DiGeorge의 흉선 이식 용량 #932

흉선 이식 포함 기준:

• DGS 피험자의 부모 또는 보호자가 동의서에 서명했습니다.
• 의료 검진이 완료되었습니다.

• DGS 진단을 위해 피험자는 다음 중 하나를 가지고 있어야 했습니다.

  • 선천성 심장 질환;
  • 교체가 필요한 저칼슘혈증;
  • 22q11.2 반접합체 또는 10p13 반접합체;
  • CHARGE 연관 또는 CHD7 돌연변이;
  • 어머니가 당뇨병(제1형, 제2형 또는 임신성)이 있는 비정상적인 귀를 가진 피험자.

• 전형적인 완전한 DiGeorge Anomaly(cDGA)의 기준을 충족하기 위해 피험자는 다음 중 하나를 가져야 했습니다.

  • 유동 세포측정법에 의한 순환 CD3+ T 세포 수 < 50/mm3 또는
  • 분화 클러스터 45RA(CD45RA)+ CD62L+에 대해서도 양성이었고 총 T 세포의 50/mm3 미만이거나 5% 미만인 순환 CD3+ T 세포.

흉선 이식 제외 기준:

• 예상 임플란트 날짜보다 4주 이내에 심장 수술을 받은 경우
• 예정된 이식 시점으로부터 3개월 이내에 예상되는 심장 수술;
• 현재 또는 과거의 림프절병증;
• 진피 및 표피의 T 세포 침윤과 관련된 발진;
• 외과 의사 또는 마취 전문의가 수술 후보로 거부;
• 4g/m2 체표면적(BSA) 또는 0.2g/kg 대상 체중의 이식을 수용하기에 충분한 근육 조직의 부족;
• 인간 면역결핍 바이러스(HIV) 감염이 있었습니다.
• 골수 이식 또는 이전 흉선 이식과 같은 면역 재구성에 대한 이전 시도가 있었습니다.
• 인공호흡기 지원 또는 양압 지원: 피험자는 등록 전 2주 동안 인공호흡기 또는 지속 기도 양압(CPAP) 또는 이중 수준 기도 양압(BiPAP) 지원과 같은 기타 압력 지원을 중단해야 했습니다. 피험자가 등록되어 인공호흡기 또는 압력 지원에 다시 배치된 경우, 피험자는 젖을 떼고 인공호흡기 또는 압력 지원을 2주 동안 중단할 수 있어야 했습니다. 피험자가 인공호흡기 또는 압력 지지대에서 성공적으로 떼어낼 수 없는 경우, 피험자는 연구에서 제외되었습니다.

부갑상선 이식 수혜자를 위한 추가 포함 기준:

• 환자에 대한 2개의 테스트 결과: 온전한 부갑상선 호르몬(PTH) < 5pg/ml, 이온화 ​​칼슘 < 1.1mmol/L
• 흉선 이식에 대한 모든 포함 기준을 충족해야 합니다.
• 2 관련 부모

부갑상선 이식 수혜자의 제외:

• 학부모가 등록 기준을 충족하지 않습니다.
• 부모(들)는 부갑상선 기증자가 되는 것을 거부합니다.

부모의 부갑상선 기증자 포함:

• > 18세
• 모든 설문 항목에 답변하고 안전 심사 기준을 충족합니다.
• 정상 혈청 칼슘
• 일반 PTH 기능
• 혈통과 일치하는 HLA 유형
• 기증을 위해 선택된 부모는 흉선 기증자의 HLA-DR 대립 유전자를 공유합니다. 해당되지 않는 경우 부모 중 한 명이 선택됩니다(다른 모든 기준을 충족하는 경우).
• 항응고제를 복용 중이거나 기증/이식을 위해 벗을 수 없어야 합니다.

부모의 부갑상선 기증자 제외:

• 기증자는 수혜자의 부모 또는 간병인과 관련된 살아있는 사람입니다.
• 부갑상선기능저하증 - 낮은 혈청 칼슘과 높은 혈청 인산염이 존재하는 낮은 부갑상선 호르몬(PTH)
• 부갑상선기능항진증(또는 과거력) - 높은 혈청 칼슘 및 낮은 혈청 인산염 존재 시 PTH 상승
• 암의 역사
• 다음 중 하나에 대한 증거: HIV-1, HIV-2, HTLV-1, HTLV-2, 매독, B형 간염, C형 간염, 웨스트 나일 바이러스 또는 트리파노소마 크루지(샤가스병)
• 상승된 AST, ALT, 알칼리성 포스파타제 > 정상 상한치의 3배
• SARS, 광우병 또는 천연두에 대한 이종 이식편 또는 위험 요인의 수령을 포함한 이력. 참고: 부모에게 광우병 위험 요인이 있는 경우(활동성 질병은 아님) 부모는 이식을 허가할 수 있습니다.
• CMV 양성 소변
• 양성 CMV IgM 항체
• 양성 IgM 항-EBV VCA
• 혈액 희석제 및 부갑상선 기증을 멈출 수 없음
• 상승된 PT 또는 PTT(> ULN)
• 혈소판 < 100,000
• 양성 톡소플라즈마 IgM
• 기증자는 병력 및 신체 검사를 받게 됩니다. PI의 의학적 판단에 따라 제외될 수 있습니다.
• 헤모글로빈 < 9g/dl
• 머리 또는 목에 감염성 병변
• 초음파 갑상선종
• 성대의 비정상적인 광섬유 후두경 검사
• 임신
• 양성 HSV IgG는 예외가 아닙니다. 그러나 이식 후 예방이 필요합니다.
• 양성 VZV IgG는 예외가 아닙니다. 그러나 이식 후 예방이 필요합니다.
• 이비인후과 의사의 의학적 관심
• 의료 심리학자 또는 사회 복지사의 우려. 부모는 다음 영역에 대해 함께 또는 별도로 인터뷰합니다: 병력; 건강 습관; 물질 사용; 관계 및 지원; 학력/근무 이력; 정신 상태/심리적 병력; 기부 준비.
• 설문지(안전성 선별) 응답은 배제로 이어질 수 있습니다.

DiGeorge의 생물학적 어머니 피험자 포함 기준:

• 동의 제공 능력
• 검사를 위해 혈액을 제공할 의향이 있음(산모에 대한 다른 포함/제외 없음)