Studio pilota controllato randomizzato di un servizio di intervento per la dispnea per la broncopneumopatia cronica ostruttiva (BIS-PhIInm)

Lo scopo dello studio è testare la fattibilità di condurre un RCT pragmatico in singolo cieco fast track di BIS rispetto alle cure standard per i pazienti con BPCO e i loro assistenti e iniziare a testare l'efficacia dell'intervento: (1) Descrivendo i modelli di riferimento e attività del servizio; (2) Descrivere le esperienze e le opinioni del servizio da parte di persone affette da dispnea che vi sono state indirizzate e le esperienze e le opinioni di coloro che sono coinvolti in modo informale nella loro cura; (3) Identificare quegli aspetti del servizio che sono più utili per le persone affette da dispnea, coloro che sono coinvolti in modo informale nella loro cura e gli operatori sanitari.

Lo studio si compone di cinque componenti: (1) dati relativi ai modelli di riferimento e all'attività di servizio; (2) identificazione delle componenti dell'intervento; (3) uno studio pilota pragmatico randomizzato controllato (RCT) di BIS per i pazienti con BPCO rispetto alle cure standard; (4) interviste semi-strutturate con referenti; (5) interviste approfondite con il personale della BRI. L'RCT è descritto di seguito.

Sebbene il BIS riceva anche segnalazioni per pazienti con cancro e scompenso cardiaco, i pazienti con BPCO costituiscono il più grande gruppo diagnostico di segnalazioni. Lo studio pilota si concentra quindi su una coorte eterogenea di pazienti affetti da BPCO/COAD.

L'investigatore sarà all'oscuro dell'assegnazione degli intervistati fino alla settimana 8. Ciò sarà ottenuto dallo sperimentatore che conduce il reclutamento per lo studio e raccoglie le misure di riferimento, ma poi passa il processo di randomizzazione e segnalazione dell'assegnazione (al paziente e al fornitore) a una terza parte (infermieri delle sperimentazioni cliniche) utilizzando un metodo casuale sequenza di buste opache precedentemente generate da un amministratore di studio al King's (indipendente dal servizio e dall'RCT). Successivamente, tutti i dati verranno gestiti utilizzando i numeri identificativi dello studio e gli identificatori di allocazione del gruppo verranno aggiunti solo nella fase di analisi. I risultati sono tutti autovalutati dai pazienti e dagli operatori sanitari principalmente utilizzando questionari strutturati, ma anche incorporando una guida tematica qualitativa prima della randomizzazione e poi di nuovo alla fine dell'esposizione del gruppo fast track al BIS e del periodo di attesa del gruppo di controllo per il BIS (in entrambi i casi questi questionari strutturati punti di misurazione saranno completati prima dell'intervista qualitativa).

I successivi dati raccolti dal gruppo di controllo una volta ricevuto il BIS (dopo il loro periodo in lista d'attesa quando la loro assegnazione al gruppo è stata resa cieca allo sperimentatore) saranno trattati come dati prima/dopo e non come dati RCT. Ciò consentirà la raccolta di dati qualitativi a metà dell'utilizzo del servizio poiché l'investigatore non sarà più cieco rispetto all'assegnazione del gruppo, né sarà tenuto a esserlo in questa fase.

Punti di misurazione: le "misure" (quantitative e qualitative) saranno prese per tutti i rispondenti (FT e CC) al basale (t1), prima della randomizzazione. Saranno ripetuti per il gruppo fast-track (FC) durante l'intervento (4 settimane dopo l'inizio dell'intervento (FTt2) - solo quantitativo) e per il gruppo delle condizioni di controllo allo stesso tempo (CCt2 - solo quantitativo), e poi di nuovo dopo la dimissione per il gruppo fast track (8 settimane dopo l'inizio dell'intervento (FTt3)). Oltre ad essere misurato a t1 (randomizzazione) e t2 (punto medio tra randomizzazione e intervento - solo quantitativo), anche il gruppo di condizioni di controllo (CC) verrà misurato appena prima dell'inizio del loro intervento (CCt3), ripetuto durante l'intervento (4 settimane dopo l'inizio dell'intervento (CCt4)) e poi di nuovo dopo la dimissione (8 settimane dopo l'inizio dell'intervento (CCt5)). L'utilizzo di questa strategia di misurazione dovrebbe consentire di identificare se la condizione degli intervistati nel gruppo di controllo è peggiorata o meno mentre attendevano il loro intervento e se ciò ha avuto o meno un impatto sui risultati finali per questo gruppo.

