Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Onderzoek naar veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van STX209 bij proefpersonen met het Fragile X-syndroom

22 maart 2013 bijgewerkt door: Seaside Therapeutics, Inc.

Een dubbelblinde, placebogecontroleerde, cross-over, flexibele dosisevaluatie van de werkzaamheid, veiligheid en verdraagbaarheid van STX209 bij de behandeling van prikkelbaarheid bij proefpersonen met het Fragiele X-syndroom

Het onderzoeksdoel is het onderzoeken van de werkzaamheid, veiligheid en verdraagbaarheid van STX209 voor de behandeling van prikkelbaarheid bij proefpersonen met FSX. We veronderstellen dat STX209 de prikkelbaarheid en ander typisch probleemgedrag geassocieerd met het fragiele X-syndroom zal verbeteren. We veronderstellen ook dat STX209 veilig zal zijn en goed wordt verdragen.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

63

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Verenigde Staten, 85006
        • Southwest Autism Research & Resource Center
    • California
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90024
        • University of California-Los Angeles Neuropsychiatric Institute
      • Sacramento, California, Verenigde Staten, 95817
        • M.I.N.D. Institute
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten, 46202
        • Riley Hospital for Children
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
        • Children's Hospital Boston
    • New York
      • Staten Island, New York, Verenigde Staten, 10314
        • NYS Institute for Basic Research in Developmental Disabilities
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Verenigde Staten, 27514
        • University of North Carolina Neurosciences Hospital
    • Pennsylvania
      • Media, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19063
        • Suburban Research Associates
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Verenigde Staten, 37203
        • Vanderbilt Kennedy Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77090
        • Red Oaks Psychiatry Associates, P.A.
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98101
        • Seattle Children's Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

6 jaar tot 40 jaar (Kind, Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Mannelijke of vrouwelijke proefpersonen van 12 tot 40 jaar die uiteindelijk uitgroeien tot een leeftijd van 6 jaar
  • Moleculaire documentatie van de fragiele X-mutatie.
  • Clinical Global Impression - Severity (CGI-S) rating voor probleemgedrag van matig of hoger bij screening en bij Bezoek 1
  • Een Afwijkende Gedragschecklist (ABC-C) Prikkelbaarheid Subschaalscore >12 en ten minste 3 items op de Prikkelbaarheid Subschaal beoordeeld als minimaal matig of hoger.
  • Huidige behandeling met niet meer dan drie psychoactieve medicijnen, waaronder anti-epileptica.
  • Het huidige farmacologische behandelingsregime is gedurende ten minste 4 weken stabiel geweest.

Uitsluitingscriteria:

  • Proefpersonen met een voorgeschiedenis van convulsies die momenteel geen behandeling met anti-epileptica krijgen.
  • Proefpersonen met een aandoening, waaronder alcohol- en drugsmisbruik, die de uitvoering van het onderzoek kunnen verstoren, de interpretatie van de onderzoeksresultaten kunnen verwarren of hun eigen welzijn in gevaar kunnen brengen. Dit omvat, maar is niet beperkt tot, verslechtering van de nierfunctie, bewijs of voorgeschiedenis van maligniteit of enige significante hematologische, endocriene, cardiovasculaire, respiratoire, hepatische of gastro-intestinale ziekte.
  • Proefpersonen die van plan zijn om in de loop van het onderzoek farmacologische of niet-farmacologische interventies te starten of te wijzigen.
  • Proefpersonen die momenteel worden behandeld met racemisch baclofen.
  • Proefpersonen die momenteel worden behandeld met vigabatrine of tiagabine.
  • Proefpersonen die momenteel of in de afgelopen 30 dagen een ander onderzoeksgeneesmiddel gebruiken.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Crossover-opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Actieve vergelijker: STX209
STX209 variabele dosis van 1 mg tweemaal daags tot 10 mg driemaal daags, capsule, oraal, 4 weken
Geneesmiddel: STX209
Variabele dosis van 1 mg tweemaal daags tot 10 mg driemaal daags, capsule, oraal, 4 weken
Andere namen:
  • arbaclofen
Placebo-vergelijker: Placebo
variabele dosis (hetzelfde flexibele dosistitratieprotocol), bid tot driemaal daags, capsule, oraal, 4 weken
Geneesmiddel: Placebo
variabele dosis (hetzelfde flexibele dosistitratieprotocol), bid tot driemaal daags, capsule, oraal, 4 weken

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Afwijkend gedrag Checklist Prikkelbaarheid Subscore
Tijdsspanne: Na 4 weken behandeling
De Aberrant Behavior Checklist-Community Edition (ABC-C) is een vragenlijst met 58 items die is samengesteld uit vijf verschillende onafhankelijke subschalen. De vragenlijst wordt ingevuld door de ouder/verzorger en somt afwijkend gedrag op en vraagt ​​naar de ernst van het probleem. ABC-Prikkelbaarheid is een van de subschalen en bestaat uit 15 items. Minimumscore is 0, maximum is 45. Een verlaagde score duidt op weinig afwijkend gedrag en klinische verbetering. De volledige ABC-C-beoordeling wordt afgenomen bij baseline en vervolgens aan het einde van elke interventieperiode (4 weken na baseline).
Na 4 weken behandeling

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Seaside Therapeutics, Inc.

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: James McCracken, MD, University of California, Los Angeles
  • Hoofdonderzoeker: Elizabeth Berry-Kravis, MD, PhD, Rush University Medical Center
  • Hoofdonderzoeker: Randi Hagerman, MD, M.I.N.D. Institute
  • Hoofdonderzoeker: Craig Erikson, MD, Riley Hospital for Children
  • Hoofdonderzoeker: Bryan King, MD, PhD, Seattle Children's Hospital
  • Hoofdonderzoeker: Jonathan Picker, MBChB, PhD, Boston Children's Hospital
  • Hoofdonderzoeker: Linmarie Sikich, MD, University of North Carolina Neurosciences Hospital
  • Hoofdonderzoeker: Jeremy Veenstra-VanderWeele, MD, Vanderbilt Kennedy Center
  • Hoofdonderzoeker: Ted Brown, MD, PhD, NYS Institute for Basic Research in Developmental Disabilities
  • Hoofdonderzoeker: Lawrence Ginsberg, MD, Red Oaks Psychiatry Associates, PA
  • Hoofdonderzoeker: Raun Melmed, MD, Southwest Autism Research & Resource Center

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 november 2008

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 maart 2010

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 mei 2010

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

7 november 2008

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

7 november 2008

Eerst geplaatst (Schatting)

10 november 2008

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Schatting)

6 mei 2013

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

22 maart 2013

Laatst geverifieerd

1 maart 2013

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 22001

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Fragile X-syndroom

Klinische onderzoeken op STX209

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Venezuela

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren