności (HIV).
  • Wiadomo, że pacjent ma pozytywny wynik testu na wirusowe zapalenie wątroby typu B i/lub C.
  • Pacjent, rodzic(e) pacjenta lub opiekun prawny pacjenta nie są w stanie zrozumieć charakteru, zakresu i możliwych konsekwencji badania.
  • U pacjenta występują istotne choroby współistniejące, które mogą wpływać na dane z badania lub zakłócać wyniki badania (np. nowotwory złośliwe, pierwotna żółciowa marskość wątroby, autoimmunologiczna choroba wątroby itp.).
  • Pacjent nie jest w stanie zastosować się do protokołu, np. ma klinicznie istotny stan chorobowy utrudniający wdrożenie protokołu, jest niechętny do współpracy, nie jest w stanie wrócić w celu oceny bezpieczeństwa lub z innych powodów jest mało prawdopodobne, aby ukończył badanie, zgodnie z ustaleniami Śledczy.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: GA-GCB
VPRIV™, welagluceraza alfa
Biologiczny: welagluceraza alfa
Wlew dożylny, 60 j./kg co drugi tydzień przez 9 miesięcy
Inne nazwy:
  • VPRIV™
  • aktywowana genetycznie ludzka glukocerebrozydaza
Aktywny komparator: imigluceraza
Biologiczny: imigluceraza
Wlew dożylny, 60 j./kg co drugi tydzień przez 9 miesięcy
Inne nazwy:
  • Cerezyme®

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Średnia zmiana stężenia hemoglobiny (Hgb) od wartości początkowej do miesiąca 9 dla każdej grupy leczenia.
Ramy czasowe: Wartość bazowa do miesiąca 9
Wartość bazowa do miesiąca 9

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana liczby płytek krwi od wartości początkowej do miesiąca 9 dla każdej grupy leczenia.
Ramy czasowe: Wartość bazowa do miesiąca 9
Przedstawione wartości są obserwowanymi zmianami od wartości początkowej do miesiąca 9.
Wartość bazowa do miesiąca 9
Zmiana od wartości początkowej do miesiąca 9 w znormalizowanej objętości wątroby (procent (%) masy ciała) dla każdej grupy leczenia.
Ramy czasowe: Wartość bazowa do miesiąca 9
Przedstawione wartości są obserwowanymi zmianami od wartości początkowej do miesiąca 9. Zmierzono za pomocą obrazowania metodą rezonansu magnetycznego (MRI). Objętość wątroby została znormalizowana dla procentu (%) masy ciała dla każdego ramienia leczenia. Wielkość wątroby w stosunku do masy ciała = (objętość wątroby [centymetr sześcienny (cc)]/masa ciała [kg]*1000.
Wartość bazowa do miesiąca 9
Zmiana od wartości początkowej do miesiąca 9 w znormalizowanej objętości śledziony (procent (%) masy ciała) dla każdej grupy leczenia.
Ramy czasowe: Wartość bazowa do miesiąca 9
Przedstawione wartości są obserwowanymi zmianami od wartości początkowej do miesiąca 9. Zmierzono za pomocą obrazowania metodą rezonansu magnetycznego (MRI). Objętość śledziony normalizowano dla procentu (%) masy ciała dla każdego ramienia leczenia. Wielkość śledziony w stosunku do masy ciała = (objętość śledziony [cc]/masa ciała [kg])*100.
Wartość bazowa do miesiąca 9
Zmiana od wartości początkowej do miesiąca 9 w osoczu chitotriozydazy dla każdej leczonej grupy.
Ramy czasowe: Wartość bazowa do miesiąca 9.
Przedstawione wartości są obserwowanymi zmianami od linii bazowej do miesiąca 9. Jednostki miary definiuje się jako nanomole na mililitr na godzinę.
Wartość bazowa do miesiąca 9.
Zmiana od wartości początkowej do miesiąca 9 w osoczu chemokiny (motyw C-C) Ligand 18 (CCL18) dla każdej grupy leczenia.
Ramy czasowe: Wartość bazowa do miesiąca 9
Przedstawione wartości są obserwowanymi zmianami od wartości początkowej do miesiąca 9.
Wartość bazowa do miesiąca 9
Liczba uczestników, u których wytworzyły się przeciwciała dla każdej grupy leczenia.
Ramy czasowe: Wartość bazowa do miesiąca 9
Typ pomiaru to rzeczywista liczba uczestników, u których rozwinęły się przeciwciała przeciwko leczeniu; GA-GCB lub imigluceraza. Wykrywanie przeciwciał opierało się na próbkach surowicy zebranych w różnych punktach czasowych podczas badania. Próbki surowicy przesiano stosując test immunoenzymatyczny (ELISA) i potwierdzono obecność przeciwciał za pomocą testu radioimmunoprecypitacji (RIP); próbki dodatnie zbadano również pod kątem aktywności neutralizującej enzymy. Próbki uczestników porównano z wewnętrznymi kontrolami testu (pozytywne/ujemne), próbki pozytywne określono na podstawie indywidualnych kryteriów testu.
Wartość bazowa do miesiąca 9
Czas do odpowiedzi — porównanie GA-GCB i imiglucerazy w odniesieniu do najwcześniejszego czasu odpowiedzi, ocenianego na podstawie stężenia hemoglobiny
Ramy czasowe: Odsetek odpowiedzi w miesiącu 9 w porównaniu z wartością wyjściową
Czas do odpowiedzi zdefiniowano jako poprawę poziomu hemoglobiny o ≥ 1 g/dl w stosunku do wartości wyjściowych. Jednostki (%) korelują z odsetkiem uczestników, u których podczas udziału w badaniu wystąpiła zmiana poziomu hemoglobiny o ≥ 1 g/dl w stosunku do wartości wyjściowych.
Odsetek odpowiedzi w miesiącu 9 w porównaniu z wartością wyjściową

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Shire

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

29 stycznia 2008

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

5 maja 2009

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

5 maja 2009

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

1 listopada 2007

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

1 listopada 2007

Pierwszy wysłany (Oszacować)

4 listopada 2007

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

8 czerwca 2021

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

14 maja 2021

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2021

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • HGT-GCB-039
  • 2007-002840-21 (Numer EudraCT)

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj