Pilotażowa, randomizowana, kontrolowana próba usługi interwencyjnej w zakresie duszności w przypadku przewlekłej obturacyjnej choroby płuc (BIS-PhIInm)

Celem badania jest sprawdzenie wykonalności przeprowadzenia pragmatycznego, szybkiego RCT z pojedynczą ślepą próbą BIS w porównaniu ze standardową opieką dla pacjentów z POChP i ich opiekunów oraz rozpoczęcie testowania skuteczności interwencji poprzez: (1) Opisanie wzorców kierowania i działalności serwisu; (2) Opisywanie doświadczeń i poglądów na temat usługi przez osoby z dusznością, które zostały do ​​niej skierowane oraz doświadczenia i poglądy osób nieformalnie zaangażowanych w ich opiekę; (3) Określenie tych aspektów usług, które są najbardziej przydatne dla osób z dusznością, osób nieformalnie zaangażowanych w opiekę nad nimi oraz pracowników służby zdrowia.

Badanie składa się z pięciu elementów: (1) dane dotyczące wzorców skierowań i aktywności usługowej; (2) określenie elementów interwencji; (3) pilotażowe, pragmatyczne, przyspieszone, randomizowane, kontrolowane badanie (RCT) BIS dla pacjentów z POChP w porównaniu ze standardową opieką; (4) częściowo ustrukturyzowane wywiady z osobami polecającymi; (5) wywiady pogłębione z pracownikami BIS. RCT opisano poniżej.

Chociaż BIS otrzymuje również skierowania dla pacjentów z chorobą nowotworową i niewydolnością serca, pacjenci z POChP stanowią największą diagnostyczną grupę skierowań. Badanie pilotażowe koncentruje się zatem na heterogennej kohorcie pacjentów z POChP/COAD.

Badacz będzie zaślepiony na przydział respondentów do 8 tygodnia. Zostanie to osiągnięte poprzez przeprowadzenie przez badacza rekrutacji do badania i zebranie podstawowych pomiarów, a następnie przekazanie procesu randomizacji i zgłoszenia przydziału (pacjentowi i świadczeniodawcy) stronie trzeciej (pielęgniarzom prowadzącym badania kliniczne) przy użyciu losowej sekwencja nieprzezroczystych kopert wygenerowana wcześniej przez administratora badania w King's (niezależnie od serwisu i RCT). Następnie wszystkie dane będą przetwarzane przy użyciu numerów identyfikacyjnych badań, a identyfikatory przydziału do grup będą dodawane dopiero na etapie analizy. Wszystkie wyniki są oceniane samodzielnie przez pacjentów i opiekunów, głównie za pomocą ustrukturyzowanych kwestionariuszy, ale także z uwzględnieniem jakościowego przewodnika po tematach przed randomizacją, a następnie ponownie pod koniec narażenia grupy szybkiej ścieżki na BIS i okresu oczekiwania grupy kontrolnej na BIS (w obu ustrukturyzowane kwestionariusze punktów pomiarowych zostaną wypełnione przed wywiadem jakościowym).

Kolejne dane zebrane od grupy kontrolnej po otrzymaniu BIS (po okresie na liście oczekujących, kiedy przydział do grupy był zaślepiony dla badacza) będą traktowane jako dane przed/po, a nie dane RCT. Umożliwi to gromadzenie danych jakościowych w połowie korzystania z usługi, ponieważ badacz nie będzie już ślepy na przydział do grupy ani nie będzie musiał być na tym etapie.

Punkty pomiarowe: „miara” (ilościowa i jakościowa) zostanie podjęta dla wszystkich respondentów (FT i CC) na początku badania (t1), przed randomizacją. Zostaną one powtórzone dla grupy szybkiej ścieżki (FC) podczas interwencji (4 tygodnie po rozpoczęciu interwencji (FTt2) – tylko ilościowo) i dla grupy kontrolnej w tym samym czasie (CCt2 – tylko ilościowo), a następnie ponownie po wypisaniu ze szpitala dla grupy szybkiej ścieżki (8 tygodni po rozpoczęciu interwencji (FTt3)). Poza pomiarem w t1 (randomizacja) i t2 (punkt środkowy między randomizacją a interwencją – tylko ilościowo), grupa kontrolna (CC) będzie również mierzona tuż przed rozpoczęciem interwencji (CCt3), powtarzana podczas interwencji (4 tygodnie po rozpoczęciu interwencji (CCt4)), a następnie ponownie po wypisie (8 tygodni po rozpoczęciu interwencji (CCt5)). Zastosowanie tej strategii pomiaru powinno pozwolić na stwierdzenie, czy stan respondentów z grupy kontrolnej uległ pogorszeniu w czasie oczekiwania na interwencję i czy miało to wpływ na ostateczne wyniki dla tej grupy.

