만성폐쇄성폐질환에 대한 호흡곤란 중재 서비스의 파일럿 무작위 제어 시험 (BIS-PhIInm)

이 연구의 목적은 COPD 환자와 그 간병인을 대상으로 BIS의 실용적인 단일 맹검 신속 추적 RCT 대 표준 치료를 수행하는 타당성을 테스트하고 다음을 통해 개입의 효과를 테스트하기 시작하는 것입니다. (1) 의뢰 패턴 설명 서비스 활동 (2) 호흡곤란이 있는 사람들이 추천한 서비스에 대한 경험과 견해, 그리고 그들의 치료에 비공식적으로 관련된 사람들의 경험과 견해를 설명합니다. (3) 호흡곤란이 있는 사람, 자신의 치료에 비공식적으로 참여하는 사람 및 의료 전문가에게 가장 유용한 서비스 측면을 식별합니다.

이 연구는 다음과 같은 다섯 가지 구성 요소로 구성됩니다. (1) 추천 패턴 및 서비스 활동과 관련된 데이터; (2) 개입의 구성 요소 식별; (3) COPD 환자 대 표준 치료에 대한 BIS의 파일럿 실용적인 신속 추적 무작위 통제 시험(RCT); (4) 추천인과의 반구조화된 인터뷰; (5) BIS 직원과의 심층 인터뷰. RCT는 아래에 설명되어 있습니다.

BIS는 암 및 심부전 환자에 대한 의뢰도 받지만 COPD 환자는 가장 큰 의뢰 진단 그룹을 구성합니다. 따라서 파일럿 시험은 COPD/COAD 환자의 이질적인 코호트에 초점을 맞춥니다.

조사자는 8주차까지 응답자 할당에 대해 눈이 멀게 됩니다. 이는 연구자가 연구에 대한 모집을 수행하고 기준선 측정을 수집한 다음 무작위화 프로세스를 통과하고 (환자 및 제공자에게) 할당 보고를 무작위 King's의 연구 관리자가 이전에 생성한 일련의 불투명 봉투(서비스 및 RCT와 무관). 이후 모든 데이터는 연구 식별 번호를 사용하여 처리되며 그룹 할당 식별자는 분석 단계에서만 추가됩니다. 결과는 주로 구조화된 설문지를 사용하여 환자와 간병인이 자체 평가하지만 무작위화 이전에 질적 주제 가이드를 통합한 다음 BIS에 대한 신속 추적 그룹의 노출 및 BIS에 대한 통제 그룹의 대기 기간이 끝날 때(둘 다에서) 이러한 측정 포인트 구조화된 설문지는 질적 인터뷰 전에 완료됩니다.

통제 그룹이 BIS를 받은 후(그룹 할당이 조사자에게 보이지 않는 대기자 명단에 있는 기간 이후) 통제 그룹에서 수집된 후속 데이터는 RCT 데이터가 아닌 이전/이후 데이터로 취급됩니다. 이렇게 하면 조사자가 더 이상 그룹 할당에 눈이 멀거나 이 단계에 있어야 할 필요가 없기 때문에 서비스를 사용하는 중간 지점에서 정성적 데이터를 수집할 수 있습니다.

측정 포인트: 무작위화 전에 기준선(t1)에서 모든 응답자(FT 및 CC)에 대해 '측정'(정량적 및 정성적)을 수행합니다. 개입(개입 시작 후 4주(FTt2) - 정량적만) 동안 신속 추적 그룹(FC)과 동시에 통제 조건 그룹(CCt2 - 정량적만)에 대해 반복된 다음 다시 반복됩니다. 패스트 트랙 그룹 퇴원 후(개입 시작 후 8주(FTt3)). t1(무작위화) 및 t2(무작위화와 개입 사이의 중간 지점 - 정량적만)에서 측정될 뿐만 아니라 제어 조건 그룹(CC)도 개입 시작 직전(CCt3)에 측정되며, 다음 기간 동안 반복됩니다. 중재(개입 시작 4주 후(CCt4)) 그리고 퇴원 후 다시(개입 시작 8주 후(CCt5)). 이 측정 전략을 사용하면 통제 그룹 응답자의 상태가 개입을 기다리는 동안 악화되었는지 여부와 이것이 이 그룹의 최종 결과에 영향을 미쳤는지 여부를 식별할 수 있어야 합니다.

측정값은 오디오 테이프 구조화/반구조화 인터뷰(응답자의 허가 하에)를 통해 수집됩니다. 파일럿 연구 인터뷰에서 중요한 것으로 밝혀졌기 때문에 각 측정 지점에서 환자와 간병인을 별도로 인터뷰하는 것이 좋습니다. 이것은 간병인이 환자와의 면담이 진행되는 동안 자가 완료 조치를 완료하도록 요청하는 방식으로 관리됩니다. 그런 다음 간병인과의 면담은 간병인의 편의에 따라(예: 필요한 경우 저녁에) 별도의 시간에 진행되지만 일시적으로 마감됩니다(예: 최대 2일 후). 피로와 관련하여 환자와 간병인의 요구에 세심한 주의를 기울일 것입니다.

이러한 유형의 파일럿/탐색적 시험에 대한 샘플 크기를 결정하는 것은 어렵습니다. 이 특정 중재 또는 이 환자 그룹에 대한 이러한 유형의 중재(즉, COPD 환자), 데이터가 부족합니다(예: 최종 RCT의 필수 표본 크기(즉, 연구가 과학적으로 타당함을 보장하는 데 필요한 참가자 수)를 추정하는 데 일반적으로 사용되는 검정력 계산을 지원하기 위한 1차 결과 측정 및 해당 데이터의 식별). 또한 COPD 환자를 위한 중재와 관련하여 존재하는 임상시험(예: 호흡곤란 개입 서비스가 아닌 폐재활의 시도) 주로 호흡곤란의 임상적 측정과 같은 생리학적 결과에 초점을 맞춥니다. 그러나 전임상 단계와 1단계에서의 초기 연구 결과, 우리는 그러한 생리적 측정을 넘어 다른 결과를 고려해야 할 필요성을 인식하게 되었습니다(예: 숨가쁨으로 인한 고통, 사회적 행사 참여를 선택할 수 있는 능력).

따라서 파일럿/탐색 시험(2상) 자체가 향후 계획된 최종 RCT(3상)에 대한 검정력 계산을 알려주는 중요한 정보를 제공할 것입니다. 따라서 이 파일럿/탐색적 시험의 목적에는 개입(BIS) 테스트뿐만 아니라 시험 방법(즉, 실용적인 고속 추적 설계), 무작위화 절차 및 적절한 식별을 테스트하여 최종 RCT 수행의 타당성을 확립하는 것도 포함됩니다. 일차 결과 측정. 가장 가능성이 높은 주요 환자 결과는 '숨가쁨으로 인한 고통'과 숨가쁨의 숙달일 것으로 예상됩니다. 가장 가능성이 높은 일차 간병인 결과는 '호흡곤란으로 인한 간병인 고통'입니다. 환자와 간병인 모두 '숨가쁨으로 인한 고통'은 Visual Analogue Scale(VAS; 0-10cm)을 사용하여 측정됩니다. 이 척도에서 1cm의 기준선과 추적 측정 간의 차이는 난치성 호흡곤란 환자에게 임상적으로 중요한 것으로 간주될 수 있습니다. 이 시범/탐색 RCT는 이러한 결과를 확인하거나 반박하기 위한 데이터를 제공하여 향후 결정적인 시험의 설계를 향상시킵니다.

임상 경험을 기반으로, 다른 연구 및 사례 보고서에서 발표된 데이터(예: Corner et al, 1996) 및 전문가의 조언에 따라 우리는 개입이 있을 것으로 예상할 수 있는 변화에 대한 잠정적인 추정을 했습니다. 10점 만점에 2.2(SD 1.8)의 호흡곤란으로 인한 심각한 고통 점수의 변화를 예상할 수 있습니다. 이 차이는 각 그룹에 11명의 환자(총 22명)가 있는 Mann Whitney U 테스트를 사용하여 80% 검정력 및 p=0.05의 유의성을 사용하여 감지됩니다. 호흡곤란으로 인한 심각하거나 매우 심각한 고통을 겪는 환자의 비율이 90%에서 40%로 변화하는 것은 각 그룹의 14명의 환자(총 28명의 환자)에 의해 80% 검정력 및 p<0.05의 유의성에서 감지될 것입니다. 따라서 우리는 시험에 최소 30명(또는 28명)의 환자를 모집하는 것을 목표로 할 것입니다.

다수의 주관적 측정, 운동 내성 측정 및 생리학적 측정은 이미 BIS 자체에서 수집 또는 기록됩니다(예: VAS, 수정된 BORG, 호흡곤란 증상의 MRC 등급 등). 이들은 계속해서 수집되며 서비스와 평가 모두에서 활용됩니다. 평가 목적에 따라 시험 내에서 평가할 다른 결과는 서비스에 대한 환자 및 간병인의 만족도, 환자 및 간병인의 삶의 질, 환자 및 간병인의 불안, 환자 숙달, 간병인의 부담, 환자의 숨가쁨, 호흡곤란으로 인한 환자와 간병인의 고통, 사용자(환자와 간병인)에게 가장 유용한 서비스 측면 및 기타 서비스 이용.