Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności STX209 u pacjentów z zespołem łamliwego chromosomu X

22 marca 2013 zaktualizowane przez: Seaside Therapeutics, Inc.

Podwójnie ślepa, kontrolowana placebo, krzyżowa ocena skuteczności, bezpieczeństwa i tolerancji STX209 w leczeniu drażliwości u pacjentów z zespołem łamliwego chromosomu X

Celem badania jest zbadanie skuteczności, bezpieczeństwa i tolerancji STX209 w leczeniu drażliwości u pacjentów z FSX. Stawiamy hipotezę, że STX209 poprawi drażliwość i inne typowe problematyczne zachowania związane z zespołem łamliwego chromosomu X. Stawiamy również hipotezę, że STX209 będzie bezpieczny i dobrze tolerowany.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

63

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85006
        • Southwest Autism Research & Resource Center
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90024
        • University of California-Los Angeles Neuropsychiatric Institute
      • Sacramento, California, Stany Zjednoczone, 95817
        • M.I.N.D. Institute
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46202
        • Riley Hospital for Children
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
        • Children's Hospital Boston
    • New York
      • Staten Island, New York, Stany Zjednoczone, 10314
        • NYS Institute for Basic Research in Developmental Disabilities
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27514
        • University of North Carolina Neurosciences Hospital
    • Pennsylvania
      • Media, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19063
        • Suburban Research Associates
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37203
        • Vanderbilt Kennedy Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77090
        • Red Oaks Psychiatry Associates, P.A.
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98101
        • Seattle Children's Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

6 lat do 40 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Mężczyźni lub kobiety w wieku od 12 do 40 lat, ostatecznie rozszerzający się do 6 lat
  • Molekularna dokumentacja mutacji łamliwego chromosomu X.
  • Ogólny obraz kliniczny — ocena ciężkości (CGI-S) dla problematycznego zachowania na poziomie umiarkowanym lub wyższym podczas badania przesiewowego i wizyty 1
  • Wynik podskali drażliwości na liście kontrolnej nieprawidłowych zachowań (ABC-C) >12 i co najmniej 3 elementy w podskali drażliwości ocenione co najmniej na poziomie umiarkowanym lub wyższym.
  • Obecne leczenie nie więcej niż trzema lekami psychoaktywnymi, w tym lekami przeciwpadaczkowymi.
  • Obecny schemat leczenia farmakologicznego jest stabilny od co najmniej 4 tygodni.

Kryteria wyłączenia:

  • Osoby z zaburzeniami napadowymi w wywiadzie, które obecnie nie są leczone lekami przeciwpadaczkowymi.
  • Osoby z jakimkolwiek stanem, w tym nadużywającym alkoholu i narkotyków, który może zakłócać prowadzenie badania, zakłócać interpretację wyników badania lub zagrażać ich własnemu samopoczuciu. Obejmuje to między innymi upośledzenie czynności nerek, dowody lub historię nowotworu złośliwego lub jakąkolwiek istotną chorobę hematologiczną, endokrynologiczną, sercowo-naczyniową, oddechową, wątrobową lub żołądkowo-jelitową.
  • Pacjenci, którzy planują rozpocząć lub zmienić interwencje farmakologiczne lub niefarmakologiczne w trakcie badania.
  • Pacjenci, którzy obecnie otrzymują leczenie racemicznym baklofenem.
  • Osoby aktualnie leczone wigabatryną lub tiagabiną.
  • Osoby przyjmujące inny badany lek obecnie lub w ciągu ostatnich 30 dni.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Zadanie krzyżowe
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Aktywny komparator: STX209
STX209 zmienna dawka od 1 mg dwa razy na dobę do 10 mg trzy razy na dobę, kapsułka, doustnie, 4 tygodnie
Lek: STX209
Zmienna dawka od 1 mg dwa razy na dobę do 10 mg trzy razy na dobę, kapsułka, doustnie, 4 tygodnie
Inne nazwy:
  • arbaklofen
Komparator placebo: Placebo
dawka zmienna (ten sam elastyczny protokół dostosowywania dawki), 2 razy na dobę, kapsułka, doustnie, 4 tygodnie
Lek: Placebo
dawka zmienna (ten sam elastyczny protokół dostosowywania dawki), 2 razy na dobę, kapsułka, doustnie, 4 tygodnie

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Podpunkt drażliwości z listy kontrolnej nieprawidłowych zachowań
Ramy czasowe: Po 4 tygodniach leczenia
Aberrant Behaviour Checklist-Community Edition (ABC-C) to 58-punktowy kwestionariusz składający się z pięciu różnych niezależnych podskal. Kwestionariusz jest wypełniany przez rodzica/opiekuna i zawiera listę nieprawidłowych zachowań oraz pyta o powagę problemu. ABC-Drażliwość jest jedną z podskal i składa się z 15 pozycji. Minimalny wynik to 0, maksymalny to 45. Obniżony wynik wskazuje na kilka nieprawidłowych zachowań i poprawę kliniczną. Cała ocena ABC-C jest przeprowadzana na początku, a następnie na koniec każdego Okresu Interwencji (4 tygodnie po punkcie początkowym).
Po 4 tygodniach leczenia

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Seaside Therapeutics, Inc.

Śledczy

  • Główny śledczy: James McCracken, MD, University of California, Los Angeles
  • Główny śledczy: Elizabeth Berry-Kravis, MD, PhD, Rush University Medical Center
  • Główny śledczy: Randi Hagerman, MD, M.I.N.D. Institute
  • Główny śledczy: Craig Erikson, MD, Riley Hospital for Children
  • Główny śledczy: Bryan King, MD, PhD, Seattle Children's Hospital
  • Główny śledczy: Jonathan Picker, MBChB, PhD, Boston Children's Hospital
  • Główny śledczy: Linmarie Sikich, MD, University of North Carolina Neurosciences Hospital
  • Główny śledczy: Jeremy Veenstra-VanderWeele, MD, Vanderbilt Kennedy Center
  • Główny śledczy: Ted Brown, MD, PhD, NYS Institute for Basic Research in Developmental Disabilities
  • Główny śledczy: Lawrence Ginsberg, MD, Red Oaks Psychiatry Associates, PA
  • Główny śledczy: Raun Melmed, MD, Southwest Autism Research & Resource Center

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 listopada 2008

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 marca 2010

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 maja 2010

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

7 listopada 2008

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

7 listopada 2008

Pierwszy wysłany (Oszacować)

10 listopada 2008

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

6 maja 2013

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

22 marca 2013

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2013

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 22001

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj