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Studio sulla sicurezza, tollerabilità ed efficacia di STX209 in soggetti con sindrome dell'X fragile

22 marzo 2013 aggiornato da: Seaside Therapeutics, Inc.

Una valutazione in doppio cieco, controllata con placebo, crossover, dose flessibile dell'efficacia, sicurezza e tollerabilità di STX209 nel trattamento dell'irritabilità nei soggetti con sindrome dell'X fragile

L'obiettivo dello studio è esplorare l'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità di STX209 per il trattamento dell'irritabilità nei soggetti con FSX. Ipotizziamo che STX209 migliorerà l'irritabilità e altri comportamenti problematici tipici associati alla sindrome dell'X fragile. Ipotizziamo anche che STX209 sarà sicuro e ben tollerato.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

63

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85006
        • Southwest Autism Research & Resource Center
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90024
        • University of California-Los Angeles Neuropsychiatric Institute
      • Sacramento, California, Stati Uniti, 95817
        • M.I.N.D. Institute
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46202
        • Riley Hospital for Children
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Children's Hospital Boston
    • New York
      • Staten Island, New York, Stati Uniti, 10314
        • NYS Institute for Basic Research in Developmental Disabilities
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stati Uniti, 27514
        • University of North Carolina Neurosciences Hospital
    • Pennsylvania
      • Media, Pennsylvania, Stati Uniti, 19063
        • Suburban Research Associates
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37203
        • Vanderbilt Kennedy Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77090
        • Red Oaks Psychiatry Associates, P.A.
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98101
        • Seattle Children's Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 6 anni a 40 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Soggetti di sesso maschile o femminile di età compresa tra 12 e 40 anni che alla fine si espandono a 6 anni di età
  • Documentazione molecolare della mutazione X fragile.
  • Impressione clinica globale - Grado di gravità (CGI-S) per il comportamento problema di moderato o superiore allo screening e alla visita 1
  • Un punteggio della sottoscala di irritabilità della lista di controllo del comportamento aberrante (ABC-C)> 12 e almeno 3 elementi nella sottoscala di irritabilità classificati almeno moderati o superiori.
  • Trattamento in corso con non più di tre farmaci psicoattivi, compresi gli antiepilettici.
  • L'attuale regime di trattamento farmacologico è stabile da almeno 4 settimane.

Criteri di esclusione:

  • Soggetti con una storia di disturbi convulsivi che non stanno attualmente ricevendo un trattamento con antiepilettici.
  • Soggetti con qualsiasi condizione, incluso l'abuso di alcol e droghe, che potrebbe interferire con la conduzione dello studio, confondere l'interpretazione dei risultati dello studio o mettere in pericolo il proprio benessere. Ciò include, a titolo esemplificativo ma non esaustivo, compromissione della funzione renale, evidenza o anamnesi di malignità o qualsiasi malattia ematologica, endocrina, cardiovascolare, respiratoria, epatica o gastrointestinale significativa.
  • - Soggetti che intendono avviare o modificare interventi farmacologici o non farmacologici durante il corso dello studio.
  • Soggetti che stanno attualmente ricevendo un trattamento con baclofene racemico.
  • Soggetti attualmente trattati con vigabatrin o tiagabina.
  • Soggetti che assumono un altro farmaco sperimentale attualmente o negli ultimi 30 giorni.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione incrociata
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore attivo: STX209
STX209 dose variabile da 1 mg bid a 10 mg tid, capsula, orale, 4 settimane
Droga: STX209
Dose variabile da 1 mg bid a 10 mg tid, capsula, orale, 4 settimane
Altri nomi:
  • arbaclofen
Comparatore placebo: Placebo
dose variabile (stesso protocollo di titolazione della dose flessibile), da bid a tid, capsula, orale, 4 settimane
Droga: Placebo
dose variabile (stesso protocollo di titolazione della dose flessibile), da bid a tid, capsula, orale, 4 settimane

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Lista di controllo del comportamento aberrante Irritabilità Sottopunteggio
Lasso di tempo: Dopo 4 settimane di trattamento
L'Aberrant Behavior Checklist-Community Edition (ABC-C) è un questionario di 58 item composto da cinque diverse sottoscale indipendenti. Il questionario viene compilato dal genitore/caregiver ed elenca i comportamenti aberranti e chiede informazioni sulla gravità del problema. ABC-Irritabilità è una delle sottoscale e comprende 15 item. Il punteggio minimo è 0, il massimo è 45. Un punteggio ridotto indica pochi comportamenti aberranti e un miglioramento clinico. L'intera valutazione ABC-C viene somministrata al basale e quindi alla fine di ciascun periodo di intervento (4 settimane dopo il basale).
Dopo 4 settimane di trattamento

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Seaside Therapeutics, Inc.

Investigatori

  • Investigatore principale: James McCracken, MD, University of California, Los Angeles
  • Investigatore principale: Elizabeth Berry-Kravis, MD, PhD, Rush University Medical Center
  • Investigatore principale: Randi Hagerman, MD, M.I.N.D. Institute
  • Investigatore principale: Craig Erikson, MD, Riley Hospital for Children
  • Investigatore principale: Bryan King, MD, PhD, Seattle Children's Hospital
  • Investigatore principale: Jonathan Picker, MBChB, PhD, Boston Children's Hospital
  • Investigatore principale: Linmarie Sikich, MD, University of North Carolina Neurosciences Hospital
  • Investigatore principale: Jeremy Veenstra-VanderWeele, MD, Vanderbilt Kennedy Center
  • Investigatore principale: Ted Brown, MD, PhD, NYS Institute for Basic Research in Developmental Disabilities
  • Investigatore principale: Lawrence Ginsberg, MD, Red Oaks Psychiatry Associates, PA
  • Investigatore principale: Raun Melmed, MD, Southwest Autism Research & Resource Center

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 novembre 2008

Completamento primario (Effettivo)

1 marzo 2010

Completamento dello studio (Effettivo)

1 maggio 2010

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

7 novembre 2008

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

7 novembre 2008

Primo Inserito (Stima)

10 novembre 2008

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

6 maggio 2013

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

22 marzo 2013

Ultimo verificato

1 marzo 2013

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 22001

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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