Pilotní randomizovaná kontrolovaná zkouška služby intervence proti dušnosti pro chronickou obstrukční plicní nemoc (BIS-PhIInm)

Cílem studie je otestovat proveditelnost provedení pragmatické jednoduše zaslepené rychlé RCT BIS oproti standardní péči o pacienty s CHOPN a jejich pečovatele a zahájit testování účinnosti intervence: (1) Popsáním vzorců doporučení a činnost služby; (2) Popisování zkušeností a názorů na službu od lidí s dušností, kterým byla služba doporučena, a zkušeností a názorů osob, které se neformálně podílejí na jejich péči; (3) Identifikace těch aspektů služby, které jsou nejužitečnější pro lidi s dušností, osoby neformálně zapojené do jejich péče a zdravotníky.

Studie se skládá z pěti složek: (1) údaje týkající se vzorců doporučení a servisní činnosti; 2) identifikace složek zásahu; (3) pilotní pragmatická rychlá randomizovaná kontrolovaná studie (RCT) BIS u pacientů s CHOPN oproti standardní péči; (4) polostrukturované rozhovory s doporučujícími osobami; (5) hloubkové rozhovory s pracovníky BIS. RCT je popsán níže.

Přestože BIS přijímá doporučení také pro pacienty s rakovinou a srdečním selháním, pacienti s CHOPN tvoří největší diagnostickou skupinu doporučení. Pilotní studie se proto zaměřuje na heterogenní kohortu pacientů s CHOPN/COAD.

Vyšetřovatel bude až do 8. týdne zaslepený k přidělování respondentů. Toho bude dosaženo tím, že zkoušející provede nábor do studie a shromáždí základní měření, ale poté předá proces randomizace a hlášení o přidělení (pacientovi a poskytovateli) třetí straně (sestrám klinických studií) pomocí náhodného výběru. sekvence neprůhledných obálek dříve vygenerovaných administrátorem studie v King's (nezávisle na službě a RCT). Následně budou všechna data zpracována pomocí identifikačních čísel studie a identifikátory pro alokaci skupin budou přidány pouze ve fázi analýzy. Výsledky jsou všechny samy hodnoceny pacienty a pečovateli v zásadě pomocí strukturovaných dotazníků, ale také začleněním kvalitativního průvodce tématem před randomizací a poté znovu na konci expozice rychlé skupiny BIS a čekací doby kontrolní skupiny na BIS (u obou tyto strukturované dotazníky měření bodů budou vyplněny před kvalitativním rozhovorem).

S následnými údaji shromážděnými od kontrolní skupiny, jakmile obdrží BIS (po jejich období na čekací listině, kdy jejich rozdělení do skupin bylo pro zkoušejícího zaslepeno), bude zacházeno jako s údaji před/po, nikoli s údaji RCT. To umožní shromažďování kvalitativních dat v polovině používání služby, protože vyšetřovatel již nebude zaslepený, pokud jde o jejich rozdělení do skupin, ani nebude muset být v této fázi.

Body měření: „měření“ (kvantitativní a kvalitativní) budou provedena u všech respondentů (FT a CC) na začátku (t1), před randomizací. Budou se opakovat pro zrychlenou skupinu (FC) během intervence (4 týdny po zahájení intervence (FTt2) - pouze kvantitativní) a pro kontrolní skupinu ve stejnou dobu (CCt2 - pouze kvantitativní) a poté znovu po propuštění pro rychlou skupinu (8 týdnů po zahájení zásahu (FTt3)). Kromě měření v t1 (randomizace) a t2 (střední bod mezi randomizací a intervencí – pouze kvantitativní), bude kontrolní skupina (CC) měřena také těsně před zahájením jejich intervence (CCt3), což se opakuje během intervenci (4 týdny po zahájení intervence (CCt4)) a poté znovu po propuštění (8 týdnů po zahájení intervence (CCt5)). Použití této strategie měření by mělo umožnit identifikovat, zda se stav respondentů v kontrolní skupině během čekání na intervenci zhoršil či nikoli a zda to mělo či nemělo dopad na konečné výsledky pro tuto skupinu.

