Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

STX209:n turvallisuus-, siedettävyys- ja tehokkuustutkimus henkilöillä, joilla on Fragile X -oireyhtymä

perjantai 22. maaliskuuta 2013 päivittänyt: Seaside Therapeutics, Inc.

Kaksoissokko, lumekontrolloitu, risteävä, joustavan annoksen arvio STX209:n tehosta, turvallisuudesta ja siedettävyydestä hoidettaessa ärtyneisyyttä potilailla, joilla on Fragile X -oireyhtymä

Tutkimuksen tavoitteena on selvittää STX209:n tehoa, turvallisuutta ja siedettävyyttä FSX-potilaiden ärtyneisyyden hoidossa. Oletamme, että STX209 parantaa ärtyneisyyttä ja muita tyypillisiä hauraan X-oireyhtymään liittyviä ongelmakäyttäytymistä. Oletamme myös, että STX209 on turvallinen ja hyvin siedetty.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

63

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85006
        • Southwest Autism Research & Resource Center
    • California
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90024
        • University of California-Los Angeles Neuropsychiatric Institute
      • Sacramento, California, Yhdysvallat, 95817
        • M.I.N.D. Institute
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46202
        • Riley Hospital for Children
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
        • Children's Hospital Boston
    • New York
      • Staten Island, New York, Yhdysvallat, 10314
        • NYS Institute for Basic Research in Developmental Disabilities
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Yhdysvallat, 27514
        • University of North Carolina Neurosciences Hospital
    • Pennsylvania
      • Media, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19063
        • Suburban Research Associates
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37203
        • Vanderbilt Kennedy Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77090
        • Red Oaks Psychiatry Associates, P.A.
    • Washington
      • Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98101
        • Seattle Children's Hospital

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

6 vuotta - 40 vuotta (Lapsi, Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • 12–40-vuotiaat mies- tai naispuoliset koehenkilöt kasvavat lopulta 6-vuotiaiksi
  • Hauraan X-mutaation molekyylidokumentaatio.
  • Kliininen maailmanlaajuinen vaikutelma – vakavuusluokitus (CGI-S) kohtalaiselle tai korkeammalle ongelmakäyttäytymiselle seulonnassa ja käynnillä 1
  • Poikkeavan käyttäytymisen tarkistuslista (ABC-C) ärtyneisyysala-asteikon pistemäärä >12 ja vähintään 3 kohtaa ärtyneisyysala-asteikolla, joiden luokitus on vähintään kohtalainen tai korkeampi.
  • Nykyinen hoito enintään kolmella psykoaktiivisella lääkkeellä, mukaan lukien epilepsialääkkeet.
  • Nykyinen farmakologinen hoito-ohjelma on ollut vakaa vähintään 4 viikkoa.

Poissulkemiskriteerit:

  • Potilaat, joilla on ollut kohtaushäiriöitä ja jotka eivät tällä hetkellä saa epilepsialääkkeitä.
  • Koehenkilöt, joilla on jokin sairaus, mukaan lukien alkoholin ja huumeiden väärinkäyttö, joka saattaa häiritä tutkimuksen suorittamista, hämmentää tutkimustulosten tulkintaa tai vaarantaa heidän oman hyvinvointinsa. Tämä sisältää, mutta ei rajoittuen, munuaisten toiminnan heikkenemisen, todisteet tai aiemmat pahanlaatuiset kasvaimet tai mikä tahansa merkittävä hematologinen, endokriininen, sydän- ja verisuoni-, hengitys-, maksa- tai maha-suolikanavan sairaus.
  • Koehenkilöt, jotka aikovat aloittaa tai muuttaa farmakologisia tai ei-farmakologisia toimenpiteitä tutkimuksen aikana.
  • Koehenkilöt, jotka saavat parhaillaan hoitoa raseemisella baklofeenilla.
  • Potilaat, joita hoidetaan tällä hetkellä vigabatriinilla tai tiagabiinilla.
  • Koehenkilöt, jotka käyttävät toista tutkimuslääkettä tällä hetkellä tai viimeisten 30 päivän aikana.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Crossover-tehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Active Comparator: STX209
STX209:n vaihteleva annos 1 mg:sta 10 mg:aan tid, kapseli, suun kautta, 4 viikkoa
Lääke: STX209
Vaihteleva annos 1 mg:sta kahdesti 10 mg:aan kolme kertaa päivässä, kapseli, oraalinen, 4 viikkoa
Muut nimet:
  • arbaklofeeni
Placebo Comparator: Plasebo
vaihteleva annos (sama joustava annostitrausprotokolla), tarjous tid, kapseli, suun kautta, 4 viikkoa
Lääke: Plasebo
vaihteleva annos (sama joustava annostitrausprotokolla), tarjous tid, kapseli, suun kautta, 4 viikkoa

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Poikkeavan käyttäytymisen tarkistuslista Ärtyneisyyden alapisteet
Aikaikkuna: 4 viikon hoidon jälkeen
Aberrant Behavior Checklist-Community Edition (ABC-C) on 58 kohdan kyselylomake, joka koostuu viidestä eri riippumattomasta alaasteikosta. Kyselyyn vastaa vanhempi/hoitaja, ja siinä luetellaan poikkeavia käyttäytymismalleja ja kysytään ongelman vakavuudesta. ABC-Ärtyvyys on yksi alaasteista ja koostuu 15 kohdasta. Minimipistemäärä on 0, maksimi 45. Pienentynyt pistemäärä osoittaa harvoja poikkeavia käyttäytymismalleja ja kliinistä paranemista. Koko ABC-C-arviointi annetaan lähtötilanteessa ja sen jälkeen kunkin interventiojakson lopussa (4 viikkoa lähtötilanteen jälkeen).
4 viikon hoidon jälkeen

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Seaside Therapeutics, Inc.

Tutkijat

  • Päätutkija: James McCracken, MD, University of California, Los Angeles
  • Päätutkija: Elizabeth Berry-Kravis, MD, PhD, Rush University Medical Center
  • Päätutkija: Randi Hagerman, MD, M.I.N.D. Institute
  • Päätutkija: Craig Erikson, MD, Riley Hospital for Children
  • Päätutkija: Bryan King, MD, PhD, Seattle Children's Hospital
  • Päätutkija: Jonathan Picker, MBChB, PhD, Boston Children's Hospital
  • Päätutkija: Linmarie Sikich, MD, University of North Carolina Neurosciences Hospital
  • Päätutkija: Jeremy Veenstra-VanderWeele, MD, Vanderbilt Kennedy Center
  • Päätutkija: Ted Brown, MD, PhD, NYS Institute for Basic Research in Developmental Disabilities
  • Päätutkija: Lawrence Ginsberg, MD, Red Oaks Psychiatry Associates, PA
  • Päätutkija: Raun Melmed, MD, Southwest Autism Research & Resource Center

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Lauantai 1. marraskuuta 2008

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 1. maaliskuuta 2010

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Lauantai 1. toukokuuta 2010

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 7. marraskuuta 2008

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 7. marraskuuta 2008

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Maanantai 10. marraskuuta 2008

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)

Maanantai 6. toukokuuta 2013

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 22. maaliskuuta 2013

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. maaliskuuta 2013

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 22001

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Fragile X -syndrooma

Kliiniset tutkimukset STX209

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Bangladesh

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa