Estudo Piloto Randomizado e Controlado de um Serviço de Intervenção para Dispneia na Doença Pulmonar Obstrutiva Crônica (BIS-PhIInm)

O objetivo do estudo é testar a viabilidade de conduzir um RCT pragmático simples-cego de BIS versus tratamento padrão para pacientes com DPOC e seus cuidadores e começar a testar a eficácia da intervenção por: (1) Descrever os padrões de encaminhamento e atividade do serviço; (2) Descrever as experiências e visões do serviço por pessoas com falta de ar que foram encaminhadas para ele e as experiências e opiniões daqueles envolvidos informalmente em seus cuidados; (3) Identificar os aspectos do serviço que são mais úteis para pessoas com falta de ar, pessoas envolvidas informalmente em seus cuidados e profissionais de saúde.

O estudo consiste em cinco componentes: (1) dados relativos a padrões de referência e atividade de serviço; (2) identificação dos componentes da intervenção; (3) um ensaio piloto randomizado controlado (ECR) pragmático e pragmático de BIS para pacientes com DPOC versus tratamento padrão; (4) entrevistas semi-estruturadas com referenciadores; (5) entrevistas em profundidade com funcionários do BIS. O RCT é descrito abaixo.

Embora o BIS também receba encaminhamentos para pacientes com câncer e insuficiência cardíaca, os pacientes com DPOC constituem o maior grupo diagnóstico de encaminhamentos. O ensaio piloto, portanto, se concentra em uma coorte heterogênea de pacientes com DPOC/COAD.

O investigador será cego para a alocação dos entrevistados até a semana 8. Isso será alcançado pelo investigador conduzindo o recrutamento para o estudo e coletando medidas de linha de base, mas depois passando o processo de randomização e relatando a alocação (para o paciente e o provedor) para um terceiro (enfermeiros de ensaios clínicos) usando um método aleatório sequência de envelopes opacos previamente gerados por um administrador de estudos no King's (independente do serviço e do RCT). Posteriormente, todos os dados serão tratados usando números de identidade do estudo e os identificadores de alocação de grupo serão adicionados apenas na fase de análise. Os resultados são todos autoavaliados por pacientes e cuidadores principalmente usando questionários estruturados, mas também incorporando um guia de tópico qualitativo antes da randomização e novamente no final da exposição do grupo de via rápida ao BIS e o período de espera do grupo de controle para o BIS (em ambos os esses pontos de medição, questionários estruturados serão preenchidos antes da entrevista qualitativa).

Os dados subseqüentes coletados do grupo de controle assim que receberem o BIS (após o período na lista de espera quando a alocação do grupo foi cega para o investigador) serão tratados como dados antes/depois e não como dados RCT. Isso permitirá a coleta de dados qualitativos no meio do uso do serviço, pois o investigador não estará mais cego para a alocação do grupo, nem será necessário que esteja nessa fase.

Pontos de medição: 'medidas' (quantitativas e qualitativas) serão feitas para todos os entrevistados (FT e CC) na linha de base (t1), antes da randomização. Eles serão repetidos para o grupo fast-track (FC) durante a intervenção (4 semanas após o início da intervenção (FTt2) - apenas quantitativo) e para o grupo de condição de controle ao mesmo tempo (CCt2 - apenas quantitativo) e novamente após a alta para o grupo de via rápida (8 semanas após o início da intervenção (FTt3)). Além de ser medido em t1 (randomização) e t2 (ponto médio entre randomização e intervenção - apenas quantitativo), o grupo de condição de controle (CC) também será medido imediatamente antes do início de sua intervenção (CCt3), repetido durante a intervenção (4 semanas após o início da intervenção (CCt4)) e novamente após a alta (8 semanas após o início da intervenção (CCt5)). A utilização desta estratégia de medição deverá permitir identificar se o estado dos inquiridos do grupo de controlo piorou ou não enquanto aguardavam a sua intervenção e se isso teve ou não impacto nos resultados finais deste grupo.

As medidas serão coletadas por meio de entrevistas estruturadas/semi-estruturadas gravadas em áudio (com a permissão dos entrevistados). Propõe-se que em cada ponto de medição os pacientes e cuidadores sejam entrevistados separadamente, pois isso é importante nas entrevistas do estudo piloto. Isso será gerenciado solicitando que os cuidadores concluam quaisquer medidas de autopreenchimento enquanto a entrevista estiver sendo realizada com o paciente. As entrevistas com os cuidadores serão realizadas em uma ocasião separada, mas temporalmente próxima (por exemplo, até 2 dias depois), conforme a conveniência do cuidador (por exemplo, à noite, se necessário). Atenção especial será dada às necessidades do paciente e cuidador em termos de fadiga.

