취약 X 증후군 대상자에서 STX209의 안전성, 내약성 및 효능 연구
2013년 3월 22일 업데이트: Seaside Therapeutics, Inc.
취약 X 증후군 환자의 과민성 치료에서 STX209의 효능, 안전성 및 내약성에 대한 이중 맹검, 위약 대조, 교차, 가변 용량 평가
연구 목적은 FSX 대상자의 과민성 치료를 위한 STX209의 효능, 안전성 및 내약성을 탐색하는 것입니다.
우리는 STX209가 취약 X 증후군과 관련된 과민성 및 기타 일반적인 문제 행동을 개선할 것이라는 가설을 세웁니다.
우리는 또한 STX209가 안전하고 내약성이 우수할 것이라는 가설을 세웁니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
63
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Arizona
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Phoenix, Arizona, 미국, 85006
- Southwest Autism Research & Resource Center
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California
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Los Angeles, California, 미국, 90024
- University of California-Los Angeles Neuropsychiatric Institute
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Sacramento, California, 미국, 95817
- M.I.N.D. Institute
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Illinois
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Chicago, Illinois, 미국, 60612
- Rush University Medical Center
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, 미국, 46202
- Riley Hospital for Children
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02115
- Children's Hospital Boston
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New York
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Staten Island, New York, 미국, 10314
- NYS Institute for Basic Research in Developmental Disabilities
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North Carolina
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Chapel Hill, North Carolina, 미국, 27514
- University of North Carolina Neurosciences Hospital
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Pennsylvania
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Media, Pennsylvania, 미국, 19063
- Suburban Research Associates
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, 미국, 37203
- Vanderbilt Kennedy Center
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Texas
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Houston, Texas, 미국, 77090
- Red Oaks Psychiatry Associates, P.A.
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Washington
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Seattle, Washington, 미국, 98101
- Seattle Children's Hospital
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
6년 (어린이, 성인)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 12세에서 40세 사이의 남성 또는 여성 피험자는 결국 6세로 확장됩니다.
- 깨지기 쉬운 X 돌연변이의 분자 문서.
- 임상적 전반적인 인상 - 스크리닝 및 방문 1에서 중등도 이상의 문제 행동에 대한 심각도(CGI-S) 등급
- 비정상적인 행동 체크리스트(ABC-C) 과민성 하위 척도 점수 >12 및 과민성 하위 척도에서 최소 3개 항목이 중간 이상으로 평가되었습니다.
- 항간질제를 포함하여 3가지 이하의 향정신성 약물을 사용하는 현재 치료.
- 현재의 약물 치료 요법은 최소 4주 동안 안정적이었습니다.
제외 기준:
- 현재 항간질제 치료를 받고 있지 않은 발작 장애 병력이 있는 피험자.
- 알코올 및 약물 남용을 포함하여 연구 수행을 방해하거나 연구 결과의 해석을 혼란스럽게 하거나 자신의 안녕을 위험에 빠뜨릴 수 있는 모든 상태의 피험자. 여기에는 신장 기능 장애, 악성 종양의 증거 또는 이력 또는 모든 유의한 혈액학적, 내분비, 심혈관, 호흡기, 간 또는 위장관 질환이 포함되지만 이에 국한되지 않습니다.
- 연구 과정 동안 약리학적 또는 비약물학적 개입을 시작하거나 변경할 계획인 피험자.
- 현재 라세믹 바클로펜으로 치료를 받고 있는 피험자.
- 현재 vigabatrin 또는 tiagabine으로 치료 중인 피험자.
- 현재 또는 지난 30일 이내에 다른 시험용 약물을 복용 중인 피험자.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 크로스오버 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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활성 비교기: STX209
STX209 가변 용량 1mg bid ~ 10mg tid, 캡슐, 경구, 4주
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1 mg bid ~ 10 mg tid의 가변 용량, 캡슐, 경구, 4주
다른 이름들:
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위약 비교기: 위약
가변 용량(동일한 유연한 용량 적정 프로토콜), 하루에 입찰, 캡슐, 경구, 4주
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가변 용량(동일한 유연한 용량 적정 프로토콜), 하루에 입찰, 캡슐, 경구, 4주
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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비정상적인 행동 체크리스트 과민성 하위 점수
기간: 4주 치료 후
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Aberrant Behavior Checklist-Community Edition(ABC-C)은 5개의 서로 다른 독립적 하위 척도로 구성된 58개 항목 설문지입니다.
설문지는 부모/보호자가 작성하며 비정상적인 행동을 나열하고 문제의 심각성에 대해 묻습니다.
ABC-Irritability는 하위 척도 중 하나이며 15개 항목으로 구성됩니다.
최소 점수는 0, 최대 점수는 45입니다.
감소된 점수는 비정상적인 행동과 임상적 개선이 거의 없음을 나타냅니다.
전체 ABC-C 평가는 기준선과 각 중재 기간 종료 시점(기준선 후 4주)에 시행됩니다.
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4주 치료 후
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: James McCracken, MD, University of California, Los Angeles
- 수석 연구원: Elizabeth Berry-Kravis, MD, PhD, Rush University Medical Center
- 수석 연구원: Randi Hagerman, MD, M.I.N.D. Institute
- 수석 연구원: Craig Erikson, MD, Riley Hospital for Children
- 수석 연구원: Bryan King, MD, PhD, Seattle Children's Hospital
- 수석 연구원: Jonathan Picker, MBChB, PhD, Boston Children's Hospital
- 수석 연구원: Linmarie Sikich, MD, University of North Carolina Neurosciences Hospital
- 수석 연구원: Jeremy Veenstra-VanderWeele, MD, Vanderbilt Kennedy Center
- 수석 연구원: Ted Brown, MD, PhD, NYS Institute for Basic Research in Developmental Disabilities
- 수석 연구원: Lawrence Ginsberg, MD, Red Oaks Psychiatry Associates, PA
- 수석 연구원: Raun Melmed, MD, Southwest Autism Research & Resource Center
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2008년 11월 1일
기본 완료 (실제)
2010년 3월 1일
연구 완료 (실제)
2010년 5월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2008년 11월 7일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2008년 11월 7일
처음 게시됨 (추정)
2008년 11월 10일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정)
2013년 5월 6일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2013년 3월 22일
마지막으로 확인됨
2013년 3월 1일
추가 정보
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