Ensayo piloto controlado aleatorizado de un servicio de intervención de disnea para la enfermedad pulmonar obstructiva crónica (BIS-PhIInm)

El objetivo del estudio es probar la viabilidad de realizar un ECA pragmático simple ciego de seguimiento rápido de BIS versus atención estándar para pacientes con EPOC y sus cuidadores y comenzar a probar la efectividad de la intervención al: (1) Describir los patrones de derivación y actividad del servicio; (2) Describir las experiencias y puntos de vista del servicio por parte de las personas con disnea que han sido referidas al mismo y las experiencias y puntos de vista de aquellos involucrados informalmente en su cuidado; (3) Identificar aquellos aspectos del servicio que son más útiles para las personas con dificultad para respirar, las personas involucradas informalmente en su atención y los profesionales de la salud.

El estudio consta de cinco componentes: (1) datos relacionados con los patrones de derivación y la actividad del servicio; (2) identificación de los componentes de la intervención; (3) un ensayo controlado aleatorizado (RCT) piloto pragmático rápido de BIS para pacientes con EPOC versus atención estándar; (4) entrevistas semiestructuradas con los referentes; (5) entrevistas en profundidad con el personal del BPI. El ECA se describe a continuación.

Aunque el BIS también recibe referencias de pacientes con cáncer e insuficiencia cardíaca, los pacientes con EPOC constituyen el grupo diagnóstico más grande de referencias. Por lo tanto, el ensayo piloto se centra en una cohorte heterogénea de pacientes con EPOC/COAD.

El investigador estará cegado a la asignación de los encuestados hasta la semana 8. Esto se logrará cuando el investigador realice el reclutamiento para el estudio y recopile las medidas iniciales, pero luego pase el proceso de aleatorización e informe de la asignación (al paciente y al proveedor) a un tercero (enfermeras de ensayos clínicos) utilizando un método aleatorio. secuencia de sobres opacos generados previamente por un administrador del estudio en King's (independiente del servicio y del RCT). Después de esto, todos los datos se manejarán utilizando los números de identidad del estudio y los identificadores de asignación de grupos solo se agregarán en la etapa de análisis. Todos los resultados son autoevaluados por los pacientes y los cuidadores, principalmente mediante cuestionarios estructurados, pero también incorporan una guía temática cualitativa antes de la aleatorización y luego nuevamente al final de la exposición del grupo de seguimiento rápido a BIS y el período de espera del grupo de control para BIS (en ambos). estos cuestionarios estructurados de puntos de medición se completarán antes de la entrevista cualitativa).

Los datos subsiguientes recopilados del grupo de control una vez que reciben BIS (después de su período en la lista de espera cuando la asignación de su grupo estaba cegada al investigador) se tratarán como datos de antes/después y no como datos de ECA. Esto permitirá la recopilación de datos cualitativos en el punto medio del uso del servicio, ya que el investigador ya no estará cegado a la asignación de su grupo, ni se le exigirá que lo esté en esta etapa.

Puntos de medición: se tomarán "medidas" (cuantitativas y cualitativas) para todos los encuestados (FT y CC) al inicio (t1), antes de la aleatorización. Se repetirán para el grupo de vía rápida (FC) durante la intervención (4 semanas después del comienzo de la intervención (FTt2) - solo cuantitativo) y para el grupo de condición de control al mismo tiempo (CCt2 - solo cuantitativo), y luego nuevamente después del alta para el grupo de vía rápida (8 semanas después del comienzo de la intervención (FTt3)). Además de medirse en t1 (aleatorización) y t2 (punto medio entre la aleatorización y la intervención, solo cuantitativa), el grupo de condiciones de control (CC) también se medirá justo antes del comienzo de su intervención (CCt3), repitiéndose durante la intervención (4 semanas después del comienzo de la intervención (CCt4)) y luego nuevamente después del alta (8 semanas después del comienzo de la intervención (CCt5)). El uso de esta estrategia de medición debería permitir identificar si la condición de los encuestados en el grupo de control se deterioró o no mientras esperaban su intervención y si esto tuvo o no un impacto en los resultados finales para este grupo.

