데빅병에서의 조혈모세포이식

시신경척수염(NMO, Devic's disease)은 자가면역, 염증, 탈수초성 중추신경계 질환으로, 개인의 면역체계가 시신경과 척수를 공격하며, 일반적으로 병변과 관련된 시신경염과 횡단 척수염의 동시 발생을 특징으로 합니다. 3개 이상의 척추 분절에 걸쳐 뻗어 있는 척수에서. 가장 일반적으로 재발하지만 더 심하고 뇌를 보호하는 경향이 있으며 척수 MRI에서 세로로 광범위한 병변과 관련된다는 점에서 다발성 경화증과 구별됩니다. 또한 NMO는 물 채널 아쿠아포린-4를 표적으로 하는 매우 특이적인 혈청 자가항체 마커인 NMO-면역글로불린 G(IgG)와 관련이 있습니다. 질병은 환자의 90% 이상에서 재발 과정을 따릅니다.

현재 비경구 코르티코스테로이드는 시신경염 및 척수염 발작의 1차 치료제로 널리 사용되는 반면 치료적 혈장분리교환술은 코르티코스테로이드 실패의 경우에 적용됩니다. NMO 재발 방지를 위한 다양한 전략이 소규모 사례 시리즈에서 적당한 활동으로 사용되었습니다. 면역 기반 치료법은 효과를 발휘하기 위해 질병 경과 초기에 시작할 필요가 있는 반면, 데빅병은 주로 면역 매개 및 염증성 질병입니다. NMO 환자의 50%는 발병 후 5년 이내에 휠체어에 국한되기 때문에 이 질병에 대한 새로운 치료법이 필요합니다.

우리는 이제 1상 연구로서 완전한 면역 절제 및 자가 줄기 세포를 사용한 후속 재구성을 제안합니다.

파일럿 연구의 경험을 바탕으로 현재 프로토콜은 과립구 집락 자극 인자(granulocyte-colony stimulating factor, G-CSF)와 시클로포스파미드로 줄기 세포를 동원하고 성분채집법으로 줄기 세포를 수집합니다. 후속 골수 채취는 말초 혈액 줄기 세포(PBSC)를 보충하기 위해 필요한 경우에만 수행됩니다. 동원을 위해 G-CSF만을 투여받은 환자의 자가면역 발적 경험에 근거하여, 환자는 시클로포스파미드 2.0g/m2 및 G-CSF 5-10mcg/kg으로 동원될 것입니다.

사이클로포스파미드로 인한 누적 심장 독성을 피하고 조혈모세포(HSC) 제품의 배양을 허용하기 위해 가동화 및 조절을 위한 사이클로포스파미드 투여를 3주 동안 분리해야 합니다.

Cyclophosphamide 50mg/kg/일 500cc의 생리 식염수에 2시간에 걸쳐 IV를 투여합니다. 실제 체중 < 이상 체중인 경우 실제 체중을 기준으로 사이클로포스파마이드를 투여합니다. 실제 체중이 이상적인 체중보다 크면 시클로포스파미드가 조정된 체중으로 표시됩니다. 조정된 체중 = 이상적인 체중 + 25%(실제 체중에서 이상적 체중을 뺀 값).

수분 공급 가이드라인, 150-200 ml/hr의 일반 식염수(NS)는 사이클로포스파미드 투여 2시간 전에 제공되어야 하며 마지막 사이클로포스파미드 투여 후 24시간까지 계속되어야 합니다. 수화 속도는 적극적으로 조정됩니다. 매일 두 번 체중을 얻을 것입니다. 수액의 양은 환자의 수액 상태에 따라 수정될 수 있습니다.

r ATG -5일에 0.5mg/kg, -4일에 1.0mg/kg, -3~-1일에 1.5mg/kg. rATG는 10시간에 걸쳐 주입됩니다. 주입 30분 전에 아세트아미노펜 650mg po 및 디펜히드라민 25mg po/IV로 사전 투약하십시오.

Rituxan ( Rituximab ) - Rituximab 500mg 용량을 0.9% NS 500ml에 희석하고 표준 Rituximab 주입 지침에 따라 주입하며, -6일 및 +1일에 제공됩니다. 지침에 따라 Rituximab은 50mg/hr에서 시작됩니다. 반응이 없으면 30분마다 50mg/hr씩 증량하여 최대 400mg/hr까지 증량합니다.

G-CSF - 가이드라인, 5-10 mcg/kg/일은 +5일에 시작하여 절대 호중구 수가 최소 1,000/µl에 도달할 때까지 계속됩니다.