Pomiary zostaną zebrane za pomocą ustrukturyzowanych/częściowo ustrukturyzowanych wywiadów nagranych na taśmie audio (za zgodą respondentów). Proponuje się, aby w każdym punkcie pomiarowym pacjenci i opiekunowie byli przesłuchiwani oddzielnie, ponieważ okazało się to ważne w wywiadach w ramach badania pilotażowego. Zostanie to rozwiązane poprzez zwrócenie się do opiekunów o wykonanie wszelkich samodzielnych działań podczas przeprowadzania wywiadu z pacjentem. Rozmowy z opiekunami będą wtedy przeprowadzane przy innej, ale zbliżonej czasowo okazji (np. do 2 dni później), w dogodnym dla opiekuna terminie (np. wieczorem, jeśli będzie taka potrzeba). Szczególna uwaga zostanie zwrócona na potrzeby pacjenta i opiekuna w zakresie zmęczenia.

Określenie wielkości próby dla tego typu próby pilotażowej/eksploracyjnej jest trudne. Ponieważ nie przeprowadzono wcześniej żadnych badań z tą konkretną interwencją lub tego typu interwencją w tej grupie pacjentów (tj. chorych na POChP), brakuje danych (np. identyfikacja głównych miar wyników i ich danych) w celu wsparcia obliczeń mocy zwykle używanych do oszacowania wymaganej wielkości próby ostatecznego RCT (tj. Ponadto te istniejące badania dotyczące interwencji u pacjentów z POChP (np. próby rehabilitacji oddechowej, a nie usługi interwencyjne w przypadku duszności) skupiały się głównie na wynikach fizjologicznych, takich jak kliniczne pomiary duszności. Jednak w wyniku naszej wcześniejszej pracy w fazie przedklinicznej i fazie I zdaliśmy sobie sprawę z potrzeby wyjścia poza takie pomiary fizjologiczne i rozważenia innych wyników (np. niepokój z powodu duszności, możliwość decydowania o uczestnictwie w imprezach towarzyskich).

Zatem próba pilotażowa/eksploracyjna (faza II) sama w sobie dostarczy istotnych informacji do obliczeń mocy dla przyszłego planowanego ostatecznego RCT (faza III). Cele obecnego badania pilotażowego/eksploracyjnego obejmują zatem przetestowanie interwencji (BIS), ale także ustalenie wykonalności przeprowadzenia ostatecznego RCT poprzez przetestowanie metody badania (tj. pragmatycznego projektu szybkiej ścieżki), procedur randomizacji i identyfikacji odpowiednich podstawowe miary wyników. Przewiduje się, że najbardziej prawdopodobnymi głównymi punktami końcowymi dla pacjentów będą „dyskomfort z powodu duszności” i opanowanie duszności; najbardziej prawdopodobnym skutkiem dla głównego opiekuna jest „niepokój opiekuna z powodu duszności”. Zarówno w przypadku pacjentów, jak i opiekunów „dyskomfort spowodowany dusznością” będzie mierzony za pomocą wizualnej skali analogowej (VAS; 0-10 cm); różnicę między pomiarami wyjściowymi i kontrolnymi wynoszącą 1 cm w tej skali można uznać za klinicznie istotną dla pacjentów z dusznością oporną na leczenie. Ten pilotażowy/eksploracyjny RCT dostarczy danych w celu potwierdzenia lub odrzucenia tych wyników, a tym samym udoskonali projekt przyszłych ostatecznych badań.

Na podstawie doświadczenia klinicznego, opublikowanych danych z innych badań i opisów przypadków (np. Corner i in., 1996) i za radą ekspertów dokonaliśmy kilku wstępnych szacunków prawdopodobnych zmian, których możemy się spodziewać po interwencji. Moglibyśmy spodziewać się zmiany wyniku ciężkiego dystresu z powodu duszności o 2,2 (SD 1,8) w 10-punktowej skali. Ta różnica byłaby wykrywana za pomocą testu U Manna Whitneya, z 11 pacjentami w każdej grupie (łącznie 22), z 80% mocą i istotnością p=0,05. Zmiana odsetka pacjentów z ciężkim lub bardzo ciężkim cierpieniem z powodu duszności z 90% do 40% zostałaby wykryta przy 80% mocy i istotności p <0,05 przez 14 pacjentów w każdej grupie (łącznie 28 pacjentów). Dlatego będziemy dążyć do rekrutacji co najmniej 30 (lub 28) pacjentów do badania.

Szereg miar subiektywnych, miar tolerancji wysiłku i miar fizjologicznych jest już gromadzonych lub zapisywanych przez sam BIS (np. VAS, zmodyfikowana ocena BORG, MRC objawów duszności itp.). Będą one nadal gromadzone i będą wykorzystywane zarówno przez usługę, jak i ocenę. Zgodnie z celami oceny, inne wyniki oceniane w ramach badania będą dotyczyły satysfakcji pacjenta i opiekuna z usługi, jakości życia pacjenta i opiekuna, lęku pacjenta i opiekuna, opanowania pacjenta, obciążenia opiekuna, duszności pacjentów, niepokój pacjenta i opiekuna z powodu duszności, aspekty usługi najbardziej przydatne dla użytkowników (pacjentów i opiekunów) oraz korzystanie z innych usług.