Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование безопасности, переносимости и эффективности STX209 у субъектов с синдромом ломкой Х-хромосомы

22 марта 2013 г. обновлено: Seaside Therapeutics, Inc.

Двойная слепая, плацебо-контролируемая, перекрестная, гибкая оценка эффективности, безопасности и переносимости STX209 при лечении раздражительности у субъектов с синдромом ломкой Х-хромосомы

Целью исследования является изучение эффективности, безопасности и переносимости STX209 для лечения раздражительности у субъектов с FSX. Мы предполагаем, что STX209 уменьшит раздражительность и другие типичные проблемы поведения, связанные с синдромом ломкой Х-хромосомы. Мы также предполагаем, что STX209 будет безопасным и хорошо переносимым.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

63

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Соединенные Штаты, 85006
        • Southwest Autism Research & Resource Center
    • California
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90024
        • University of California-Los Angeles Neuropsychiatric Institute
      • Sacramento, California, Соединенные Штаты, 95817
        • M.I.N.D. Institute
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Соединенные Штаты, 46202
        • Riley Hospital for Children
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02115
        • Children's Hospital Boston
    • New York
      • Staten Island, New York, Соединенные Штаты, 10314
        • NYS Institute for Basic Research in Developmental Disabilities
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Соединенные Штаты, 27514
        • University of North Carolina Neurosciences Hospital
    • Pennsylvania
      • Media, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19063
        • Suburban Research Associates
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Соединенные Штаты, 37203
        • Vanderbilt Kennedy Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77090
        • Red Oaks Psychiatry Associates, P.A.
    • Washington
      • Seattle, Washington, Соединенные Штаты, 98101
        • Seattle Children's Hospital

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 6 лет до 40 лет (Ребенок, Взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • Субъекты мужского или женского пола в возрасте от 12 до 40 лет, в конечном итоге до 6 лет
  • Молекулярная документация ломкой Х-мутации.
  • Клиническое общее впечатление — оценка серьезности (CGI-S) проблемного поведения средней или высокой степени тяжести при скрининге и при посещении 1.
  • Контрольный список аберрантного поведения (ABC-C) Подшкала раздражительности > 12 баллов и не менее 3 пунктов по подшкале раздражительности оцениваются как минимум умеренно или выше.
  • Текущее лечение не более чем тремя психоактивными препаратами, включая противоэпилептические.
  • Текущая схема фармакологического лечения была стабильной в течение не менее 4 недель.

Критерий исключения:

  • Субъекты с судорожным расстройством в анамнезе, которые в настоящее время не получают лечения противоэпилептическими препаратами.
  • Субъекты с любым заболеванием, включая злоупотребление алкоголем и наркотиками, которое может помешать проведению исследования, исказить интерпретацию результатов исследования или поставить под угрозу их собственное благополучие. Это включает, но не ограничивается нарушением функции почек, признаками или историей злокачественных новообразований или любыми значительными гематологическими, эндокринными, сердечно-сосудистыми, респираторными, печеночными или желудочно-кишечными заболеваниями.
  • Субъекты, которые планируют начать или изменить фармакологические или немедикаментозные вмешательства в ходе исследования.
  • Субъекты, которые в настоящее время получают лечение рацемическим баклофеном.
  • Субъекты, в настоящее время получающие вигабатрин или тиагабин.
  • Субъекты, принимающие другой исследуемый препарат в настоящее время или в течение последних 30 дней.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Назначение кроссовера
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Активный компаратор: STX209
STX209 переменная доза от 1 мг 2 раза в день до 10 мг 3 раза в день, капсула, перорально, 4 недели
Лекарство: STX209
Переменная доза от 1 мг два раза в день до 10 мг три раза в день, капсулы, перорально, 4 недели
Другие имена:
  • арбаклофен
Плацебо Компаратор: Плацебо
вариабельная доза (один и тот же гибкий протокол титрования дозы), от 2 до 3 раз, капсулы, перорально, 4 недели
Лекарство: Плацебо
вариабельная доза (один и тот же гибкий протокол титрования дозы), от 2 до 3 раз, капсулы, перорально, 4 недели

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Контрольный список аберрантного поведения Подсчет раздражительности
Временное ограничение: Через 4 недели лечения
Контрольный список аберрантного поведения - Издание сообщества (ABC-C) представляет собой анкету из 58 пунктов, состоящую из пяти различных независимых подшкал. Анкета заполняется родителем/опекуном и перечисляет отклонения в поведении и спрашивает о серьезности проблемы. ABC-Раздражительность является одной из субшкал и состоит из 15 пунктов. Минимальный балл 0, максимальный 45. Пониженный балл указывает на небольшое количество отклонений в поведении и клиническое улучшение. Полная оценка ABC-C проводится на исходном уровне, а затем в конце каждого периода вмешательства (через 4 недели после исходного уровня).
Через 4 недели лечения

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Seaside Therapeutics, Inc.

Следователи

  • Главный следователь: James McCracken, MD, University of California, Los Angeles
  • Главный следователь: Elizabeth Berry-Kravis, MD, PhD, Rush University Medical Center
  • Главный следователь: Randi Hagerman, MD, M.I.N.D. Institute
  • Главный следователь: Craig Erikson, MD, Riley Hospital for Children
  • Главный следователь: Bryan King, MD, PhD, Seattle Children's Hospital
  • Главный следователь: Jonathan Picker, MBChB, PhD, Boston Children's Hospital
  • Главный следователь: Linmarie Sikich, MD, University of North Carolina Neurosciences Hospital
  • Главный следователь: Jeremy Veenstra-VanderWeele, MD, Vanderbilt Kennedy Center
  • Главный следователь: Ted Brown, MD, PhD, NYS Institute for Basic Research in Developmental Disabilities
  • Главный следователь: Lawrence Ginsberg, MD, Red Oaks Psychiatry Associates, PA
  • Главный следователь: Raun Melmed, MD, Southwest Autism Research & Resource Center

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 ноября 2008 г.

Первичное завершение (Действительный)

1 марта 2010 г.

Завершение исследования (Действительный)

1 мая 2010 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

7 ноября 2008 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

7 ноября 2008 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

10 ноября 2008 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оценивать)

6 мая 2013 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

22 марта 2013 г.

Последняя проверка

1 марта 2013 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 22001

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Синдром ломкой Х-хромосомы

Клинические исследования STX209

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Kenya

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться