Randomisierte kontrollierte Pilotstudie eines Atemnot-Interventionsdienstes bei chronisch obstruktiver Lungenerkrankung (BIS-PhIInm)

Ziel der Studie ist es, die Machbarkeit der Durchführung einer pragmatischen, einfach verblindeten Fast-Track-RCT von BIS im Vergleich zur Standardversorgung für Patienten mit COPD und ihre Betreuer zu testen und mit der Prüfung der Wirksamkeit der Intervention zu beginnen, indem: (1) die Überweisungsmuster beschrieben werden und Aktivität des Dienstes; (2) Beschreibung der Erfahrungen und Ansichten des Dienstes von Menschen mit Atemnot, die an ihn verwiesen wurden, sowie der Erfahrungen und Ansichten derjenigen, die informell an ihrer Pflege beteiligt sind; (3) Identifizieren der Aspekte des Dienstes, die für Menschen mit Atemnot, diejenigen, die informell an ihrer Pflege beteiligt sind, und medizinisches Fachpersonal am nützlichsten sind.

Die Studie besteht aus fünf Komponenten: (1) Daten zu Überweisungsmustern und Serviceaktivitäten; (2) Identifizierung von Komponenten der Intervention; (3) eine pragmatische, randomisierte, kontrollierte Pilotstudie (RCT) mit BIS für COPD-Patienten im Vergleich zur Standardversorgung; (4) halbstrukturierte Interviews mit Überweisern; (5) ausführliche Interviews mit BIS-Mitarbeitern. Die RCT wird unten beschrieben.

Obwohl das BIS auch Überweisungen für Patienten mit Krebs und Herzinsuffizienz entgegennimmt, stellen COPD-Patienten die größte diagnostische Überweisungsgruppe. Der Pilotversuch konzentriert sich daher auf eine heterogene Kohorte von COPD/COAD-Patienten.

Der Prüfer bleibt bis Woche 8 für die Zuordnung der Befragten blind. Dies wird dadurch erreicht, dass der Prüfer die Rekrutierung für die Studie durchführt und Basismaße sammelt, dann aber den Prozess der Randomisierung und Berichterstattung über die Zuteilung (an den Patienten und den Anbieter) an eine dritte Partei (Krankenschwestern für klinische Studien) übergibt, die einen Zufallsgenerator verwendet Folge undurchsichtiger Umschläge, die zuvor von einem Studienadministrator bei King's (unabhängig vom Dienst und dem RCT) erstellt wurden. Anschließend werden alle Daten unter Verwendung von Studienidentitätsnummern verarbeitet und Gruppenzuordnungskennungen werden erst in der Analysephase hinzugefügt. Die Ergebnisse werden alle von Patienten und Betreuern selbst bewertet, hauptsächlich mithilfe strukturierter Fragebögen, aber auch unter Einbeziehung eines qualitativen Themenleitfadens vor der Randomisierung und dann noch einmal am Ende der BIS-Exposition der Fast-Track-Gruppe und der Wartezeit der Kontrollgruppe für BIS (bei beiden). Zu diesen Messpunkten werden strukturierte Fragebögen vor dem qualitativen Interview ausgefüllt.

Nachfolgende Daten, die von der Kontrollgruppe erhoben werden, sobald sie BIS erhalten (nach ihrem Zeitraum auf der Warteliste, als ihre Gruppenzuteilung für den Prüfer blind war), werden als Vorher/Nachher-Daten und nicht als RCT-Daten behandelt. Dies ermöglicht die Erfassung qualitativer Daten in der Mitte der Nutzung des Dienstes, da der Prüfer nicht länger blind gegenüber seiner Gruppenzuordnung ist und dies auch in dieser Phase nicht erforderlich ist.

Messpunkte: „Maßnahmen“ (quantitativ und qualitativ) werden für alle Befragten (FT und CC) zu Studienbeginn (t1) vor der Randomisierung ergriffen. Sie werden für die Fast-Track-Gruppe (FC) während der Intervention (4 Wochen nach Beginn der Intervention (FTt2) – nur quantitativ) und für die Kontrollgruppe gleichzeitig (CCt2 – nur quantitativ) und dann noch einmal wiederholt nach der Entlassung für die Fast-Track-Gruppe (8 Wochen nach Beginn der Intervention (FTt3)). Die Kontrollgruppe (CC) wird nicht nur zu t1 (Randomisierung) und t2 (Mittelpunkt zwischen Randomisierung und Intervention – nur quantitativ) gemessen, sondern auch kurz vor Beginn ihrer Intervention (CCt3) gemessen und währenddessen wiederholt der Intervention (4 Wochen nach Beginn der Intervention (CCt4)) und dann noch einmal nach der Entlassung (8 Wochen nach Beginn der Intervention (CCt5)). Mithilfe dieser Messstrategie sollte es möglich sein, festzustellen, ob sich der Zustand der Befragten in der Kontrollgruppe während des Wartens auf ihre Intervention verschlechterte und ob sich dies dann auf die Endergebnisse dieser Gruppe auswirkte.

Die Maßnahmen werden mittels aufgezeichneter strukturierter/halbstrukturierter Interviews (mit Zustimmung der Befragten) erhoben. Es wird vorgeschlagen, dass an jedem Messpunkt Patienten und Betreuer getrennt befragt werden, da dies in den Interviews der Pilotstudie als wichtig erachtet wurde. Dies wird dadurch erreicht, dass die Betreuer aufgefordert werden, alle Selbstvervollständigungsmaßnahmen durchzuführen, während das Interview mit dem Patienten durchgeführt wird. Interviews mit den Betreuern werden dann zu einem separaten, aber zeitlich begrenzten Anlass (z. B. bis zu 2 Tage später) nach Wunsch des Betreuers (z. B. bei Bedarf auch abends) durchgeführt. Den Bedürfnissen des Patienten und des Pflegepersonals in Bezug auf Müdigkeit wird besondere Aufmerksamkeit geschenkt.

Die Bestimmung der Stichprobengröße für einen Pilot-/Erkundungsversuch dieser Art ist schwierig. Da mit dieser speziellen Intervention oder für diese Art von Intervention bei dieser Patientengruppe (d. h. COPD-Patienten) fehlen Daten (z.B. Identifizierung der primären Ergebnismaße und ihrer Daten), um die Power-Berechnungen zu unterstützen, die normalerweise zur Schätzung der erforderlichen Stichprobengröße eines endgültigen RCT verwendet werden (d. h. der Anzahl der Teilnehmer, die erforderlich ist, um sicherzustellen, dass die Studie wissenschaftlich fundiert ist). Darüber hinaus gibt es bereits Studien zu Interventionen bei Patienten mit COPD (z.B. Studien zur Lungenrehabilitation statt zu Interventionsdiensten bei Atemnot) haben sich in erster Linie auf physiologische Ergebnisse wie klinische Messungen der Atemnot konzentriert. Aufgrund unserer früheren Arbeit in der präklinischen Phase und Phase I wurde uns jedoch bewusst, dass wir über solche physiologischen Messungen hinausblicken und andere Ergebnisse berücksichtigen müssen (z. B. Stress aufgrund von Atemnot, Fähigkeit, sich für die Teilnahme an gesellschaftlichen Veranstaltungen zu entscheiden).

Somit wird der Pilot-/Erkundungsversuch (Phase II) selbst wichtige Informationen liefern, um die Leistungsberechnungen für eine künftig geplante endgültige RCT (Phase III) zu unterstützen. Zu den Zielen dieser aktuellen Pilot-/Explorationsstudie gehört daher das Testen der Intervention (BIS), aber auch die Feststellung der Machbarkeit der Durchführung einer endgültigen RCT durch Testen der Testmethode (d. h. des pragmatischen Fast-Track-Designs), der Randomisierungsverfahren und der Identifizierung geeigneter primäre Ergebnismaße. Man geht davon aus, dass die wahrscheinlichsten primären Folgen für den Patienten „Belastung aufgrund von Atemnot“ und die Beherrschung der Atemnot sein werden; Das wahrscheinlichste primäre Ergebnis für das Pflegepersonal ist „Belastung des Pflegepersonals aufgrund von Atemnot“. Sowohl für Patienten als auch für Betreuer wird „Belastung aufgrund von Atemnot“ mithilfe einer visuellen Analogskala (VAS; 0-10 cm) gemessen; Ein Unterschied zwischen den Ausgangs- und Folgemessungen von 1 cm auf dieser Skala könnte als klinisch signifikant für Patienten mit hartnäckiger Atemnot angesehen werden. Dieses Pilot-/explorative RCT wird die Daten liefern, um diese Ergebnisse zu bestätigen oder zu widerlegen und so das Design zukünftiger endgültiger Studien zu verbessern.

Basierend auf klinischen Erfahrungen, veröffentlichten Daten aus anderen Studien und Fallberichten (z. B. Corner et al., 1996) und auf Expertenrat hin haben wir einige vorläufige Schätzungen der wahrscheinlichen Veränderungen vorgenommen, die wir durch die Intervention erwarten können. Auf einer 10-Punkte-Skala können wir mit einer Veränderung des Scores für schwere Belastung aufgrund von Atemnot um 2,2 (SD 1,8) rechnen. Dieser Unterschied würde mithilfe eines Mann-Whitney-U-Tests mit 11 Patienten in jeder Gruppe (insgesamt 22) mit einer Aussagekraft von 80 % und einer Signifikanz von p = 0,05 festgestellt. Eine Veränderung des Anteils der Patienten mit schwerer oder sehr schwerer Belastung aufgrund von Atemnot von 90 % auf 40 % würde bei 80 % Leistung und einer Signifikanz von p < 0,05 bei 14 Patienten in jeder Gruppe (insgesamt 28 Patienten) festgestellt werden. Daher streben wir an, mindestens 30 (oder 28) Patienten für die Studie zu rekrutieren.

Eine Reihe subjektiver Messungen, Belastungstoleranzmessungen und physiologischer Messungen werden bereits vom BIS selbst erfasst oder aufgezeichnet (z. B. VAS, modifiziertes BORG, MRC-Einstufung der Dyspnoe-Symptome usw.). Diese werden weiterhin erhoben und sowohl vom Dienst als auch von der Auswertung genutzt. In Übereinstimmung mit den Zielen der Bewertung beziehen sich andere im Rahmen der Studie zu bewertende Ergebnisse auf die Zufriedenheit von Patienten und Pflegepersonal mit der Dienstleistung, die Lebensqualität von Patient und Pflegepersonal, Ängste von Patienten und Pflegepersonal, Patientenbeherrschung, Belastung des Pflegepersonals, Atemnot des Patienten, Belastung von Patienten und Betreuern aufgrund von Atemnot, Aspekte des Dienstes, die für Benutzer (Patienten und Betreuer) am nützlichsten sind, und andere Dienstnutzung.