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Studie zur Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit von STX209 bei Patienten mit Fragile-X-Syndrom

22. März 2013 aktualisiert von: Seaside Therapeutics, Inc.

Eine doppelblinde, placebokontrollierte Crossover-Bewertung mit flexibler Dosis der Wirksamkeit, Sicherheit und Verträglichkeit von STX209 bei der Behandlung von Reizbarkeit bei Patienten mit Fragile-X-Syndrom

Das Ziel der Studie besteht darin, die Wirksamkeit, Sicherheit und Verträglichkeit von STX209 zur Behandlung von Reizbarkeit bei Patienten mit FSX zu untersuchen. Wir gehen davon aus, dass STX209 die Reizbarkeit und andere typische Problemverhaltensweisen im Zusammenhang mit dem fragilen X-Syndrom verbessert. Wir gehen außerdem davon aus, dass STX209 sicher und gut verträglich ist.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

63

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Vereinigte Staaten, 85006
        • Southwest Autism Research & Resource Center
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90024
        • University of California-Los Angeles Neuropsychiatric Institute
      • Sacramento, California, Vereinigte Staaten, 95817
        • M.I.N.D. Institute
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Vereinigte Staaten, 46202
        • Riley Hospital for Children
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
        • Children's Hospital Boston
    • New York
      • Staten Island, New York, Vereinigte Staaten, 10314
        • NYS Institute for Basic Research in Developmental Disabilities
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27514
        • University of North Carolina Neurosciences Hospital
    • Pennsylvania
      • Media, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19063
        • Suburban Research Associates
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37203
        • Vanderbilt Kennedy Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77090
        • Red Oaks Psychiatry Associates, P.A.
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98101
        • Seattle Children's Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

6 Jahre bis 40 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Männliche oder weibliche Probanden im Alter von 12 bis 40 Jahren, die sich schließlich auf ein Alter von 6 Jahren entwickeln
  • Molekulare Dokumentation der fragilen X-Mutation.
  • Clinical Global Impression – Severity (CGI-S)-Bewertung für problematisches Verhalten von mäßig oder höher beim Screening und bei Besuch 1
  • Eine Checkliste für abweichendes Verhalten (ABC-C) mit einem Wert von >12 auf der Reizbarkeits-Subskala und mindestens 3 Punkten auf der Reizbarkeits-Subskala, die mit mindestens mäßig oder höher bewertet wurden.
  • Derzeitige Behandlung mit nicht mehr als drei psychoaktiven Medikamenten, einschließlich Antiepileptika.
  • Das aktuelle pharmakologische Behandlungsschema ist seit mindestens 4 Wochen stabil.

Ausschlusskriterien:

  • Personen mit Anfallsleiden in der Vorgeschichte, die derzeit keine Behandlung mit Antiepileptika erhalten.
  • Probanden mit einer Erkrankung, einschließlich Alkohol- und Drogenmissbrauch, die die Durchführung der Studie beeinträchtigen, die Interpretation der Studienergebnisse verfälschen oder ihr eigenes Wohlbefinden gefährden könnte. Dazu gehören unter anderem eine Beeinträchtigung der Nierenfunktion, Anzeichen oder Vorgeschichte einer bösartigen Erkrankung oder einer signifikanten hämatologischen, endokrinen, kardiovaskulären, respiratorischen, hepatischen oder gastrointestinalen Erkrankung.
  • Probanden, die planen, im Verlauf der Studie pharmakologische oder nicht-pharmakologische Interventionen einzuleiten oder zu ändern.
  • Probanden, die derzeit eine Behandlung mit racemischem Baclofen erhalten.
  • Patienten, die derzeit mit Vigabatrin oder Tiagabin behandelt werden.
  • Probanden, die derzeit oder innerhalb der letzten 30 Tage ein anderes Prüfpräparat einnehmen.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Crossover-Aufgabe
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Aktiver Komparator: STX209
STX209 variable Dosis von 1 mg 2-mal täglich bis 10 mg 3-mal täglich, Kapsel, oral, 4 Wochen
Arzneimittel: STX209
Variable Dosis von 1 mg 2-mal täglich bis 10 mg 3-mal täglich, Kapsel, oral, 4 Wochen
Andere Namen:
  • Arbaclofen
Placebo-Komparator: Placebo
Variable Dosis (gleiches flexibles Dosistitrationsprotokoll), zweimal täglich, Kapsel, oral, 4 Wochen
Arzneimittel: Placebo
Variable Dosis (gleiches flexibles Dosistitrationsprotokoll), zweimal täglich, Kapsel, oral, 4 Wochen

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Checkliste für abnormales Verhalten, Unterpunkt Reizbarkeit
Zeitfenster: Nach 4 Wochen Behandlung
Die Aberrant Behavior Checklist-Community Edition (ABC-C) ist ein 58-Punkte-Fragebogen, der aus fünf verschiedenen unabhängigen Unterskalen besteht. Der Fragebogen wird von den Eltern/Betreuern ausgefüllt, listet abweichende Verhaltensweisen auf und fragt nach der Schwere des Problems. ABC-Reizbarkeit ist eine der Subskalen und besteht aus 15 Items. Die Mindestpunktzahl beträgt 0, die Höchstpunktzahl 45. Ein verringerter Wert weist auf wenige abweichende Verhaltensweisen und eine klinische Verbesserung hin. Die gesamte ABC-C-Bewertung wird zu Studienbeginn und dann am Ende jedes Interventionszeitraums (4 Wochen nach Studienbeginn) durchgeführt.
Nach 4 Wochen Behandlung

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Seaside Therapeutics, Inc.

Ermittler

  • Hauptermittler: James McCracken, MD, University of California, Los Angeles
  • Hauptermittler: Elizabeth Berry-Kravis, MD, PhD, Rush University Medical Center
  • Hauptermittler: Randi Hagerman, MD, M.I.N.D. Institute
  • Hauptermittler: Craig Erikson, MD, Riley Hospital for Children
  • Hauptermittler: Bryan King, MD, PhD, Seattle Children's Hospital
  • Hauptermittler: Jonathan Picker, MBChB, PhD, Boston Children's Hospital
  • Hauptermittler: Linmarie Sikich, MD, University of North Carolina Neurosciences Hospital
  • Hauptermittler: Jeremy Veenstra-VanderWeele, MD, Vanderbilt Kennedy Center
  • Hauptermittler: Ted Brown, MD, PhD, NYS Institute for Basic Research in Developmental Disabilities
  • Hauptermittler: Lawrence Ginsberg, MD, Red Oaks Psychiatry Associates, PA
  • Hauptermittler: Raun Melmed, MD, Southwest Autism Research & Resource Center

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. November 2008

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. März 2010

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. Mai 2010

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

7. November 2008

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

7. November 2008

Zuerst gepostet (Schätzen)

10. November 2008

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Schätzen)

6. Mai 2013

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

22. März 2013

Zuletzt verifiziert

1. März 2013

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 22001

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