Le misure saranno raccolte mediante interviste strutturate/semi-strutturate su nastro audio (con il permesso degli intervistati). Si propone che in ogni punto di misurazione i pazienti e gli assistenti vengano intervistati separatamente poiché ciò è risultato importante nelle interviste dello studio pilota. Ciò sarà gestito richiedendo agli assistenti di completare qualsiasi misura di auto-completamento mentre viene condotto il colloquio con il paziente. I colloqui con gli accompagnatori saranno quindi condotti in un'occasione separata, ma temporalmente vicina (ad esempio fino a 2 giorni dopo), a piacimento dell'assistente (ad esempio la sera, se necessario). Sarà prestata particolare attenzione alle esigenze del paziente e dell'assistente in termini di affaticamento.

Determinare la dimensione del campione per uno studio pilota/esplorativo di questo tipo è difficile. Poiché non sono stati condotti studi prima con questo particolare intervento, o per questo tipo di intervento con questo gruppo di pazienti (ad es. pazienti affetti da BPCO), vi è una mancanza di dati (ad es. identificazione delle misure di esito primario e dei relativi dati) per supportare i calcoli di potenza solitamente utilizzati per stimare la dimensione del campione richiesta di un RCT definitivo (ovvero il numero di partecipanti necessari per garantire che lo studio sia scientificamente valido). Inoltre, gli studi esistenti relativi agli interventi per i pazienti con BPCO (ad es. studi di riabilitazione polmonare piuttosto che servizi di intervento sulla dispnea) si sono concentrati principalmente sugli esiti fisiologici come le misure cliniche della dispnea. Tuttavia, come risultato del nostro precedente lavoro nella fase preclinica e nella fase I, ci siamo resi conto della necessità di guardare oltre tali misure fisiologiche e considerare altri risultati (ad es. angoscia dovuta alla mancanza di respiro, capacità di scegliere di partecipare a eventi sociali).

Pertanto, la prova pilota/esplorativa (Fase II) fornirà essa stessa informazioni vitali per informare i calcoli di potenza per un futuro RCT definitivo pianificato (Fase III). Gli obiettivi di questo studio pilota/esplorativo in corso includono quindi la verifica dell'intervento (il BIS) ma anche stabilire la fattibilità di condurre un RCT definitivo testando il metodo di prova (vale a dire il disegno pragmatico fast-track), le procedure di randomizzazione e l'identificazione di appropriate misure di esito primario. Si prevede che gli esiti primari più probabili del paziente saranno "distress dovuto all'affanno" e padronanza dell'affanno; l'esito primario più probabile per l'accompagnatore è "l'angoscia dell'accompagnatore a causa della dispnea". Sia per i pazienti che per gli assistenti, il "distress dovuto alla mancanza di respiro" sarà misurato utilizzando una scala analogica visiva (VAS; 0-10 cm); una differenza di 1 cm tra la linea di base e le misurazioni di follow-up su questa scala potrebbe essere considerata clinicamente significativa per i pazienti con dispnea intrattabile. Questo RCT pilota/esplorativo fornirà i dati per confermare o confutare questi risultati, migliorando così la progettazione di futuri studi definitivi.

Sulla base dell'esperienza clinica, dei dati pubblicati da altri studi e case report (ad es. Corner et al, 1996), e su consiglio di esperti, abbiamo fatto alcune stime provvisorie dei probabili cambiamenti che potremmo aspettarci dall'intervento. Potremmo aspettarci un cambiamento nel punteggio di grave disagio dovuto alla dispnea di 2,2 (SD 1,8) su una scala di 10 punti. Questa differenza verrebbe rilevata, utilizzando un test U di Mann Whitney, con 11 pazienti in ciascun gruppo (22 in totale), con una potenza dell'80% e una significatività di p=0,05. Un cambiamento nella proporzione di pazienti con distress grave o molto grave dovuto alla dispnea dal 90% al 40% verrebbe rilevato con una potenza dell'80% e una significatività di p<0,05 da 14 pazienti in ciascun gruppo (28 pazienti in totale). Pertanto mireremo a reclutare almeno 30 (o 28) pazienti per lo studio.

Numerose misure soggettive, misure di tolleranza all'esercizio e misure fisiologiche sono già raccolte o registrate dalla BRI stessa (ad es. VAS, BORG modificato, classificazione MRC dei sintomi della dispnea ecc.). Questi continueranno a essere raccolti e saranno utilizzati sia dal servizio che dalla valutazione. In accordo con gli obiettivi della valutazione, altri risultati da valutare all'interno della sperimentazione riguarderanno la soddisfazione del paziente e dell'assistente per il servizio, la qualità della vita del paziente e dell'assistente, l'ansia del paziente e dell'assistente, la padronanza del paziente, il carico dell'assistente, la mancanza di respiro dei pazienti, disagio del paziente e dell'assistente dovuto alla dispnea, aspetti del servizio più utili agli utenti (pazienti e accompagnatori) e altri usi del servizio.