Determinar o tamanho da amostra para um estudo piloto/exploratório desse tipo é difícil. Como nenhum estudo foi realizado antes com esta intervenção em particular, ou para este tipo de intervenção com este grupo de pacientes (ou seja, pacientes com DPOC), faltam dados (p. identificação de medidas de resultados primários e seus dados) para apoiar os cálculos de poder geralmente usados ​​para estimar o tamanho da amostra necessária de um RCT definitivo (ou seja, o número de participantes necessários para garantir que o estudo seja cientificamente sólido). Além disso, os estudos existentes relacionados a intervenções para pacientes com DPOC (por exemplo, ensaios clínicos de reabilitação pulmonar em vez de serviços de intervenção para a falta de ar) concentraram-se principalmente em resultados fisiológicos, como medidas clínicas da falta de ar. No entanto, como resultado de nosso trabalho anterior na fase pré-clínica e na fase I, percebemos a necessidade de olhar além dessas medidas fisiológicas e considerar outros resultados (por exemplo, angústia devido à falta de ar, capacidade de optar por participar de eventos sociais).

Assim, o teste piloto/exploratório (Fase II) fornecerá informações vitais para informar os cálculos de potência para um futuro RCT definitivo planejado (Fase III). Os objetivos deste estudo piloto/exploratório atual, portanto, incluem testar a intervenção (o BIS), mas também estabelecer a viabilidade de conduzir um ECR definitivo testando o método do estudo (ou seja, o design pragmático de via rápida), procedimentos de randomização e a identificação de medidas de resultados primários. Prevê-se que os desfechos primários mais prováveis ​​para o paciente sejam 'angústia devido à falta de ar' e domínio da falta de ar; o desfecho mais provável para o cuidador primário é 'sofrimento do cuidador devido à falta de ar'. Tanto para os pacientes como para os cuidadores, o 'desconforto devido à falta de ar' será medido usando uma Escala Visual Analógica (VAS; 0-10 cm); uma diferença entre as medidas iniciais e de acompanhamento de 1 cm nesta escala pode ser considerada clinicamente significativa para pacientes com falta de ar intratável. Este RCT piloto/exploratório fornecerá os dados para confirmar ou refutar esses resultados e, assim, aprimorar o desenho de futuros ensaios definitivos.

Com base na experiência clínica, dados publicados de outros estudos e relatos de casos (por exemplo, Corner et al, 1996), e seguindo a orientação de especialistas, fizemos algumas estimativas provisórias das prováveis ​​mudanças que podemos esperar que a intervenção tenha. Poderíamos esperar uma mudança na pontuação de angústia grave devido à falta de ar de 2,2 (DP 1,8) em uma escala de 10 pontos. Essa diferença seria detectada pelo teste U de Mann Whitney, com 11 pacientes em cada grupo (22 no total), com poder de 80% e significância de p=0,05. Uma mudança na proporção de pacientes com sofrimento grave ou muito grave devido à falta de ar de 90% para 40% seria detectada com poder de 80% e uma significância de p<0,05 por 14 pacientes em cada grupo (28 pacientes no total). Portanto, pretendemos recrutar pelo menos 30 (ou 28) pacientes para o estudo.

Várias medidas subjetivas, medidas de tolerância ao exercício e medidas fisiológicas já são coletadas ou registradas pelo próprio BIS (por exemplo, VAS, BORG modificado, classificação MRC de sintomas de dispneia, etc.). Estes continuarão a ser recolhidos e serão utilizados tanto pelo serviço como pela avaliação. De acordo com os objetivos da avaliação, outros resultados a serem avaliados no estudo estarão relacionados à satisfação do paciente e do cuidador com o serviço, qualidade de vida do paciente e do cuidador, ansiedade do paciente e do cuidador, domínio do paciente, sobrecarga do cuidador, falta de ar do paciente, sofrimento do paciente e cuidador devido à falta de ar, aspectos do serviço mais úteis para os usuários (pacientes e cuidadores) e outros usos do serviço.