Las medidas se recopilarán por medio de entrevistas estructuradas/semiestructuradas grabadas en audio (con el permiso de los encuestados). Se propone que en cada punto de medición los pacientes y los cuidadores sean entrevistados por separado, ya que esto se consideró importante en las entrevistas del estudio piloto. Esto se gestionará solicitando a los cuidadores que completen las medidas de autocompletado mientras se realiza la entrevista con el paciente. Las entrevistas con los cuidadores se realizarán en una ocasión separada, pero temporalmente cercana (por ejemplo, hasta 2 días después), según la conveniencia del cuidador (por ejemplo, por la noche si es necesario). Se prestará especial atención a las necesidades del paciente y del cuidador en cuanto a la fatiga.

Es difícil determinar el tamaño de la muestra para un ensayo piloto/exploratorio de este tipo. Como no se han realizado ensayos antes con esta intervención en particular, o para este tipo de intervención con este grupo de pacientes (es decir, pacientes con EPOC), faltan datos (p. identificación de las medidas de resultado primarias y sus datos) para respaldar los cálculos de poder estadístico que se utilizan normalmente para estimar el tamaño de muestra requerido de un ECA definitivo (es decir, el número de participantes necesarios para garantizar que el estudio sea científicamente sólido). Además, los ensayos que existen en relación con las intervenciones para pacientes con EPOC (p. ensayos de rehabilitación pulmonar en lugar de servicios de intervención para la disnea) se han centrado principalmente en los resultados fisiológicos, como las medidas clínicas de la disnea. Sin embargo, como resultado de nuestro trabajo anterior en la fase preclínica y la fase I, nos dimos cuenta de la necesidad de mirar más allá de tales medidas fisiológicas y considerar otros resultados (p. angustia debido a la falta de aire, capacidad de elegir participar en eventos sociales).

Por lo tanto, el ensayo piloto/exploratorio (Fase II) proporcionará información vital para informar los cálculos de potencia para un futuro RCT definitivo planificado (Fase III). Por lo tanto, los objetivos de este ensayo piloto/exploratorio actual incluyen probar la intervención (el BIS), pero también establecer la viabilidad de realizar un ECA definitivo probando el método del ensayo (es decir, el diseño pragmático de vía rápida), los procedimientos de aleatorización y la identificación de medidas de resultado primarias. Se prevé que los resultados primarios más probables para los pacientes serán "angustia debido a la disnea" y dominio de la disnea; el resultado primario más probable para el cuidador es "angustia del cuidador debido a la disnea". Tanto para los pacientes como para los cuidadores, la "angustia debido a la falta de aire" se medirá mediante una escala analógica visual (VAS; 0-10 cm); una diferencia entre las mediciones de referencia y de seguimiento de 1 cm en esta escala podría considerarse clínicamente significativa para pacientes con disnea intratable. Este ECA piloto/exploratorio proporcionará los datos para confirmar o refutar estos resultados, y así mejorar el diseño de futuros ensayos definitivos.

Basado en la experiencia clínica, datos publicados de otros estudios e informes de casos (p. Corner et al, 1996), y con el asesoramiento de expertos, hemos realizado algunas estimaciones provisionales de los cambios probables que podemos esperar que tenga la intervención. Podríamos esperar un cambio en la puntuación de angustia severa debido a la disnea de 2,2 (DE 1,8) en una escala de 10 puntos. Esta diferencia se detectaría, mediante una prueba U de Mann Whitney, con 11 pacientes en cada grupo (22 en total), con una potencia del 80% y una significancia de p=0,05. Se detectaría un cambio en la proporción de pacientes con angustia grave o muy grave debido a la disnea del 90 % al 40 % con una potencia del 80 % y una significancia de p<0,05 en 14 pacientes de cada grupo (28 pacientes en total). Por lo tanto, intentaremos reclutar al menos 30 (o 28) pacientes para el ensayo.

El propio BIS ya recopila o registra una serie de medidas subjetivas, medidas de tolerancia al ejercicio y medidas fisiológicas (p. VAS, BORG modificado, clasificación MRC de los síntomas de disnea, etc.). Estos se seguirán recopilando y serán utilizados tanto por el servicio como por la evaluación. De acuerdo con los objetivos de la evaluación, otros resultados que se evaluarán dentro del ensayo se relacionarán con la satisfacción del paciente y del cuidador con el servicio, la calidad de vida del paciente y del cuidador, la ansiedad del paciente y del cuidador, el dominio del paciente, la carga del cuidador, la dificultad para respirar del paciente, malestar del paciente y del cuidador debido a la disnea, aspectos del servicio más útiles para los usuarios (pacientes y cuidadores) y otros usos del servicio.