Měření budou shromažďována prostřednictvím audionahrávek strukturovaných/polostrukturovaných rozhovorů (se svolením respondentů). Navrhuje se, aby v každém bodě měření byli pacienti a pečovatelé dotazováni odděleně, protože to bylo v pilotních pohovorech důležité. To bude řízeno prostřednictvím požadavku, aby pečovatelé během rozhovoru s pacientem dokončili veškerá sebedokončující opatření. Pohovory s pečovateli budou poté vedeny při samostatné, ale časově blízké příležitosti (např. až o 2 dny později), podle přání pečovatele (např. večer, je-li to požadováno). Pečlivá pozornost bude věnována potřebám pacienta a pečovatele z hlediska únavy.

Určení velikosti vzorku pro pilotní/průzkumný pokus tohoto typu je obtížné. Protože s touto konkrétní intervencí nebo pro tento typ intervence u této skupiny pacientů nebyly provedeny žádné studie (tj. pacientů s CHOPN), je nedostatek údajů (např. identifikace primárních výsledných opatření a jejich dat) na podporu výpočtů síly obvykle používaných k odhadu požadované velikosti vzorku definitivního RCT (tj. počtu účastníků potřebných k zajištění vědecky podložené studie). Kromě toho existují studie, které se týkají intervencí u pacientů s CHOPN (např. studie plicní rehabilitace spíše než intervence proti dušnosti) se zaměřily především na fyziologické výsledky, jako jsou klinická měření dušnosti. V důsledku naší dřívější práce v předklinické fázi a fázi I jsme si však uvědomili, že je třeba se dívat nad rámec těchto fyziologických opatření a zvážit další výsledky (např. tíseň kvůli dušnosti, schopnost rozhodnout se pro účast na společenských akcích).

Pilotní/průzkumná zkouška (fáze II) tedy sama o sobě poskytne důležité informace pro výpočet výkonu pro budoucí plánovanou definitivní RCT (fáze III). Cíle této současné pilotní/průzkumné studie proto zahrnují testování intervence (BIS), ale také stanovení proveditelnosti provedení definitivního RCT testováním zkušební metody (tj. pragmatického rychlého návrhu), randomizačních postupů a identifikace vhodných primární výsledná opatření. Předpokládá se, že nejpravděpodobnějším primárním výsledkem pacienta bude „strach způsobený dušností“ a zvládnutí dušnosti; nejpravděpodobnějším výsledkem primárního pečovatele je „strach pečovatele kvůli dušnosti“. U pacientů i u pečovatelů bude „strach způsobený dušností“ měřen pomocí vizuální analogové škály (VAS; 0-10 cm); rozdíl mezi základním a následným měřením 1 cm na této škále by mohl být považován za klinicky významný pro pacienty s nezvladatelnou dušností. Tato pilotní/průzkumná RCT poskytne data k potvrzení nebo vyvrácení těchto výsledků, a tak zlepší návrh budoucích definitivních studií.

Na základě klinických zkušeností, údajů publikovaných z jiných studií a kazuistik (např. Corner a kol., 1996) a na základě doporučení odborníka jsme provedli několik předběžných odhadů pravděpodobných změn, které můžeme očekávat od intervence. Mohli bychom očekávat změnu ve skóre těžké tísně v důsledku dušnosti o 2,2 (SD 1,8) na 10bodové škále. Tento rozdíl by byl detekován pomocí Mann Whitney U testu s 11 pacienty v každé skupině (celkem 22), s 80% silou a významností p=0,05. Změnu podílu pacientů s těžkými nebo velmi těžkými obtížemi v důsledku dušnosti z 90 % na 40 % by při 80% výkonu a významnosti p<0,05 detekovalo 14 pacientů v každé skupině (celkem 28 pacientů). Proto se budeme snažit získat do studie alespoň 30 (nebo 28) pacientů.

Řadu subjektivních měření, měření tolerance zátěže a fyziologických měření již shromažďuje nebo zaznamenává sama BIS (např. VAS, modifikovaný BORG, MRC grading symptomů dyspnoe atd.). Ty budou nadále shromažďovány a budou využívány službou i hodnocením. V souladu s cíli hodnocení se další výsledky, které mají být v rámci studie hodnoceny, budou týkat spokojenosti pacienta a pečovatele se službou, kvality života pacienta a pečovatele, úzkosti pacienta a pečovatele, zvládnutí pacienta, zátěže pečovatele, dušnosti pacientů, tíseň pacienta a pečovatele kvůli dušnosti, aspekty služby nejužitečnější pro uživatele (pacienty a pečovatele) a další využití služeb.