Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse af sikkerhed, tolerabilitet og effektivitet af STX209 hos personer med fragilt X-syndrom

22. marts 2013 opdateret af: Seaside Therapeutics, Inc.

En dobbeltblind, placebo-kontrolleret, crossover, fleksibel dosis-evaluering af effektiviteten, sikkerheden og tolerabiliteten af ​​STX209 i behandlingen af ​​irritabilitet hos forsøgspersoner med Fragilt X-syndrom

Formålet med studiet er at udforske effektiviteten, sikkerheden og tolerabiliteten af ​​STX209 til behandling af irritabilitet hos personer med FSX. Vi antager, at STX209 vil forbedre irritabilitet og anden typisk problemadfærd forbundet med fragilt X-syndrom. Vi antager også, at STX209 vil være sikker og veltolereret.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

63

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85006
        • Southwest Autism Research & Resource Center
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90024
        • University of California-Los Angeles Neuropsychiatric Institute
      • Sacramento, California, Forenede Stater, 95817
        • M.I.N.D. Institute
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46202
        • Riley Hospital for Children
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Children's Hospital Boston
    • New York
      • Staten Island, New York, Forenede Stater, 10314
        • NYS Institute for Basic Research in Developmental Disabilities
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forenede Stater, 27514
        • University of North Carolina Neurosciences Hospital
    • Pennsylvania
      • Media, Pennsylvania, Forenede Stater, 19063
        • Suburban Research Associates
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37203
        • Vanderbilt Kennedy Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77090
        • Red Oaks Psychiatry Associates, P.A.
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98101
        • Seattle Children's Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

6 år til 40 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Mandlige eller kvindelige forsøgspersoner i alderen 12 til 40 år udvides til sidst til 6 år
  • Molekylær dokumentation af den skrøbelige X-mutation.
  • Clinical Global Impression - Severity (CGI-S) rating for problemadfærd på moderat eller højere ved screening og ved besøg 1
  • En afvigende adfærdstjekliste (ABC-C) Irritabilitetsunderskala-score >12 og mindst 3 punkter på Irritabilitetsunderskalaen vurderet som mindst moderat eller højere.
  • Nuværende behandling med ikke mere end tre psykoaktive lægemidler, inklusive antiepileptika.
  • Det nuværende farmakologiske behandlingsregime har været stabilt i mindst 4 uger.

Ekskluderingskriterier:

  • Personer med en historie med anfaldsforstyrrelser, som ikke i øjeblikket modtager behandling med antiepileptika.
  • Forsøgspersoner med en hvilken som helst tilstand, inklusive alkohol- og stofmisbrug, som kan forstyrre gennemførelsen af ​​undersøgelsen, forvirre fortolkningen af ​​undersøgelsesresultaterne eller bringe deres eget velbefindende i fare. Dette omfatter, men er ikke begrænset til, svækkelse af nyrefunktionen, tegn på eller historie med malignitet eller enhver væsentlig hæmatologisk, endokrin, kardiovaskulær, respiratorisk, lever- eller gastrointestinal sygdom.
  • Forsøgspersoner, der planlægger at påbegynde eller ændre farmakologiske eller ikke-farmakologiske interventioner i løbet af undersøgelsen.
  • Forsøgspersoner, der i øjeblikket er i behandling med racemisk baclofen.
  • Personer, der i øjeblikket behandles med vigabatrin eller tiagabin.
  • Forsøgspersoner, der tager et andet forsøgslægemiddel i øjeblikket eller inden for de sidste 30 dage.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Crossover opgave
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Aktiv komparator: STX209
STX209 variabel dosis fra 1 mg bid til 10 mg tid, kapsel, oral, 4 uger
Medicin: STX209
Variabel dosis fra 1 mg bid til 10 mg tid, kapsel, oral, 4 uger
Andre navne:
  • arbaklofen
Placebo komparator: Placebo
variabel dosis (samme fleksible dosistitreringsprotokol), bid til tid, kapsel, Oral, 4 uger
Medicin: Placebo
variabel dosis (samme fleksible dosistitreringsprotokol), bid til tid, kapsel, Oral, 4 uger

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Afvigende adfærd Checkliste Irritabilitet Subscore
Tidsramme: Efter 4 ugers behandling
Aberrant Behavior Checklist-Community Edition (ABC-C) er et spørgeskema med 58 elementer, der består af fem forskellige uafhængige underskalaer. Spørgeskemaet udfyldes af forælderen/plejeren og viser afvigende adfærd og spørger om problemets alvor. ABC-Irritabilitet er en af ​​underskalaerne og består af 15 emner. Minimumsscore er 0, maksimum er 45. En nedsat score indikerer få afvigende adfærd og kliniske forbedringer. Hele ABC-C-vurderingen administreres ved baseline og derefter i slutningen af ​​hver interventionsperiode (4 uger efter baseline).
Efter 4 ugers behandling

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Seaside Therapeutics, Inc.

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: James McCracken, MD, University of California, Los Angeles
  • Ledende efterforsker: Elizabeth Berry-Kravis, MD, PhD, Rush University Medical Center
  • Ledende efterforsker: Randi Hagerman, MD, M.I.N.D. Institute
  • Ledende efterforsker: Craig Erikson, MD, Riley Hospital for Children
  • Ledende efterforsker: Bryan King, MD, PhD, Seattle Children's Hospital
  • Ledende efterforsker: Jonathan Picker, MBChB, PhD, Boston Children's Hospital
  • Ledende efterforsker: Linmarie Sikich, MD, University of North Carolina Neurosciences Hospital
  • Ledende efterforsker: Jeremy Veenstra-VanderWeele, MD, Vanderbilt Kennedy Center
  • Ledende efterforsker: Ted Brown, MD, PhD, NYS Institute for Basic Research in Developmental Disabilities
  • Ledende efterforsker: Lawrence Ginsberg, MD, Red Oaks Psychiatry Associates, PA
  • Ledende efterforsker: Raun Melmed, MD, Southwest Autism Research & Resource Center

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. november 2008

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. marts 2010

Studieafslutning (Faktiske)

1. maj 2010

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

7. november 2008

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

7. november 2008

Først opslået (Skøn)

10. november 2008

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

6. maj 2013

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

22. marts 2013

Sidst verificeret

1. marts 2013

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 22001

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner