Pilot randomiseret kontrolleret undersøgelse af en åndenød interventionstjeneste for kronisk obstruktiv lungesygdom (BIS-PhIInm)

Formålet med undersøgelsen er at teste gennemførligheden af ​​at udføre en pragmatisk enkeltblindet fast track RCT af BIS versus standardbehandling for patienter med KOL og deres plejere og at begynde at teste effektiviteten af ​​interventionen ved at: (1) Beskrive henvisningsmønstrene og tjenestens aktivitet; (2) Beskrive oplevelser og synspunkter af tjenesten fra personer med åndenød, som er blevet henvist til den, og erfaringer og synspunkter fra dem, der uformelt er involveret i deres omsorg; (3) At identificere de aspekter af tjenesten, som er mest nyttige for personer med åndenød, dem, der er uformelt involveret i deres pleje og sundhedspersonale.

Undersøgelsen består af fem komponenter: (1) data relateret til henvisningsmønstre og serviceaktivitet; (2) identifikation af komponenter i interventionen; (3) et pragmatisk, fast-track randomiseret kontrolleret forsøg (RCT) af BIS for KOL-patienter versus standardbehandling; (4) semistrukturerede interviews med referenter; (5) dybdegående interviews med BIS personale. RCT er beskrevet nedenfor.

Selvom BIS også modtager henvisninger til patienter med kræft og hjertesvigt, udgør KOL-patienter den største diagnostiske gruppe af henvisninger. Pilotforsøget fokuserer derfor på en heterogen kohorte af KOL/COAD-patienter.

Efterforskeren vil være blind for tildelingen af ​​respondenter indtil uge 8. Dette opnås ved, at investigator udfører rekrutteringen til undersøgelsen og indsamler baseline-mål, men derefter videregiver processen med randomisering og rapportering af allokering (til patienten og udbyderen) til en tredjepart (sygeplejersker i kliniske forsøg) ved hjælp af en tilfældig sekvens af uigennemsigtige kuverter, der tidligere er genereret af en undersøgelsesadministrator hos King's (uafhængig af tjenesten og RCT). Efterfølgende vil alle data blive håndteret ved hjælp af undersøgelsens identitetsnumre, og gruppeallokeringsidentifikatorer vil kun blive tilføjet på analysestadiet. Resultater er alle selvvurderet af patienter og plejere, hovedsageligt ved hjælp af strukturerede spørgeskemaer, men også ved at inkorporere en kvalitativ emnevejledning forud for randomisering og derefter igen i slutningen af ​​fast track-gruppens eksponering for BIS og kontrolgruppens ventetid på BIS (ved begge disse målepunkters strukturerede spørgeskemaer vil blive udfyldt før det kvalitative interview).

Efterfølgende data indsamlet fra kontrolgruppen, når de har modtaget BIS (efter deres periode på ventelisten, hvor deres gruppetildeling blev blindet for investigator), vil blive behandlet som før/efter data og ikke RCT-data. Dette vil tillade indsamling af kvalitative data midt i brugen af ​​tjenesten, da efterforskeren ikke længere vil være blind for deres gruppetildeling, og det vil heller ikke kræves, at hun er på dette stadium.

Målepunkter: 'mål' (kvantitative og kvalitative) vil blive taget for alle respondenter (FT og CC) ved baseline (t1), før randomisering. De vil blive gentaget for fast-track-gruppen (FC) under interventionen (4 uger efter påbegyndelse af interventionen (FTt2) - kun kvantitativ) og for kontroltilstandsgruppen på samme tid (CCt2 - kun kvantitativ), og derefter igen efter udskrivelse til fast track-gruppen (8 uger efter påbegyndelse af intervention (FTt3)). Ud over at blive målt ved t1 (randomisering) og t2 (midtpunkt mellem randomisering og intervention - kun kvantitativ), vil kontroltilstandsgruppen (CC) også blive målt lige før påbegyndelsen af ​​deres intervention (CCt3), gentaget under interventionen (4 uger efter påbegyndelse af intervention (CCt4)) og derefter igen efter udskrivelse (8 uger efter påbegyndelse af intervention (CCt5)). Brug af denne målestrategi skulle gøre det muligt at identificere, om respondenternes tilstand i kontrolgruppen forværredes, mens de afventede deres intervention, og om dette derefter havde en indvirkning på de endelige resultater for denne gruppe.

Tiltag vil blive indsamlet ved hjælp af lydbåndede strukturerede/semistrukturerede interviews (med respondenternes tilladelse). Det foreslås, at patienter og plejere ved hvert målepunkt interviewes separat, da dette fandtes at være vigtigt i pilotundersøgelsesinterviewene. Dette vil blive styret ved at anmode om, at plejere gennemfører eventuelle selvudfyldende foranstaltninger, mens interviewet gennemføres med patienten. Samtaler med pårørende vil derefter blive gennemført ved en særskilt, men midlertidigt tæt lejlighed (f.eks. op til 2 dage senere), når det passer plejeren (f.eks. om aftenen, hvis det er nødvendigt). Der vil blive taget nøje hensyn til patientens og plejerens behov med hensyn til træthed.

Det er vanskeligt at bestemme stikprøvestørrelsen for et pilot-/eksplorativt forsøg af denne type. Da der ikke tidligere er udført forsøg med denne særlige intervention, eller for denne type intervention med denne patientgruppe (dvs. KOL-patienter), er der mangel på data (f.eks. identifikation af primære resultatmål og deres data) for at understøtte de effektberegninger, der normalt bruges til at estimere den nødvendige stikprøvestørrelse af en endelig RCT (dvs. antallet af deltagere, der er nødvendigt for at sikre, at undersøgelsen er videnskabeligt forsvarlig). Derudover er de forsøg, der eksisterer vedrørende interventioner til patienter med KOL (f.eks. forsøg med pulmonal rehabilitering frem for åndenød intervention) har primært fokuseret på fysiologiske resultater såsom kliniske mål for åndenød. Men som et resultat af vores tidligere arbejde i den prækliniske fase og fase I blev vi opmærksomme på behovet for at se ud over sådanne fysiologiske mål og overveje andre resultater (f.eks. nød på grund af åndenød, mulighed for at vælge at deltage i sociale arrangementer).

Således vil pilot-/udforskningsforsøget (Fase II) selv give vital information til at informere om effektberegningerne for en fremtidig planlagt endelig RCT (Fase III). Formålet med dette nuværende pilot-/eksplorerende forsøg omfatter derfor at teste interventionen (BIS), men også at etablere gennemførligheden af ​​at udføre en endelig RCT ved at teste forsøgsmetoden (dvs. det pragmatiske fast-track design), randomiseringsprocedurer og identifikation af passende primære resultatmål. Det er forudset, at de mest sandsynlige primære patientudfald vil være "besvær på grund af åndenød" og mestring af åndenød; det mest sandsynlige resultat for den primære plejer er 'plejers nød på grund af åndenød'. For både patienter og plejere vil 'nød på grund af åndenød' blive målt ved hjælp af en visuel analog skala (VAS; 0-10 cm); en forskel mellem baseline- og opfølgningsmålingerne på 1 cm på denne skala kunne betragtes som klinisk signifikant for patienter med vanskelig åndenød. Denne pilot/udforskende RCT vil levere data til at bekræfte eller afkræfte disse resultater og således forbedre designet af fremtidige definitive forsøg.

Baseret på klinisk erfaring er data offentliggjort fra andre undersøgelser og case-rapporter (f. Corner et al, 1996), og på ekspertrådgivning har vi lavet nogle foreløbige skøn over de sandsynlige ændringer, vi kan forvente, at interventionen vil have. Vi kunne forvente en ændring i score for alvorlige lidelser på grund af åndenød på 2,2 (SD 1,8) på en 10-punkts skala. Denne forskel ville blive detekteret ved hjælp af en Mann Whitney U-test med 11 patienter i hver gruppe (22 i alt), med 80 % kraft og en signifikans på p=0,05. En ændring i andelen af ​​patienter med svær eller meget alvorlig besvær på grund af åndenød fra 90 % til 40 % ville blive påvist ved 80 % effekt og en signifikans på p<0,05 af 14 patienter i hver gruppe (28 patienter i alt). Derfor vil vi tilstræbe at rekruttere mindst 30 (eller 28) patienter til forsøget.

En række subjektive mål, træningstolerancemål og fysiologiske mål er allerede indsamlet eller registreret af BIS selv (f.eks. VAS, modificeret BORG, MRC gradering af dyspnøsymptomer etc.). Disse vil fortsat blive indsamlet og vil blive brugt af både tjenesten og evalueringen. I overensstemmelse med målene for evalueringen vil andre udfald, der skal vurderes inden for forsøget, relatere sig til patient og plejers tilfredshed med ydelsen, patient og plejers livskvalitet, patient og plejers angst, patientmestring, omsorgsbyrde, patienters åndenød, patient og plejers nød på grund af åndenød, aspekter af tjenesten, der er mest nyttige for brugere (patienter og plejere) og anden servicebrug.